Cytokinetics宣布在美国心脏病学会年度科学会议与博览会上将举行四项展示

来自三项阻塞性肥厚型心肌病支持试验的新分析：MYQORZO™ (aficamten) 先前发表的数据结果

加州南旧金山，2026年3月16日（GLOBE NEWSWIRE） ——Cytokinetics公司（纳斯达克股票代码：CYTK）今日宣布，将在2026年3月28日至30日于路易斯安那州新奥尔良举行的美国心脏病学会（ACC）年会暨展览会上，就其产品MYQORZO™ （aficamten）发表四项报告。MYQORZO™近期已获得美国食品药品监督管理局（FDA）、欧盟委员会和中国国家药品监督管理局的批准，用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。MYQORZO™是一种可逆性变构抑制剂，能够抑制心肌肌球蛋白的运动活性。在oHCM患者中，MYQORZO™通过抑制肌球蛋白活性，降低心肌收缩力，从而减轻左心室流出道（LVOT）梗阻。

“我们很高兴能够提供更多证据，相信这些证据将有助于医生和患者进行临床决策，”临床研究与开发高级副总裁Stephen Heitner医学博士表示。“新数据有助于为患有症状性肥厚型心肌病（oHCM）的患者提供循证治疗选择，数据显示，与安慰剂或β受体阻滞剂美托洛尔相比， aficamten能够改善运动能力，同时保持其安全性。”

科学报告包括：

评估Aficamten或 β 受体阻滞剂单药治疗与安慰剂治疗梗阻性肥厚型心肌病患者的疗效：SEQUOIA-HCM 和 MAPLE-HCM 的汇总分析 (1186-09)
专题海报展示，2026年3月30日，上午11:00-下午12:00（中部时间）， E厅
P. Christian Schulze，医学博士、哲学博士，耶拿大学医院内科主任兼心脏病学、血管病学和重症监护科主任

一项基于SEQUOIA-HCM（阿菲卡明治疗肥厚型心肌病的安全性、有效性和梗阻影响定量研究）和MAPLE- HCM （美托洛尔与阿菲卡明治疗伴左心室流出道梗阻的肥厚型心肌病患者运动能力的比较研究）两项研究合并数据的新分析，评估了阿菲卡明或美托洛尔单药治疗与安慰剂的疗效。研究将371例患者分为三组：阿菲卡明单药治疗组、美托洛尔单药治疗组和安慰剂组（未接受β受体阻滞剂治疗）。对于有症状的肥厚型心肌病患者，β受体阻滞剂单药治疗在许多临床相关指标（运动能力、症状、心肌标志物和Valsalva梯度）方面与安慰剂组无显著差异。相反， aficamten作为单药治疗优于美托洛尔和安慰剂，这与之前发表的¹研究结果一致，并支持aficamten在治疗有症状的 oHCM 中的新兴作用。

梗阻性肥厚型心肌病中阿菲卡汀治疗暂时中断和重新开始的临床意义（906-11）
口头报告，2026年3月29日，上午9:30-10:30（中部时间），E厅
马丁·马龙医学博士，拉希医院及医疗中心肥厚型心肌病中心主任；SEQUOIA-HCM国家首席研究员。

这项新的分析评估了SEQUOIA-HCM和FOREST-HCM（肥厚型心肌病患者使用阿菲卡坦持续治疗的随访、开放标签研究评估）中与中断阿菲卡坦治疗相关的安全性数据。该分析纳入了182名受试者，评估了在SEQUOIA- HCM研究中，按照方案在24周主要终点评估后，暂停阿菲卡坦治疗4周洗脱期的影响。这些患者中的大多数随后在开放标签扩展研究FOREST-HCM中重新开始治疗。分析显示，与安慰剂相比，阿菲卡坦洗脱期并未增加心脏不良事件或反弹的风险。阿菲卡坦组中有1例（0.7%）患者因血红蛋白急性下降而出现轻度心力衰竭恶化的不良事件。三名患者在停用阿菲卡汀后出现中度肥厚型心肌病（HCM）症状复发，这与药物洗脱期疗效丧失相符。值得注意的是，重新开始使用阿菲卡汀后获得了良好的治疗反应，这表明如果因非心脏疾病原因（例如手术或癌症治疗）需要中断治疗，则可以安全地停用阿菲卡汀。

