Mereo BioPharma发布2025财年财务结果并公布企业亮点

正在进行来自 Orbit 和 Cosmic 三期临床试验的关于 setrusumab (UX143) 治疗成骨不全症的更多数据分析。

截至2025年12月31日，现金余额为4100万美元，预计可支撑运营至2027年中期。

伦敦，2026 年 3 月 19 日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于罕见病的临床阶段生物制药公司 Mereo BioPharma Group plc（纳斯达克股票代码：MREO）（简称“Mereo”或“公司”）今日公布了截至 2025 年 12 月 31 日的全年财务业绩，并提供了近期公司发展的最新信息。

Mereo首席执行官Denise Scots-Knight表示：“我们与合作伙伴Ultragenyx合作，分析了setrusumab治疗成骨不全症的3期Orbit和Cosmic研究中的大部分数据，并持续加深对骨折数据和患者报告结局（PROs）的理解，尤其是在2-18岁患者群体中。我们相信，这些数据，包括预先设定的亚组和专项分析，可以为与监管机构的沟通提供基础。”目前尚无FDA或EMA批准专门用于治疗成骨不全症（OI）的疗法，尽管双膦酸盐可用于改善骨密度，但仍存在巨大的未满足需求。Setrusumab已在儿童和青少年患者中展现出显著的骨密度改善、椎体骨折显著减少以及疾病疼痛和日常活动等患者报告结局（PRO）的显著改善。我们期待在后续步骤中提供这些研究的最新进展。与此同时，我们与合作伙伴就alvelestat在AATD-LD中的合作洽谈也在多方面持续推进，我们的合作伙伴āshibio已表示计划于今年下半年启动vantictumab在骨硬化症中的II期临床试验。由于我们已削减成本并推迟了setrusumab的生产和商业化前期活动投资，我们修订后的财务计划将持续到2027年中期，这使我们能够在2026年实现几个关键里程碑。

Setrusumab (UX143)

• 2025 年 12 月 29 日宣布，setrusumab 在 OI 中的 3 期 Orbit 和 Cosmic 研究在降低年化临床骨折率这一主要终点方面，与安慰剂或双膦酸盐相比，并未达到统计学意义。
• 两项研究均在骨矿物质密度改善这一关键次要终点方面取得了高度统计学意义，与安慰剂或双膦酸盐（标准治疗）对照组相比，疗效更佳。
  • Cosmic 研究发现，骨矿物质密度的改善与年轻、骨折风险较高的患者群体骨折率的降低有关，尽管这种改善在统计学上并不显著。
• 此外，研究表明，椎体骨折有所减少，而椎体骨折是导致该患者群体疼痛和残疾的主要原因，并且众所周知，椎体骨折会影响治疗决策；同时，患者报告的疾病严重程度、疼痛/舒适度和日常活动等结果也有所改善，这些改善在 Orbit 对儿科和青少年的研究中具有统计学意义。
• 塞特鲁单抗的安全性与之前研究中观察到的安全性一致。
• 在与监管机构进行任何计划互动之前，我们正在对这两项研究的数据（包括患者亚组数据）进行进一步分析。
  

阿维司他（MPH-966）

• 启动全球 3 期关键性研究的场地可行性研究工作已经完成。
• 根据之前与 FDA 和 EMA 的讨论，Mereo 预计一项招募约 220 名早期和晚期 AATD-LD 患者的 3 期试验，将在 18 个月的治疗期内评估 alvelestat 的疗效，这将支持其在美国和欧洲的监管申报。
  • 在美国获得潜在批准的主要疗效终点将是圣乔治呼吸问卷（SGRQ）总分，而通过 CT 扫描测量的肺密度将作为欧洲监管部门获得潜在批准的主要终点。
• Mereo 仍在积极与潜在合作伙伴就 alvelestat 的 3 期开发和商业化进行讨论。
• 此外，公司还设计了一项针对支气管扩张症的 alvelestat 的潜在 2b 期研究，以进一步支持正在进行的合作讨论。
  • 拟议的研究将招募约 250 名患者，按 1:1:1 的比例随机分组，分别接受两种剂量的阿维司他联合标准治疗或安慰剂联合标准治疗，主要疗效终点为六个月时病情加重率的变化。
  • 拟议的试验设计旨在大幅降低潜在的 3 期开发风险，因为病情加重是注册试验中必需的确认终点。
    

Vantictumab (OMP18R5)

• 公司将用于治疗常染色体显性骨硬化症 2 型 (ADO2) 的 vantictumab 授权给 āshibio, Inc.，同时保留了欧洲的权利。
  • āshibio 负责为全球项目提供资金，并在与监管机构讨论后，计划于 2026 年下半年启动 2 期研究。
• Vantictumab 此前已在 1a/b 期肿瘤试验中对约 100 名患者进行了研究，这些患者的生物标志物证据表明其可能对破骨细胞功能和高骨转换产生影响，导致一些患者出现脆性骨折。
• āshibio 在 ASBMR 2025 上报告了 ADO2 小鼠模型中令人鼓舞的临床前数据，其中 vantictumab 显著降低了面积骨矿物质密度，并挽救了该模型中的骨表型。
• ADO2是一种遗传性代谢性骨病，其特征是破骨细胞功能受损，目前尚无获批疗法。破骨细胞功能受损会导致骨骼致密脆弱，进而引发多发性骨折、骨髓炎、骨痛、血细胞计数低以及严重的并发症。
  

