BRIEF-Sarepta宣布来自Sirna Pipeline的首个针对Fshd 1和DMS 1的临床数据

Sarepta Therapeutics Inc SRPT.O：

SAREPTA公布了针对FSHD 1和DM 1的SIRNA管道的首个临床数据

SAREPTA THERAPETICS Inc - SIRNA对FSHD 1和DM 1实现了高肌肉浓度，且没有剂量限制毒性

SAREPTA Therapeutics Inc -概念验证数据显示单次给药SPP-1001和SPP-1003可减少目标蛋白或mRNA

Sarepta Therapeutics Inc -研究中的大部分不良事件为轻度至中度，与剂量无关

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