Rezolute在FDA会议后发布先天性高胰岛素血症项目更新

FDA鼓励该公司提交来自sunRIZE试验和正在进行的开放标签扩展试验的全面数据，以便为该项目的后续步骤提供信息。

加州雷德伍德城，2026 年 3 月 24 日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于治疗各种形式的高胰岛素血症 (HI) 引起的低血糖症的后期罕见病公司Rezolute, Inc.（纳斯达克股票代码：RZLT）（简称“Rezolute”或“公司”）今天宣布了 2026 年 3 月 17 日与美国食品药品监督管理局 (FDA) 举行的 B 类面对面会议的结果，该会议与 sunRIZE 有关。sunRIZE 是一项 3 期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的安全性和有效性研究，旨在评估 ersodetug 治疗先天性 HI 的疗效。

2025 年 12 月，该公司报告称 sunRIZE 显示出比基线水平降低低血糖事件，但该研究未达到其主要终点，因为与安慰剂相比，这些降低在统计学上并不显著，该公司认为这是由于明显的试验效应所致。

尽管在整个关键治疗期间，与安慰剂相比，通过持续血糖监测 (CGM) 观察到低血糖持续时间有持续且具有临床意义的改善，但在预先设定的第 24 周治疗结束期，这一关键次要终点并未达到名义上的统计学意义。

在与FDA的会议上，公司提交了sunRIZE研究的总结结果，包括：(i) 支持公司观点的信息，即主要终点受到行为因素的影响；(ii) 药理活性证据，因为两个治疗组均达到了目标治疗药物浓度，且胰岛素细胞信号传导降低的生物标志物反应高度敏感；(iii) 与安慰剂相比，低血糖发生时间和各种其他基于CGM的血糖终点均有持续改善；以及(iv) 正在进行的开放标签扩展研究(OLE)的初步有利观察结果，表明ersodetug治疗组和安慰剂组的血糖参数持续改善，同时其他背景标准治疗显著减少。

FDA 承认，各种行为因素可能会对这种异质性患者群体的临床试验产生影响，这带来了挑战，包括基于自我监测血糖 (SMBG) 的指标在测量先天性 HI 患者低血糖方面的局限性。

公司认为，患者标准护理所需的自我血糖监测的非盲性质，以及对治疗分配的认知，可能导致研究期间治疗组之间的行为出现差异，这可能会影响通过自我血糖监测 (SMBG) 测量低血糖。

该机构在承认这些挑战的同时，重申了对充分且控制良好的研究和结果的期望，认为这是评估疗效实质性证据的标准，也是批准新疗法的依据。

随后，该机构和公司讨论了基于动态血糖监测（CGM）的各项血糖终点指标的总结结果以及开放标签扩展研究（OLE）的初步观察结果。这些结果以及sunRIZE试验关键部分的其他结果将在即将召开的科学会议上以口头报告的形式分享。

作为该项目的下一步，FDA鼓励公司提交研究报告和分析数据集，供其进行独立评估。公司认为，评估结束后，FDA将能够确定是否有足够的证据支持sunRIZE的上市申请，或者是否需要补充信息。公司预计将于2026年下半年发布该项目的最新进展。

Rezolute首席执行官兼创始人Nevan Charles Elam表示：“我们对与FDA的会谈结果感到非常鼓舞，尤其令人欣慰的是，尽管FDA承认他们的反馈是初步的，但他们并没有仅仅因为sunRIZE未达到主要终点就直接否定它。FDA认真听取了我们汇报的内容，提出了许多精辟的问题，帮助我们充分理解了结果，并表示希望进行一次彻底的审查，以协助他们做出有关该项目推进的决策。”

埃拉姆先生继续说道：“我们感谢FDA的积极主动，并期待继续与他们合作，希望能够找到一条及时的途径，让有需要的患者和家庭能够获得ersodetug。”

“作为此次会议的与会者，我印象非常深刻的是，FDA和Rezolute公司携手合作，共同理解先天性高胰岛素血症给患者及其照护者带来的巨大负担，并致力于推动治疗方面的实质性改进，”国际先天性高胰岛素血症倡导组织“国际先天性高胰岛素血症协会”（Congenital Hyperinsulinism International）首席执行官朱莉·拉斯金（Julie Raskin）表示。“我们的群体长期以来一直期盼新的治疗方案，而此次公开对话表明，在安全有效地开发出耐受性更好的疗法方面，我们取得了重要的进展。”

关于埃尔索德图格

Ersodetug是一种全人源单克隆抗体，它通过变构作用与胰岛素受体结合，降低高胰岛素血症（HI）患者体内胰岛素及相关物质（如IGF-2）对受体的过度激活，从而改善低血糖症状。由于Ersodetug作用于胰腺下游，因此它有望普遍有效治疗由先天性或获得性高胰岛素血症引起的低血糖。

关于 Rezolute 公司

Rezolute是一家专注于治疗高胰岛素血症（HI）引起的低血糖症的后期罕见病公司。该公司研发的抗体疗法ersodetug旨在治疗所有类型的HI，已在临床试验中进行研究，并在真实世界中用于治疗先天性和肿瘤性HI。更多信息，请访问www.rezolutebio.com 。

前瞻性声明

与Rezolute及其授权人员发布的许多其他书面和口头沟通一样，本新闻稿可能包含某些关于我们未来业绩和策略的前瞻性陈述，这些陈述符合经修订的1934年《证券法》第27A条和《证券交易法》第21E条的定义。我们意图使此类前瞻性陈述受到1995年《私人证券诉讼改革法案》中关于前瞻性陈述的安全港条款的保护，并特此声明以符合该安全港条款的要求。前瞻性陈述基于某些假设，描述了Rezolute的未来计划、策略和预期，通常使用“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“计划”、“预测”、“寻求”、“努力”、“尝试”等词语，或使用“可能”、“或许”、“应该”、“将”、“会”等表示将来时或条件的动词或类似表达方式。这些前瞻性陈述包括但不限于：ersodetug治疗低血糖的潜在疗效；公司向FDA提供研究报告和分析数据集以供其独立评估的时间和能力；研究报告和分析数据集的说服力；以及FDA基于这些研究报告和分析数据集，在sunRIZE研究缺乏统计学意义的情况下，是否可能同意推进先天性HI项目；FDA对研究报告和分析数据集的任何回应时间；sunRIZE项目任何更新的时间；以及与sunRIZE项目相关的任何未来演示和市场更新的时间和内容。我们预测结果或计划或策略的实际效果的能力本身就存在不确定性。因此，实际结果可能与预期结果存在重大差异。请读者注意，不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。除适用法律或法规另有规定外，Rezolute不承担更新这些前瞻性陈述以反映此类陈述发布之日后发生的事件或情况的义务。可能导致此类差异的重要因素包括我们在提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中讨论的任何其他因素，包括Rezolute的10-K表年度报告和10-Q表季度报告中包含的风险因素，这些报告可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov上查阅。我们敦促您在评估本新闻稿中的前瞻性陈述时仔细考虑这些因素，并提醒您不要过分依赖此类前瞻性陈述，这些陈述均受本警示性声明的限制。

Rezolute 联系方式：

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凯莉·麦金
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