4DMT 发布2025财年财务结果、运营亮点及预期的未来里程碑

• 4D-150 4FRONT-1 湿性 AMD III 期试验的患者招募工作已在约 11 个月内完成，早于最初的预期，反映了研究者和患者的浓厚兴趣；预计将于 2027 年上半年公布主要数据。
• PRISM湿性AMD 2b期2年数据预计将于2026年中期公布，SPECTRA DME试验2年数据预计将于2026年下半年公布。
• 4D-150 DME 全球 III 期临床试验预计将于 2026 年第三季度启动。
• 预计拥有5.14亿美元的现金、现金等价物和有价证券，足以支持当前运营计划直至2028年下半年。

加州埃默里维尔，2026 年 3 月 18 日（GLOBE NEWSWIRE） —— 4D Molecular Therapeutics（纳斯达克股票代码：FDMT，简称 4DMT 或公司）是一家领先的后期生物技术公司，致力于推进持久且针对特定疾病的疗法，这些疗法有望改变治疗模式，并为患者带来前所未有的益处。该公司今天公布了 2025 年全年财务业绩，提供了运营亮点，并概述了预期即将实现的里程碑。

“2025年对4DMT来说是具有变革意义的一年，我们取得了显著进展，4D-150的III期临床试验快速启动，公布了强劲的4D-150 I/II期临床试验耐久性数据，与大冢制药建立了战略合作伙伴关系，并增强了财务实力，”4DMT联合创始人、总裁兼首席执行官David Kirn医学博士表示。“这些成就为我们2026年及以后的发展奠定了坚实的基础，我们将继续朝着用4D-150重新定义视网膜血管疾病治疗模式的目标迈进，预计将于2027年上半年公布4D-150治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的首个关键性临床数据。”

近期公司亮点

• 扩大领导层规模，以支持后期执行和商业化准备工作
  
  • Glenn P. Sblendorio 加入了 4DMT 董事会，并将担任薪酬委员会和科学技术委员会的成员。
    
  • Kristian Humer 加入公司担任首席财务官
    
  • Julie Clark 医学博士晋升为首席医疗官
    
  • Katy Barglow博士晋升为首席技术官
    
  • Kim Maplestone晋升为首席临床运营官
    
  • 克里斯·西姆斯的职责扩大为首席商务官。
    
• 与大冢制药株式会社就4D-150在亚太地区的应用达成战略合作伙伴关系
  • 4DMT于2025年第四季度收到8500万美元的预付款，并预计在未来三年内从大冢制药获得至少5000万美元的成本分摊，用于支持全球注册的研发活动。
  • 公司有资格获得高达 3.36 亿美元的潜在监管和商业里程碑付款以及分级两位数百分比的特许权使用费。
  • 4DMT保留4D-150在亚太地区以外（包括美国、欧洲和拉丁美洲）的全部开发和商业化权利。
• 通过1.18亿美元的融资，资产负债表状况得到加强，现金流可维持至2028年下半年。
  • 2025年10月，该公司从囊性纤维化基金会获得高达1100万美元的股权投资，分两期支付，其中第一期750万美元已预先支付，用于加速4D-710治疗囊性纤维化肺部疾病的研发。
  • 2025年10月，通过市价发行方式出售普通股，筹集了1000万美元的总收益。
  • 2025年11月，完成了一项股权发行，在扣除承销折扣、佣金和发行费用前，募集资金总额为1亿美元，净收益约为9300万美元。

4D-150 近期亮点及预期里程碑

• 4D-150 用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性：
  • 4FRONT全球第三阶段计划：
    • 为了进一步提高全球监管审批的成功率，4FRONT-1 和 4FRONT-2 三期临床试验的目标入组人数均从每项试验 400 例增加到 480 例。
      • 根据日本药品和医疗器械管理局以及欧洲药品管理局的规定，该产品具有约 90% 的功效，非劣效性界值为 4 个字母。
    • 4FRONT-1，北美临床试验：
      • 预计2026年2月完成患者招募，将有超过500名患者随机分组；初步数据预计将于2027年上半年公布。
        