2025年全年财务业绩

2025年，研发总支出从2024年的2090万美元减少至1780万美元，减少了320万美元。这一减少主要归因于alvelestat和etigilimab研发支出分别减少了770万美元和100万美元，但部分被setrusumab研发支出增加的570万美元所抵消。alvelestat项目支出减少的主要原因是，在截至2024年12月31日的财年内，已完成了为潜在的3期临床试验所做的准备工作，包括药物制剂和生产。setrusumab项目支出增加的主要原因是，根据与合作伙伴Ultragenyx签订的生产和供应协议应付的款项，以及我们在欧洲开展的与真实世界证据项目和医学事务相关的持续性活动。除了这些费用之外，我们还需承担与 Ultragenyx 合作相关的费用，Ultragenyx 为该项目的全球开发提供资金，包括参与开发、监管和生产计划。

一般及行政费用从 2024 年的 2640 万美元减少到 2025 年的 2300 万美元，减少了 340 万美元。减少的原因是年度现金奖金的计提减少了 120 万美元，以及专业费用的减少。

截至 2025 年 12 月 31 日止的整个年度净亏损为 4190 万美元，而 2024 年为 4330 万美元，主要反映了 4010 万美元的营业亏损和 630 万美元的外币折算亏损，部分被 220 万美元的利息收入和 190 万美元的研发税收抵免收益所抵消。

截至2025年12月31日，公司持有现金及现金等价物4100万美元，而截至2024年12月31日为6980万美元。根据目前的运营计划，公司预计现有现金及现金等价物余额足以支付其运营费用和资本支出需求，直至2027年中期。该预期不包括与alvelestat合作相关的任何潜在预付款，也不包括公司任何非核心项目相关的业务拓展活动。

截至 2025 年 12 月 31 日，已发行普通股总数为 795,658,504 股。截至 2025 年 12 月 31 日，美国存托股份 (ADS) 等值总数为 159,131,700 股，每份 ADS 代表公司五股普通股。

关于 Mereo BioPharma

Mereo BioPharma是一家专注于开发罕见病创新疗法的生物制药公司。该公司拥有三款罕见病候选产品：用于治疗成骨不全症 (OI) 的setrusumab；用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病 (AATD-LD) 的alvelestat；以及用于治疗常染色体显性2型骨硬化症 (ADO2) 的vantictumab。该公司及其setrusumab的合作伙伴Ultragenyx Pharmaceutical Inc.已公布了setrusumab治疗成骨不全症的关键性2/3期研究的3期部分（针对5至25岁儿童和青年人群）以及针对2至7岁以下儿童患者的3期研究的主要结果。与Ultragenyx的合作包括高达2.45亿美元的潜在额外里程碑付款，以及Mereo在Ultragenyx区域内商业销售的特许权使用费。 Mereo保留了欧盟和英国的商业权益，并将就这些地区的商业销售向Ultragenyx支付特许权使用费。Setrusumab已获得欧盟委员会（“EC”）和美国食品药品监督管理局（“FDA”）授予的治疗成骨不全症的孤儿药资格认定，以及欧洲药品管理局（“EMA”）授予的PRIME资格认定，并获得FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。Alvelestat已获得欧盟委员会和FDA授予的治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的孤儿药资格认定，以及FDA授予的治疗AATD-LD的快速通道资格认定。在AATD-肺部疾病的ASTRAEUS和ATALANTa研究取得结果后，公司已与FDA和EMA就一项3期关键性研究的主要终点达成一致。如果该研究成功，则有望在美国和欧洲获得全面批准。vantictumab的合作伙伴āshibio公司正在资助该药物的全球开发项目，Mereo保留了欧盟和英国的商业权益。 Mereo还与生殖医学公司ReproNovo SA达成了一项全球独家许可协议，共同开发和商业化来氟曲唑（leflutrozole），这是一种非甾体类芳香化酶抑制剂，用于治疗男性低睾酮不育症。此外，Mereo还有两款肿瘤候选产品：抗TIGIT抗体etigilimab和用于治疗晚期卵巢癌的navicixizumab。Navicixizumab已与Feng Biosciences, Inc.达成全球许可协议，其中包括里程碑付款和特许权使用费。

前瞻性声明

本新闻稿包含“前瞻性陈述”，这些陈述涉及重大风险和不确定性，以及一些假设。如果这些假设最终未能实现或被证明是错误的，则可能导致我们的实际结果与此类前瞻性陈述所明示或暗示的结果存在重大差异。除历史事实陈述外，本文所包含的所有其他陈述均属于经修订的1933年美国证券法第27A条和经修订的1934年美国证券交易法第21E条所界定的前瞻性陈述。前瞻性陈述反映了我们目前对未来事件或未来财务业绩的预期、信念和假设，并涉及已知和未知的风险、不确定性以及其他因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述所明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。风险和不确定性包括但不限于：临床开发过程中固有的不确定性；公司依赖第三方开展临床试验并提供资金；现有现金是否足以支持运营，以及/或者无法以优惠条件或根本无法筹集到额外资金；监管审查过程固有的不确定性，包括对临床试验数据的不同解读和分析；公司对临床试验患者招募的依赖；公司候选产品的市场机会可能小于预期；公司对其关键高管的依赖；以及公司维持符合纳斯达克持续上市要求的能力。

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