BioMarin停止骨骼疾病治疗的中期试验

3月16日（路透社）-- BioMarin Pharmaceutical BMRN.O周一表示，在有多例患者髋关节滑脱的报道后，该制药商将停止其骨科治疗的中期试验，导致其股价下跌4%。

BioMarin正在特纳综合症、SHOx缺乏症和Aggrecan（ACAN）缺乏症的患者中测试其药物Voxzogo，这些患者是导致严重身材矮小的独特遗传疾病，在某些情况下导致骨骼发育异常。

特纳综合症发生在缺失部分或全部X染色体的女性中，SHOX缺乏症是由缺失或有缺陷的生长相关基因造成的，而ACAN缺乏症是由对软骨结构重要的基因突变引起的。

在中期试验期间，几名患者面临着股骨头骨痂滑动，髋关节球从骨头仍在生长的区域的大腿骨上滑落。

BioMarin表示，将继续在努南综合症患者和一种不明原因身材的患者中测试该药物，努南综合症的典型发展在身体各个部位停止。

美国食品和药物管理局于2021年批准注射Voxzogo用于软骨发育不全（侏儒症的一种形式）的患者。

上个月，FDA批准了Ascendis Pharma的A71.F每周一次注射Yuviwel，使其成为第二种获得美国批准的软骨发育不全治疗方法。

（克里斯蒂·桑托什在班加西报道;萨哈尔·穆罕默德编辑）

（（Christy. thomsonreuters.com;）