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2026-03-25 12:00
荷兰莱顿和美国马萨诸塞州剑桥,2026 年 3 月 25 日(GLOBE NEWSWIRE) —— ProQR Therapeutics NV(纳斯达克股票代码:PRQR)(简称“ProQR”)是一家致力于通过基于其专有 Axiomer™ RNA 编辑技术平台的变革性 RNA 疗法改变人们生活的公司,今日宣布将举办一场线上投资者和分析师活动,重点介绍其研发管线,主题为:
“将 Axiomer™ RNA 编辑技术的应用范围扩展到 AX-0810 之外”
在 AX-0810 预计于 2026 年上半年公布靶点参与数据之前,公司将在本次活动中展示 ProQR 更广泛的 RNA 编辑产品线,宣布即将公布临床数据的新项目,并揭晓 AX-0810 的主要适应症。
活动详情及报名
关于 Axiomer ™
ProQR公司正在开创一种名为Axiomer ™的新一代RNA碱基编辑技术,该技术有望为多种疾病开发出一类新型药物。Axiomer ™ “编辑寡核苷酸”(EONs)利用存在于人体细胞中的分子机制ADAR(作用于RNA的腺苷脱氨酶),以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸改变。Axiomer ™ EONs旨在募集并引导内源性表达的ADARs,将RNA中的腺苷(A)替换为肌苷(I)——肌苷在RNA中翻译为鸟苷(G)——从而将携带致病突变的RNA修复为正常(野生型)RNA,调节蛋白质表达,或改变蛋白质的功能,使其具有新的特性,从而有助于预防或治疗疾病。
关于 ProQR
ProQR Therapeutics致力于通过研发变革性的RNA疗法来改善人们的生活。ProQR正在开拓一项名为Axiomer ™的新一代RNA技术,该技术利用细胞自身的RNA编辑机制ADAR,对RNA进行特定的单核苷酸编辑,从而逆转突变或调节蛋白质表达,并有望为罕见病和常见病等尚未满足的医疗需求带来一类全新的药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术,我们始终以患者及其家人的福祉为中心,不断拓展我们的研发管线。
访问www.proqr.com了解更多关于 ProQR 的信息。
前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外,所有其他陈述均为前瞻性陈述,这些陈述通常使用“继续”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”等词语或类似表达方式。此类前瞻性陈述包括但不限于:关于我们业务、技术、战略、临床前和临床模型数据的陈述;我们最初的研发管线目标以及与之相关的未来战略重点和里程碑;我们新的研发管线目标;我们主要研发管线项目的持续推进,包括已批准、正在进行和计划中的临床试验;关于AX-0810在胆汁淤积性疾病中治疗NTCP的正在进行的I期临床研究的预期;关于AX-0810的安全性和治疗益处的预期,包括计划的剂量水平及其疗效;我们主要项目AX-0810的初步I期临床数据预计将于2026年上半年公布,同时2026年还将发布多个项目的临床进展更新;我们Axiomer ™平台的持续开发和推进;我们Axiomer RNA编辑寡核苷酸和候选产品的治疗潜力;我们临床前研究和其他开发活动的时间安排、进展和结果,包括相关数据的发布;我们的专利组合,包括我们预期的专利实力和持续的投资;以及我们的技术和候选产品的潜力。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设,以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。由于多种原因,我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异,这些原因包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件(包括我们最近提交的20-F表格年度报告的某些章节)中所述的风险、不确定性和其他因素。这些风险和不确定性包括但不限于:我们及合作伙伴的临床前研究、临床试验及其他研发活动的成本、时间安排和结果;全球市场供应和物流短缺及压力、经济制裁[、美国政府停摆]和国际关税;我们的临床前和临床项目能否按计划启动和执行;我们对合同研究机构的依赖程度以及能否及时招募受试者和患者以推进临床试验并维持其自身运营;我们对合同制造商提供研发材料的依赖程度以及合同制造商供货中断的风险;未来数据可能改变早期临床试验的初步结果;启动和推进临床项目所需的申请或审批的监管审查时间和结果的不确定性;能否确保、维持并实现与合作伙伴(包括与礼来公司的合作)的预期收益;知识产权可能受损、无法获得以及获得知识产权的成本;随着研发过程中新数据的产生,可能出现潜在的安全性或有效性问题;一般业务、运营、财务和会计风险,以及与第三方相关的诉讼和纠纷风险;以及由全球经济发展、地缘政治事件和冲突、高通胀、利率上升、关税以及美国政策和监管环境可能发生的重大变化等因素导致的宏观经济状况和市场波动风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素,您不应过分依赖这些前瞻性陈述,即使未来出现新的信息,我们也不承担更新这些前瞻性陈述的义务,除非法律另有规定。
ProQR Therapeutics NV
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生命科学顾问
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