    • 4FRONT-2，全球临床试验：
      • 美国以外的试验点启动和患者筛选工作正在欧洲和亚太地区加速进行；患者招募工作仍按计划进行，预计将于2026年下半年完成，主要数据预计将于2027年下半年公布。
  • PRISM 1/2期临床试验：
    • 公布了积极的长期中期业绩（数据截止日期：2025年8月22日）
      • 4D-150 在所有三个患者群体中均表现出持续且持久的疗效，这体现在 1.5-2 年的随访期内，所有时间点的视力均得到维持，视网膜解剖结构得到控制，治疗负担均有所减轻。
      • 在所有研究的湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者队列中，均持续显示出有利于3期剂量（3E10 vg/眼）的剂量反应关系。
      • 4D-150 的耐受性良好，在长达 3.5 年的随访中未发现新的安全性问题或眼内炎症。
    • 预计将于2026年中期在一次科学会议上公布一项涵盖广泛患者群体（包括与4FRONT III期患者群体最相似的近期确诊亚组人群）的2年期IIb期临床试验数据。
• 4D-150 用于治疗糖尿病性黄斑水肿：
  • SPECTRA 1/2期临床试验的两年期数据预计将于2026年下半年公布。
  • 预计第三阶段试验设计将于2026年中期完成。
  • 预计将于2026年第三季度启动全球3期临床试验。

囊性纤维化肺病4D-710项目近期亮点及预期里程碑

• 公布了 AEROW 1/2 期临床试验的积极长期中期结果（数据截止日期：2025 年 12 月 1 日）
  • 临床上有意义的肺功能活动，通过 ppFEV1 和 LCI2.5 测量，并在 2 期选定的剂量下进行 1 年的随访。
  • CFTR转基因表达在目标治疗范围内持久稳定，且随访至少1年。
• 第二阶段正在进行中，由囊性纤维化基金会全额资助，预计将于2026年下半年发布项目更新报告。

2025年全年财务业绩

现金状况：截至 2025 年 12 月 31 日，现金、现金等价物和有价证券为 5.14 亿美元。根据我们目前的运营计划，我们估计，我们现有的现金、现金等价物和有价证券，以及根据我们与大冢制药的合作协议预期收到的款项，足以支付我们至少到 2028 年下半年的运营费用和资本支出需求。

合作及许可收入：截至 2025 年 12 月 31 日止年度，合作及许可收入为 8500 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日止年度为 0 万美元。这一增长主要是由于与大冢制药合作协议相关的 8500 万美元预付款。

研发费用： 2025 年的研发费用为 1.96 亿美元，而 2024 年为 1.41 亿美元。这一增长主要是由于 4D-150 在湿性 AMD 中开展的 3 期临床试验所致。

一般及行政费用： 2025 年一般及行政费用为 4900 万美元，而 2024 年为 4700 万美元。

净亏损： 2025 年净亏损为 1.4 亿美元，而 2024 年净亏损为 1.61 亿美元。

关于4DMT

4DMT是一家领先的后期生物技术公司，致力于开发持久有效的靶向疾病疗法，这些疗法有望改变治疗模式，为患者带来前所未有的益处。公司的主要候选产品4D-150旨在成为治疗致盲性视网膜血管疾病的基础疗法，通过单次安全的玻璃体内注射，即可实现抗VEGF生物制剂（阿柏西普和抗VEGF-C）的多年持续释放，从而显著减轻目前大剂量注射带来的治疗负担。4D-150的主要适应症是湿性年龄相关性黄斑变性，目前正处于III期临床试验阶段；其次是糖尿病性黄斑水肿。公司的另一款候选产品是4D-710，它是首个已知在气雾剂给药后，成功将CFTR转基因递送至囊性纤维化患者肺部并使其表达的基因药物。 4D Molecular Therapeutics™、4DMT™、Therapeutic Vector Evolution™ 和 4DMT 标志均为 4DMT 的商标。

公司所有候选产品均处于临床或临床前开发阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或其他任何监管机构的上市批准。公司不对候选产品在所研究的治疗用途中的安全性和有效性做出任何声明。

了解更多信息，请访问www.4DMT.com并在LinkedIn上关注我们。

前瞻性声明：

本新闻稿包含经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述，包括但不限于有关我们候选产品的治疗潜力和临床益处，以及临床开发计划、公告和相关时间安排的明示和暗示性陈述；与大冢制药建立战略合作伙伴关系的潜在益处；根据公司与大冢制药的协议，任何潜在的成本分摊或里程碑付款金额；公司对收益的用途；来自囊性纤维化基金会的投资和合作的潜在益处；来自囊性纤维化基金会的潜在第二笔额外资金；以及有关我们财务业绩、经营成果和预期现金流的陈述。本新闻稿中使用的“可能”、“或许”、“将”、“可以”、“会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“打算”、“相信”、“期望”、“估计”、“寻求”、“预测”、“未来”、“展望”、“潜在”、“继续”、“目标”等词语及类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受诸多风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中任何前瞻性陈述所明示或暗示的内容存在重大差异，包括在4D Molecular Therapeutics于本新闻稿发布之日或前后提交的最新10-K表格年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中“风险因素”部分更详细描述的风险和不确定性。
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