阿菲卡门与美托洛尔治疗高血压合并梗阻性肥厚型心肌病患者的比较（1395-221）
海报展示，2026年3月28日，下午2点至3点（中部时间），E厅
艾哈迈德·马斯里，医学博士、理学硕士，俄勒冈健康与科学大学肥厚型心肌病中心主任

一项对MAPLE-HCM研究的新分析评估了在基线高血压患者（常见于肥厚型心肌病患者）中使用阿菲卡坦与美托洛尔治疗的疗效和安全性。该分析纳入175例患者，其中50%有高血压病史，81%在MAPLE-HCM研究随机分组前接受过β受体阻滞剂和/或钙通道阻滞剂治疗。虽然阿菲卡坦组的血压略有升高（+3.6±14.0 mmHg），而美托洛尔组的血压则有所下降（-8.3±18.2 mmHg），但分析显示，两组在治疗期间出现未控制高血压（定义为收缩压>140 mmHg或舒张压>90 mmHg）的发生率方面无统计学差异（阿菲卡坦组为34%，美托洛尔组为25%；p=0.38）。无论高血压病史如何， Aficamten 的疗效均相同，安全性也相似。这些发现表明， Aficamten适用于高血压病史以外的治疗，并且鉴于Aficamten治疗期间左心室流出道压差的降低，可能有助于选择更灵活的降压药物。

症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的心电图变化及其与超声心动图变化的关联：来自SEQUOIA-HCM试验的启示（1514-243）
海报展示，2026年3月29日，下午2点至3点（中部时间），E厅
Alberto Foà，医学博士、哲学博士、哈佛医学院布莱根妇女医院心脏病专家；心力衰竭和移植中心 - IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

一项对SEQUOIA-HCM研究的新分析考察了症状性肥厚型心肌病（oHCM）患者接受阿菲卡汀或安慰剂治疗24周后心电图（ECG）的变化。结果显示，与安慰剂相比，阿菲卡汀可降低基线心电图上ST段改变（调整后比值比0.23；95% CI 0.11, 0.46；p<0.001）和左心室肥厚（LVH）应变模式（调整后比值比0.15；95% CI 0.06, 0.41；p<0.001）的发生率。阿菲卡汀对左心室流出道（LVOT）压差的影响与基线LVH应变模式无关。

关于 MYQORZO®（ aficamten ）

MYQORZO®（阿菲卡坦）是一种心肌肌球蛋白抑制剂，已在美国、中国和欧盟获批用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（ ^oHCM ）。在oHCM患者中，MYQORZO通过抑制肌球蛋白降低心肌收缩力，从而减轻左心室流出道（LVOT）梗阻。MYQORZO的设计旨在实现可预测的药物暴露反应、快速起效和可逆性。

Aficamten目前正在ACACIA-HCM（一项针对非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的3期临床试验）和CEDAR-HCM（一项针对儿童梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的临床试验）中进行临床研究。Aficamten尚未被认为对上述两类患者群体安全有效。此外，Aficamten还在FOREST-HCM（一项开放标签扩展临床研究）中进行研究。

适应症和用途

MYQORZO 适用于治疗有症状的 oHCM 成年患者，以改善其功能能力和症状。

重要安全信息

禁忌症

MYQORZO 与利福平同时使用是禁忌的。

警告和注意事项

心脏衰竭

MYQORZO 会降低心肌收缩力，从而降低左心室射血分数 (LVEF) 并导致心力衰竭。
患有严重并发疾病（例如严重感染）或心律失常（例如新发或未控制的心房颤动）的患者，发生收缩功能障碍和心力衰竭的风险可能更高。

在治疗前和治疗期间评估患者的临床状况和左室射血分数（LVEF），并据此调整 MYQORZO 的剂量。新发或加重的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、腿部水肿或 N 末端 B 型利钠肽前体升高可能是心力衰竭的体征和症状。

