Solid Biosciences报告2025年第四季度及全年财务结果并提供业务更新

-杜氏肌营养不良症 (SGT-003)：在2026年MDA年会上公布的INSPIRE DUCHENNE 1/2期中期积极数据继续表明，SGT-003具有差异化的临床、安全性和耐受性特征；截至2026年3月18日，41名接受给药的受试者对SGT-003的耐受性总体良好。

- 公司预计将于 2026 年 4 月为 IMPACT DUCHENNE 三期试验的首位受试者给药；计划于 2026 年上半年与 FDA 举行更多会议，以寻求关于 SGT-003 潜在加速审批途径的指导意见 -

-弗里德赖希共济失调症（SGT-212）：首位受试者在 1b 期 FALCON 试验中接受给药；SGT-212 耐受性良好，未发生与治疗相关的不良事件 -

- CPVT（SGT-501）： ARTEMIS 1b期首次人体临床试验的临床中心已启动，该试验旨在评估 SGT-501 治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速 (CPVT) 的疗效；预计首例受试者将于 2026 年第二季度给药。

-雄厚的资本实力：截至2025年12月31日，公司持有现金、现金等价物及可供出售证券1.879亿美元；2026年3月，公司完成了2.4亿美元的私募融资；预计公司现金储备可维持至2028年上半年。

马萨诸塞州查尔斯顿，2026 年 3 月 19 日（GLOBE NEWSWIRE） ——Solid Biosciences Inc.（纳斯达克股票代码：SLDB）（以下简称“公司”或“Solid”）是一家生命科学公司，致力于开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物。该公司今天公布了截至 2025 年 12 月 31 日的第四季度和全年财务业绩，并提供了业务更新。

Solid Biosciences总裁兼首席执行官Bo Cumbo评论道：“我们持续推进产品组合的各项进展，其中包括在MDA大会上公布的INSPIRE DUCHENNE中期数据更新、FDA C类会议对SGT-003 III期IMPACT DUCHENNE试验设计的积极反馈、SGT-212 FALCON试验首位受试者的给药，以及超额认购的2.4亿美元私募融资的完成。这些成就共同巩固了我们的运营和财务基础，使Solid能够兑现科学承诺，改善罹患罕见病患者的日常生活。”

展望未来一年，我们预计将取得多项重要里程碑，包括继续与FDA沟通，寻求SGT-003用于治疗杜氏肌营养不良症的潜在加速审批途径；启动SGT-003的3期IMPACT DUCHENNE试验和SGT-501的1b期ARTEMIS试验，为首位受试者给药；以及进一步推进我们各个临床阶段的项目。鉴于未来将有多项监管和临床里程碑的达成，我们相信2026年将是Solid公司具有变革意义的一年。

公司动态

神经肌肉管道

SGT-003 下一代杜氏肌营养不良症（杜氏肌营养不良症）项目

• 截至 2026 年 3 月 18 日，41 名接受给药的受试者对 SGT-003 的耐受性总体良好；SGT-003 采用低负担的仅使用类固醇的预防性免疫调节方案进行给药。
• 公司于2026 年 3 月 11 日宣布，正在进行的 1/2 期 INSPIRE DUCHENNE 临床试验取得了积极的中期数据。
  • 更新后的中期数据显示，持续有证据表明该疗法对疾病具有治疗效果。
  • 观察到强烈的微型肌营养不良蛋白表达和肌营养不良蛋白相关蛋白复合物 (DAPC) 的关键成分的恢复，包括 β-肌聚糖和神经元一氧化氮合酶 (nNOS)。
  • 观察到一系列肌肉完整性生物标志物均有所改善。
  • 观察到心脏功能趋于稳定并有所改善，以左心室射血分数（LVEF）衡量。
  • INSPIRE DUCHENN 试验中，受试者的给药仍在进行中。
• 该公司于2026 年 2 月 9 日宣布，已与 FDA 就 IMPACT DUCHENNE 的总体研究设计达成一致，IMPACT DUCHENNE 是 Solid 公司针对 SGT-003 开展的随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验。
  • 参与者筛选工作正在进行中，公司预计将于 2026 年 4 月给 IMPACT DUCHENNE 试验的第一位参与者给药。
• 2026 年上半年，公司计划与 FDA 举行更多会议，以获得有关 SGT-003 潜在加速审批途径的指导。

