X4制药公司发布2025年第四季度及全年财务报告并提供企业更新

- 全球 4WARD III 期慢性中性粒细胞减少症试验按计划将于 2026 年第三季度完成入组 -

欧洲药品管理局发布积极意见，建议批准 Mavorixafor 在欧盟上市，用于治疗 WHIM 综合征。

- 资产负债表可提供现金流支持至2028年 -

波士顿，2026 年 3 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE） ——专注于改善罕见血液病患者生活的X4 Pharmaceuticals （纳斯达克股票代码：XFOR）今天公布了截至 2025 年 12 月 31 日的第四季度和全年财务业绩，并提供了公司最新动态。

X4 Pharmaceuticals执行主席Adam Craig医学博士表示：“我们将继续专注于治疗慢性中性粒细胞减少症的关键性4WARD试验，并执行我们的战略，为罕见血液病患者提供改变生命的疗法。我们已加强运营，并实施了有针对性的举措，以推动4WARD试验的持续进展，目前患者招募工作正按计划进行，预计将于今年第三季度完成。此外，我们很高兴收到欧洲药品管理局的积极意见，建议批准mavorixafor用于治疗WHIM综合征，这将是欧洲首个也是目前唯一一个用于治疗这种毁灭性疾病的疗法。”

近期成就与进展

• 为增加全球 4WARD III 期临床试验（该试验旨在评估每日一次口服 mavorixafor（联合或不联合 G-CSF）治疗先天性、获得性原发性自身免疫性或特发性慢性中性粒细胞减少症患者的疗效）的入组人数，我们采取了一系列积极措施，包括：
  • 将目前活跃的临床试验中心数量扩大到 100 多个，其中约 20 个位于美国；
  • 加强我们的全球医学事务活动，增加医学联络官 (MSL) 的现场参与和互动，以便向医生介绍我们的 4WARD 试验和 mavorixafor 在治疗慢性中性粒细胞减少症方面的潜力；
  • 建立患者转诊途径，帮助医生为慢性中性粒细胞减少症患者寻找临床试验地点；
  • 投资数据库挖掘以识别潜在参与者。
• 欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，建议批准mavorixa在欧盟上市，用于治疗WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓滞留）综合征。该积极意见将提交欧盟委员会（EC）审查，预计将于2026年第二季度做出最终批准决定。
• 由于近期股权融资和运营费用削减，现金流足以支撑到 2028 年。
  

第四季度及全年财务业绩

• 截至 2025 年 12 月 31 日止的三个月和十二个月期间，净产品销售额分别为 230 万美元和 650 万美元，全部归功于 XOLREMDI 产品在美国的销售。
• 截至 2025 年 12 月 31 日止的三个月和十二个月期间，许可和其他收入分别为 30 万美元和 2860 万美元，全部归因于公司与 Norgine 签订的对外许可协议。
• 截至 2025 年 12 月 31 日止的三个月和十二个月期间，营业亏损分别为 2370 万美元和 8690 万美元。
• 截至 2025 年 12 月 31 日止的三个月和十二个月期间，净亏损分别为 2390 万美元，即每股亏损 0.22 美元；以及 7920 万美元，即每股亏损 1.87 美元。
• 截至 2025 年 12 月 31 日，现金、现金等价物和短期投资总额为 2.53 亿美元，管理层认为这将使公司能够为其运营提供资金直至 2028 年。
  

关于慢性中性粒细胞减少症和马沃利沙福

慢性中性粒细胞减少症是一种罕见的原发性血液疾病，其特征是血液中循环中性粒细胞水平异常降低，持续时间超过三个月，可以是持续性的，也可以是间歇性的。因此，慢性中性粒细胞减少症患者罹患严重甚至危及生命的感染的风险增加，生活质量下降。中性粒细胞通过CXCR4/CXCL12轴滞留在骨髓中，形成细胞储备。Mavorixafor是一种小分子药物，以胶囊剂形式口服，是趋化因子受体CXCR4的选择性拮抗剂。研究表明，Mavorixafor通过下调CXCR4受体，在多种疾病状态下均可将功能性中性粒细胞从骨髓动员到外周血中。循环中性粒细胞水平通常通过抽血获得的绝对中性粒细胞计数（ANC）来确定。

关于 4WARD 临床试验

4WARD 试验是一项全球性的关键性 III 期临床试验，旨在评估每日一次口服马沃利沙福（联合或不联合粒细胞集落刺激因子 G-CSF）治疗先天性、获得性原发性自身免疫性或特发性慢性中性粒细胞减少症且伴有复发性和/或严重感染患者的疗效、安全性和耐受性。这项为期 52 周的随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究计划招募 176 名 12 岁及以上、基线筛查时谷值绝对中性粒细胞计数 (ANC) 低于 1000 个/微升且既往一年内有两次或两次以上严重性和/或复发性感染史的患者。该研究的主要终点是年感染率的降低和 ANC 阳性应答。更多信息，请访问 clinicaltrials.gov (NCT06056297)。