不建议对左心室射血分数<55%的患者开始使用MYQORZO。

MYQORZO REMS 计划

由于收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，MYQORZO 只能通过名为 MYQORZO REMS 计划的限制性计划获得。

MYQORZO REMS计划的主要要求包括：

• 处方医生必须通过注册 MYQORZO REMS 项目获得认证。
• 患者必须注册加入 MYQORZO REMS 项目并遵守持续监测要求。
• 药房必须通过注册 MYQORZO REMS 计划获得认证，并且只能向有权接受 MYQORZO 的患者配药。
• 批发商和分销商只能向经认证的药房供货。

更多信息请访问www.MYQORZOREMS.com或致电 1-844-285-7367。

细胞色素P450相互作用导致心力衰竭或疗效丧失

MYQORZO 主要通过 CYP2C9 代谢，其次通过 CYP3A、CYP2D6 和 CYP2C19 酶代谢。开始服用抑制多种 MYQORZO 代谢 P450 途径的药物（例如，氟康唑、伏立康​​唑或氟伏沙明）或强效 CYP2C9 抑制剂，以及停用中效至强效 CYP3A 诱导剂，可能导致阿菲卡汀血药浓度升高，并因收缩功能障碍而增加心力衰竭的风险。相反，开始服用诱导 MYQORZO 代谢 P450 途径的药物（例如，利福平、中效至强效 CYP3A 诱导剂）可能导致阿菲卡汀血药浓度降低，并可能降低药物疗效。在开始使用此类抑制剂后 2 至 8 周或停止使用此类诱导剂后评估 LVEF，并相应地调整 MYQORZO 的剂量。

告知患者可能存在的药物相互作用。建议患者在接受 MYQORZO 治疗前及治疗期间告知医护人员所有正在服用的药物。

不良反应

在关键性试验中，高血压（8% 对 2%）是唯一发生率超过 5% 的不良反应，并且在 MYQORZO 组比安慰剂组更常见。

请参阅完整的处方信息，包括黑框警告和用药指南。

关于肥厚型心肌病

肥厚型心肌病（HCM）是一种心肌异常增厚的疾病。HCM可分为梗阻型和非梗阻型。梗阻型HCM是指增厚的心肌阻塞血流，而非梗阻型HCM是指血流未受阻塞但心脏功能仍受到影响。在梗阻型HCM中，心肌增厚导致左心室内壁变小、僵硬，舒张和充盈能力下降。最终，HCM会限制心脏的泵血功能，导致运动能力下降和多种症状。

肥厚型心肌病（HCM）是最常见的单基因遗传性心血管疾病，仅在美国就有超过30万例确诊病例³ 。然而，据估计还有40万至80万患者尚未确诊 ^4,5,6 。HCM患者中约有一半为梗阻性HCM（oHCM），另一半为非梗阻性HCM（nHCM） ³ 。

患有肥厚型心肌病 (HCM) 的患者发生心血管并发症的风险很高，包括房颤、中风和二尖瓣疾病。 ⁷ HCM 患者有发生致命性室性心律失常的风险，并且 HCM 是年轻人或运动员猝死的主要原因之一。 ⁸部分 HCM 患者病情进展迅速，最终发展为扩张型心肌病和心力衰竭，可能需要进行心脏移植。

关于细胞动力学

Cytokinetics是一家专注于心血管领域的生物制药公司，凭借其在肌肉生物学领域超过25年的开拓性科学创新，致力于研发一系列治疗心肌功能障碍疾病的潜在新药。Cytokinetics的MYQORZO™（阿菲卡坦）是一种心肌肌球蛋白抑制剂，已在美国、欧洲和中国获批用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。阿菲卡坦目前也在研究用于治疗非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。此外，Cytokinetics还在开发奥美卡替夫（omecamtiv mecarbil ），一种用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭患者的在研心肌肌球蛋白激活剂；以及乌拉卡坦（ulacamten） ，一种用于治疗射血分数保留的心力衰竭的在研心肌肌球蛋白抑制剂。同时，Cytokinetics也在持续开展肌肉生物学领域的临床前研究和开发工作。