SGT-212 用于治疗弗里德赖希共济失调症 (FA)

• 2026 年 1 月 12 日宣布，在评估 SGT-212 治疗 FA 的 1b 期 FALCON 临床试验中，首位参与者接受了给药。
• 截至 2026 年 3 月 18 日，SGT-212 耐受性良好，未发生与治疗相关的不良事件。
• 受试者给药仍在进行中，初步数据预计将于 2026 年下半年公布，具体取决于受试者的招募情况。
  
  

心脏管道
SGT-501 用于治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速 (CPVT)

• ARTEMIS 1b 期试验的临床试验中心已启动，参与者筛选工作正在进行中。
• 预计首位受试者将于 2026 年第二季度接受给药，初步安全性数据预计将于 2026 年下半年公布，具体取决于受试者的招募情况。

平台技术 – 衣壳

• 2026 年 3 月，公司在 SGT-003 中使用的下一代肌肉嗜性衣壳 AAV-SLB101 更名为 POLARIS-101™。
• Solid 已与企业、机构和学术实验室签订了 50 多份协议（包括许可协议），允许其使用 POLARIS-101 ^™ 。

超额认购的2.4亿美元私募融资

• 2026 年 3 月 6日，该公司宣布已与部分机构合格投资者签订证券购买协议，进行约 2.4 亿美元的私募配售。
• Solid 预计将把私募所得净收益用于资助正在进行的管道开发计划、业务发展活动，以及营运资金和其他一般公司用途。

2025年第四季度及全年财务亮点

• 现金状况：截至 2025 年 12 月 31 日，Solid 公司拥有 1.879 亿美元的现金、现金等价物和可供出售证券，而截至 2024 年 12 月 31 日，这一数字为 1.489 亿美元。加上 2.4 亿美元私募配售所得净收益，公司预计其现有现金、现金等价物和可供出售证券足以支持其运营至 2028 年上半年。
• 研发费用： 2025年第四季度研发费用为3810万美元，而2024年第四季度为3080万美元。截至2025年12月31日止的整个财年研发费用为1.403亿美元，而截至2024年12月31日止的整个财年为9640万美元。研发费用增加4390万美元，主要原因是SGT-003的生产和临床成本增加4380万美元，人员相关费用增加1030万美元，SGT-601的生产和研究成本增加500万美元，部分被SGT-501的生产和研究成本降低导致的成本净减少760万美元所抵消，但部分被临床、监管和许可费用的增加所抵消，以及其他开发项目的成本减少600万美元。
• 一般及行政费用：2025年第四季度一般及行政费用为1130万美元，而2024年第四季度为910万美元。截至2025年12月31日止年度的一般及行政费用为3890万美元，而截至2024年12月31日止年度为3330万美元。增加的560万美元主要与人员相关成本增加610万美元和信息技术支持及服务成本增加60万美元有关，部分被一般法律费用减少110万美元所抵消。
• 净亏损： 2025 年第四季度净亏损为 4980 万美元，而 2024 年第四季度净亏损为 4260 万美元。截至 2025 年 12 月 31 日的整个年度净亏损为 1.743 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日的整个年度净亏损为 1.247 亿美元。

关于SGT-003
SGT-003 是一种在研基因疗法，包含一种分化的微型肌营养不良蛋白构建体和专有的下一代衣壳 POLARIS-101™（原名 AAV-SLB101）。该衣壳经过合理设计，可靶向整合素受体，并在 I/II 期 INSPIRE DUCHENNE 临床试验和非临床研究的数据中显示出增强的心肌和骨骼肌转导能力，同时降低了肝脏靶向性。SGT-003 的微型肌营养不良蛋白构建体独特地包含 R16/17 结构域，该结构域可将 nNOS 定位到肌肉。非临床研究表明，nNOS 可以改善肌肉血流，从而减少缺血和肌肉疲劳引起的肌肉分解。综上所述，这些设计特点表明 SGT-003 有望成为治疗杜氏肌营养不良症的同类最佳在研基因疗法。

关于 INSPIRE DUCHENN 临床试验
INSPIRE DUCHENNE 是一项首次人体试验，采用开放标签、单剂量、多中心 I/II 期临床试验，旨在评估 SGT-003 在经基因检测确诊为杜氏肌营养不良症且携带已记录的肌营养不良蛋白基因突变的儿科患者中的安全性、耐受性和有效性。INSPIRE DUCHENNE 是一项多国临床试验，计划在美国、加拿大、英国和意大利招募受试者。

