Maze Therapeutics 公布 2025年第四季度及全年財務業績及最新動態

MZE829 的 II 期 HORIZON 试验公布了积极的顶线数据，首次在广泛性 AMKD 患者中验证了其临床概念，支持该药物进入关键性试验阶段；Maze 公司将于美国东部时间今天上午 8:00 召开电话会议。

两项评估 MZE782 治疗苯丙酮尿症 (PKU) 和慢性肾病 (CKD) 的 II 期概念验证临床试验预计将于 2026 年启动。

行业领军人物、BridgeBio创始人兼首席执行官尼尔·库马尔博士被任命为Maze董事会成员。

资产负债表稳健，拥有3.6亿美元的现金、现金等价物和有价证券；预计现金流可维持到2028年。

加州南旧金山，2026 年 3 月 25 日（GLOBE NEWSWIRE） —— Maze Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：MAZE）是一家临床阶段生物制药公司，致力于为肾脏和代谢疾病患者开发小分子精准药物。该公司今天公布了截至 2025 年 12 月 31 日的第四季度和全年财务业绩，重点介绍了近期的进展和业务更新。

“我们为Maze在2025年取得的进展感到自豪，并将我们强劲的执行力延续到了新的一年，今天公布的MZE829在广泛性AMKD患者中开展的II期HORIZON试验的积极顶线数据便是最好的证明，”Maze首席执行官Jason Coloma博士表示。“我们期待将MZE829推进到关键性试验阶段，并启动MZE782在PKU和CKD患者中的两项II期试验。我们将继续致力于为肾脏和代谢疾病患者提供潜在的首创或同类最佳的精准药物，并衷心感谢患者和投资者群体的支持。”

科洛马博士继续说道：“我们也非常高兴地宣布尼尔·库马尔先生加入我们的董事会。尼尔先生将BridgeBio发展成为如今这样一家完全整合、商业化、以患者为中心的企业，他在这方面的经验对Maze团队来说将是宝贵的财富，有助于我们发展公司，改善患者的生活。”

项目进展及预期里程碑

MZE829 用于治疗 APOL1 介导的肾脏疾病 (AMKD)

MZE829 是一种口服小分子双机制 APOL1 抑制剂，Maze 公司正在推进其作为治疗 AMKD 患者的潜在疗法。AMKD 是慢性肾脏病 (CKD) 的一个亚型，据估计仅在美国就有超过一百万人患有此病。

• 今天，Maze公司公布了评估MZE829治疗广泛型AMKD患者的II期HORIZON试验的积极顶线数据。这些结果首次在基因明确的广泛型AMKD人群中获得了临床概念验证数据，表明MZE829治疗可使广泛型AMKD患者的尿蛋白（以尿白蛋白/肌酐比值[uACR]衡量）在第12周时平均降低35.6%，具有临床意义，其中50%的患者uACR降低超过30%。在重度局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）患者中，MZE829治疗使uACR平均降低61.8%。在非糖尿病AMKD患者中，MZE829治疗使uACR平均降低48.6%，具有临床意义。在合并糖尿病的AMKD患者中，根据方案，共有5例患者可进行疗效评估，其中2例患者的尿白蛋白/肌酐比值（uACR）至少降低了30%。未观察到严重不良事件或严重治疗相关不良事件。基于这些结果，公司计划将MZE829推进至关键性试验阶段，同时继续在HORIZON试验中招募患者。
  

MZE782 在苯丙酮尿症 (PKU) 和慢性肾病 (CKD) 中的应用

MZE782 是一种口服小分子药物，靶向溶质转运蛋白 SLC6A19，有望成为治疗苯丙酮尿症（一种遗传性代谢紊乱）患者的一流疗法，并有望成为治疗约 500 万对现有 CKD 疗法反应不足的美国 CKD 患者的首创疗法。

• Maze 计划分别于 2026 年年中和 2026 年下半年启动两项 MZE782 的 2 期概念验证试验，以评估 PKU 患者的血浆苯丙氨酸 (Phe) 降低情况和 CKD 患者的蛋白尿降低情况。
  

庞贝病中的 MZE001

MZE001 (S606001) 是一种在研的小分子口服糖原合成酶 1 (GYS1) 特异性抑制剂，旨在通过限制致病糖原的积累来治疗庞贝氏症。MZE001 的 I 期临床研究结果表明，它有望成为首个用于治疗庞贝氏症的口服药物。MZE001 的发现得益于 Maze 公司的 Compass™ 平台。

• 2026年3月，Maze公司根据与盐野义制药株式会社的合作协议，达成了一项2000万美元的里程碑付款，该付款与ESPRIT全球II期临床试验的首例患者给药有关。ESPRIT是一项全球性II期临床试验，旨在评估MZE001在标准酶替代疗法基础上，对晚发型庞贝氏症患者的疗效。根据协议条款，Maze公司在完成特定临床和监管里程碑后，有资格获得总计高达2.55亿美元的额外里程碑付款；如果达到特定销售里程碑，则有资格获得总计高达3.3亿美元的额外里程碑付款。此外，Maze公司还有资格获得分级特许权使用费，费率从净销售额的低两位数百分比到20%不等。
  