有关 Cytokinetics 的更多信息，请访问www.cytokinetics.com ，并在X 、 LinkedIn 、 Facebook和YouTube上关注我们。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》（“该法案”）所界定的前瞻性陈述。Cytokinetics公司声明不承担更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务，并声明受该法案关于前瞻性陈述的“安全港”条款保护。此类陈述的例子包括但不限于与Cytokinetics公司研发活动相关的明示或暗示的陈述；临床试验的启动、设计、入组、开展、进展、持续、完成、时间安排和结果；监管申报、审查流程、审批时间和结果，包括补充申请和美国以外司法管辖区的审批；标签和宣传声明的范围、扩展、修改、持久性或持续性；商业准备、上市时间、市场准入和报销；预期患者、处方医生和支付方的接受度；对市场机会、增长和市场份额的预期；产品线开发和拓展至其他适应症或地域；资金的获取和使用；以及Cytokinetics公司的业务战略、目标和未来计划。此类声明基于管理层当前的预期和假设；然而，由于各种风险和不确定性，实际结果可能与预期存在重大差异，这些风险和不确定性包括但不限于：药物研发和商业化过程中固有的不确定性；临床试验的时间安排、开展和结果；美国和其他司法管辖区的监管审查和批准流程；不同司法管辖区在监管要求、标签、市场准入或推广限制方面的差异；获得、扩展、维持或继续获得已批准产品所需的标签、推广声明或商业定位的能力；可能影响商业化和市场推广声明的法律、知识产权或监管限制；患者和处方医生对MYQORZO与替代疗法相比的接受度；商业和政府支付方的报销可用性和条款；生产、供应和分销风险；竞争；以及Cytokinetics公司执行其业务计划所需的充足资金。这些前瞻性声明仅代表其发布之日的情况，除法律要求外，Cytokinetics公司不承担任何后续更新此类声明的义务。有关 Cytokinetics 业务的这些风险和其他风险的更多信息，投资者应查阅 Cytokinetics 向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件。

CYTOKINETICS ^®和 CYTOKINETICS C 形标志是 Cytokinetics 在美国和某些其他国家的注册商标。

MYQORZO ^TM是 Cytokinetics 在美国的商标，也是欧盟的注册商标。

接触：
细胞动力学
黛安·韦瑟
企业事务高级副总裁
（415）290-7757

参考

1. Maron, MS 等。Aficamten 用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病。《新英格兰医学杂志》。doi:10.1056/NEJMoa2401424
2. Hartman JJ、Hwee DT、Roebrt-Paganin J 等。Aficamten 是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在治疗肥厚型心肌病。Nat Cardiovasc Res. 2024;3(8):1003-1016。doi:10.1038/s44161-024-00505-0
3. Butzner M 等。2016 年至 2023 年美国肥厚型心肌病流行病学。JACC Adv. 2026. 2026;5(2):102552。doi:10.1016/j.jacadv.2025.102552
4. CVrg：心力衰竭 2020-2029，第 44 页；Maron 等人，2013 年，doi:10.1016/S0140-6736(12)60397-3；Maron 等人，2018 年，10.1056/NEJMra1710575
5. Symphony Health 2016-2021 年患者索赔数据 DoF；
6. Maron MS、Hellawell JL、Lucove JC、Farzaneh-Far R、Olivotto I. 美国临床诊断肥厚型心肌病的发生率。美国心脏病学杂志。2016；15；117(10):1651-1654。
7. Gersh, BJ, Maron, BJ, Bonow, RO, Dearani, JA, Fifer, MA, Link, MS 等。2011 ACCF/AHA 肥厚型心肌病诊断和治疗指南。美国心脏病学会基金会/美国心脏协会实践指南工作组报告。《美国心脏病学会杂志》和《循环》，58，e212-260。
8. Hong Y, Su WW, Li X. 肥厚型心肌病猝死的危险因素. Current Opinion in Cardiology. 2022年1月1日;37(1):15-21