关于 IMPACT DUCHENN 临床试验
IMPACT DUCHENNE 是一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估单剂量 SGT-003 对 7 岁至 12 岁以下、经基因检测确诊为杜氏肌营养不良症的门诊患者的疗效。IMPACT DUCHENNE 是一项多国临床试验，旨在支持潜在的监管审批。

关于 SGT-212
SGT-212 是一种基于重组腺相关病毒（AAV）的基因替代疗法，用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）。该疗法旨在通过双重给药途径递送全长人弗拉塔辛蛋白（FXN）：首先，使用经 FDA 批准的神经外科器械，采用立体定向、精准的磁共振成像（MRI）引导技术，将药物注入齿状核内（IDN）；随后，再进行静脉（IV）输注，以期提高小脑齿状核、心肌细胞和其他系统组织中 FXN 的治疗水平。药物靶向递送至齿状核的情况将通过 MRI 实时确认。FXN 水平的恢复有望修复神经元和心肌细胞中潜在的线粒体功能障碍，从而改善该疾病的神经系统、心脏和全身症状。

关于FALCON临床试验
FALCON 是一项首次在人体上进行的开放标签、多中心 1b 期临床试验，旨在评估 SGT-212 在 18-40 岁被诊断患有范可尼贫血症 (FA) 的受试者中的安全性和耐受性。FALCON 正在美国进行。

关于Solid Biosciences
Solid Biosciences是一家精准基因医疗公司，致力于推进一系列针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物的研发，包括用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的SGT-003、用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的SGT-212、用于治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）的SGT-501、用于治疗TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命性遗传性心脏疾病的SGT-601。公司还专注于开发创新的基因调控因子库和其他具有巨大潜力的赋能技术，以期显著影响跨行业的基因治疗递送。Solid正积极推进其多元化的产品线和递送平台，致力于汇聚科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid以患者为中心，由杜氏肌营养不良症患者创立，其使命是改善罹患毁灭性罕见疾病患者的日常生活。更多信息，请访问www.solidbio.com 。

关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括有关公司未来预期、计划和前景的陈述；成功实现和执行公司目标的能力；SGT-003、SGT-212、SGT-501和其他临床前项目和技术的预期收益；公司SGT-003项目、SGT-212、SGT-501、SGT-601和其他临床前项目和技术的战略和预期；对SGT-003、SGT-212和SGT-501的计划入组、计划监管互动和潜在审批途径的预期；公司的现金储备以及公司现金、现金等价物和可供出售证券是否足以支持其运营；以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将会”、“正在努力”等词语或类似表达的声明。任何前瞻性声明均基于管理层对未来事件的当前预期，并受诸多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性声明中阐述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：公司能否按预期时间表推进SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601及其他临床前项目、衣壳库及其他相关技术；能否获得并维持FDA及其他监管机构的必要批准；在临床试验中重现公司候选产品在临床前研究和早期临床试验中发现的积极结果；及时生产足够数量的药品，并保持充足的供应，以支持我们的临床开发和潜在的商业化；获得、维持或保护与其候选产品相关的知识产权；在临床试验的最终数据中重现临床试验的初步或中期数据；与其他致力于开发杜氏肌营养不良症、范可尼贫血症、儿茶酚胺敏感性室性心动过速症和其他神经肌肉和心脏治疗及基因疗法的公司展开成功竞争；控制支出；并在必要的时间范围内筹集继续开发 SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601 和其他候选产品所需的大量额外资金；实现其其他业务目标并继续作为一家持续经营的公司运营。有关其他风险、不确定性及其他重要因素的讨论（任何此类因素都可能导致公司实际业绩与前瞻性陈述中所述业绩存在差异），请参阅“风险因素”部分，以及公司最近向美国证券交易委员会提交的文件中关于潜在风险、不确定性及其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述仅代表公司截至发布之日的观点，不应被视为代表公司在发布之日后的任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司观点发生变化。尽管公司未来可能会选择更新这些前瞻性陈述，但公司明确声明不承担任何更新义务。

Solid Biosciences 投资者联系人：
妮可·安德森
投资者关系与企业传播高级总监
Solid Biosciences 公司
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