近期公司亮点

• 今天，Maze宣布任命BridgeBio Pharma, Inc.创始人兼首席执行官Neil Kumar博士为公司董事会成员。除BridgeBio外，Kumar博士还担任BridgeBio子公司Eidos Therapeutics, Inc.的首席执行官，并自2016年3月起担任Eidos Therapeutics董事会成员。在2015年创立BridgeBio之前，Kumar博士曾是Third Rock Ventures的合伙人。Kumar博士拥有斯坦福大学化学工程学士和硕士学位，并在麻省理工学院（MIT）获得化学工程博士学位。
  

电话会议和网络直播

Maze 将于美国东部时间今天上午 8:00 与执行团队成员举行电话会议和网络直播，讨论 HORIZON 第二阶段的主要数据和后续步骤。

要参加电话会议，请拨打 1-888-243-4451（美国或加拿大）或 1-412-542-4135（国际），并请求加入 Maze Therapeutics, Inc. 的电话会议。

如需观看本次活动及其他公司演示的直播及后续录像，请访问Maze公司网站的“投资者关系”版块。直播录像将在Maze公司网站上保留90天，供您回放观看。

2025年第四季度及全年财务业绩

现金状况：截至2025年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为3.6亿美元，而截至2024年12月31日为1.968亿美元。Maze预计，根据其目前的业务计划，其目前的现金、现金等价物和有价证券将足以支持其运营至2028年。

许可收入：截至2025年12月31日止季度及年度均未确认许可收入。截至2024年12月31日止季度及年度分别确认许可收入为0%和1.675亿美元。2024年确认的许可收入主要反映了根据与盐野义制药株式会社签订的MZE001独家许可协议收到的1.5亿美元预付款。

研发费用：截至 2025 年 12 月 31 日的季度和年度研发费用分别为 2760 万美元和 1.084 亿美元，而 2024 年同期分别为 2220 万美元和 8350 万美元。增长主要反映了 MZE829 和 MZE782的临床试验和生产费用增加，以及人员相关费用（包括非现金股票期权费用）。

一般及行政（G&A）费用：截至 2025 年 12 月 31 日的季度和年度的 G&A 费用分别为 1050 万美元和 3450 万美元，而 2024 年同期分别为 750 万美元和 2640 万美元。增长主要反映了人员相关费用的增加，包括非现金股票期权费用。

净（亏损）收入：截至 2025 年 12 月 31 日的季度和年度净亏损分别为 3460 万美元和 1.311 亿美元，而 2024 年同期净亏损为 2960 万美元，净收入为 5220 万美元。

关于 Maze Therapeutics

Maze Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于利用人类遗传学的力量，为肾脏和代谢疾病患者开发新型小分子精准药物。在其 Compass™ 平台的指导下，Maze 通过整合变异发现和功能化，寻找经基因验证的靶点，从而发现并推进具有首创或同类最佳潜力的小分子药物项目。Maze 的研发管线以 MZE829 和 MZE782 为核心。MZE829 是一种双机制 APOL1 抑制剂，目前正处于针对 APOL1 介导的肾脏疾病 (AMKD) 的 II 期临床试验阶段；MZE782 是一种 SLC6A19 抑制剂，目前正处于 II 期临床试验阶段，有望同时用于治疗苯丙酮尿症 (PKU) 和慢性肾脏病 (CKD)。Maze 总部位于南旧金山。欲了解更多信息，请访问mazetx.com ，或在LinkedIn和X上关注该公司。

前瞻性声明

本新闻稿包含符合1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了管理层当前的信念和预期。除历史事实陈述外，所有其他陈述均可被视为前瞻性陈述，包括但不限于有关公司未来计划和前景的陈述、对MZE829、MZE782及其他在研候选药物的安全性和有效性的任何预期、MZE829治疗AMKD或其他适应症的能力、MZE782治疗PKU、CKD或其他适应症的能力、公司临床试验的计划时间、数据结果以及MZE829、MZE782及其他候选药物的进一步开发、公司预期现金流以及推动财务业绩和股东价值的能力。此外，本新闻稿中若使用“可能”、“或许”、“应该”、“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“计划”、“预测”等词语及其类似表达方式，或将其用于描述公司相关事宜，则可能构成前瞻性陈述。前瞻性陈述并非历史事实，亦非对未来业绩的保证。尽管公司认为此类前瞻性陈述中所反映的预期是合理的，但公司无法保证这些预期最终会实现。读者请注意，由于多种因素，实际结果、活动水平、安全性、业绩或事件和情况可能与公司前瞻性声明中明示或暗示的内容存在重大差异，这些因素包括与公司推进 MZE829、MZE782 和其他候选疗法的能力、获得监管部门批准并最终实现公司候选疗法的商业化相关的风险和不确定性、临床前研究和临床试验的时间安排和结果、公司为研发活动提供资金和实现研发目标的能力、公司保护其知识产权的能力、一般商业和经济状况，以及与宏观经济状况（包括通货膨胀、利率波动、关税、全球银行业不稳定和公共卫生危机）对其业务的影响相关的风险。有关可能影响公司业务和财务业绩的潜在风险因素的更多信息，请参阅公司不时向美国证券交易委员会提交的文件（包括公司10-K表年度报告和10-Q表季度报告）中“风险因素”标题下的详细说明。因此，敬请读者不要过分依赖这些前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅代表本新闻稿发布之日的情况，公司不承担任何义务在发布之日后更新或修订任何前瞻性陈述以反映后续事件或情况。

投资者关系/企业联系人：
Amy Bachrodt，Maze Therapeutics
abachrodt@mazetx.com

媒体联系人：
阿曼达·拉扎罗，1AB媒体
Amanda@1ABMedia.com