关于X4制药公司

X4 Pharmaceuticals 是一家致力于通过开发和商业化创新疗法来改善罕见血液病患者生活的公司，其业务领域存在着巨大的未满足医疗需求。凭借在免疫系统疾病和 CXCR4 生物学方面的专业知识，X4 已成功开发出口服 CXCR4 拮抗剂 mavorixafor，该药物已在美国以 XOLREMDI® 的商品名上市，用于其首个适应症。目前，该公司正在开展一项全球性的关键性 III 期临床试验 (4WARD)，以评估 mavorixafor 在慢性中性粒细胞减少症中的疗效。美国 FDA 已授予 mavorixafor 用于治疗慢性中性粒细胞减少症的快速通道资格。X4 的总部位于马萨诸塞州波士顿。更多信息，请访问www.x4pharma.com 。

X4 前瞻性声明

本新闻稿包含适用证券法（包括经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》）所界定的前瞻性陈述。这些陈述可能包含“可能”、“将”、“可以”、“会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“展望”、“潜在”、“继续”、“目标”等词语，或其他类似词语或表达，涉及X4的预期、战略、计划或意图。前瞻性陈述包括但不限于有关公司获得并维持其候选产品监管批准能力的明示或暗示性陈述，包括欧盟委员会预计何时批准mavorixafor用于治疗WHIM；公司临床试验的预期设计和入组情况，包括4WARD试验预计完成入组的时间；公司现金资源的充足性及其预期现金流，以及公司的未来计划。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念。这些前瞻性陈述既非对未来业绩的承诺，也非保证，并受多种风险和不确定因素的影响，其中许多因素超出X4的控制范围，可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中设想的结果存在重大差异，包括以下风险：公司无法获得或维持其候选产品（包括mavorixafor用于治疗WHIM）的监管批准；公司无法启动并完成其临床试验，包括4WARD试验；以及其他风险和不确定性，包括X4最新年度报告（10-K表格）中“风险因素”部分所述的风险和不确定性，以及X4不时向美国证券交易委员会提交的其他文件（包括季度报告（10-Q表格））中所述的风险和不确定性。除法律要求外，X4不承担更新本新闻稿所载信息以反映新事件或情况的义务。

X4 投资者联系方式：
雷米·贝尔纳达
珍妮·科宾
投资者关系咨询解决方案
IR@X4pharma.com

来源：X4制药公司

（表格如下）

X4制药公司 简明合并经营报表 （除每股金额外，单位均为千美元） （未经审计）
		截至三个月								截至年度
		12月31日								12月31日
			2025				2024				2025				2024
许可证和其他收入		$	297			$	1,434			$	28,590			$	—
产品净收入			2,271				—				6,523				2,557
总收入			2,568				1,434				35,113				2,557
成本和运营费用：
收入成本			364				302				5,757				797
研究与开发			18,521				21,702				72,723				81,643
销售、一般及行政			7,382				15,145				43,516				61,518
出售非金融资产的收益							—				—				（105,000	）
总运营费用			26,267				37,149				121,996				38,958
运营损失			（23,699）	）			（35,715）	）			（86,883）	）			（36,401）	）
其他（支出）收入净额			（226）	）			（3,848）	）			7,725				（739）	）
扣除所得税准备金前的亏损			（23,925）	）			（39,563）	）			（79,158）	）			（37,140）	）
所得税准备金			—				258				41				310
净亏损		$	（23,925）	）		$	（39,821）	）		$	（79,199）	）		$	（37,450）	）
每股净亏损（基本及稀释后）		$	（0.22）	）		$	（5.89）	）		$	（1.87）	）		$	（5.59）	）
加权平均流通股数（基本及稀释）			110,556				6,764				42,293				6,702

资产负债表数据（未经审计）

style="max-width:15%; width:15%; min-width:15%;;border-top: solid black 1pt ; padding-left: 0 ; text-align: right ; vertical-align: middle; vertical-align: bottom ; ">217,049

	（金额单位：千）
	2025年12月31日			2024年12月31日
现金及现金等价物	$		$	55,699
应收账款		573			1,070
有价证券		35,949			46,361
营运资金		235,820			79,298
总资产		290,461			146,447
长期债务的当前部分		—			—
股东权益总额		186,290			22,149