来自关键性ApproaCH试验的两年新数据展示TransCon® CNP（Navepegritide）在软骨发育不全症儿童中的持久疗效，于ACMG 2026上发布

丹麦哥本哈根，2026年3月16日（GLOBE NEWSWIRE） —— Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今日公布了其关键性ApproaCH试验的最新数据。数据显示，接受每周一次TransCon CNP（navepegritide）治疗的软骨发育不全患儿，在治疗104周后仍保持持续的生长发育改善，并在治疗的第二年进一步改善了身体比例。这些结果以及其他研究结果由澳大利亚默多克儿童研究所的Ravi Savarirayan医学博士在2026年美国医学遗传学学会（ACMG）年会上以口头报告的形式分享。ACMG年会于3月10日至14日在美国马里兰州巴尔的摩举行。

“ApproaCH试验的两年数据显示，患者的身体比例持续改善，线性生长也持续增长，”Savarirayan教授说。“此外，在第52周从安慰剂组转为TransCon CNP组的儿童，其一年后的结果与之前三项TransCon CNP随机双盲安慰剂对照试验的结果一致，凸显了TransCon CNP作为一种变革性的每周一次治疗方案，在软骨发育不全患儿中的应用潜力。”

TransCon CNP 是一种 C 型利钠肽 (CNP) 前药，每周给药一次，旨在使活性 CNP 持续作用于全身组织上的受体，从而对抗软骨发育不全中过度活跃的 FGFR3 信号通路。2026 年 2 月，TransCon CNP 以商品名^YUVIWEL®获得美国 FDA 批准，用于促进 2 岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿的线性生长。YUVIWEL 的上市许可申请正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 的审查，预计将于 2026 年第四季度做出监管决定。

方法试验设计
ApproaCH 试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的关键性试验，纳入了 84 名 2 至 11 岁的软骨发育不全儿童，研究了 TransCon CNP（每周一次，每次 100 µg/kg）与安慰剂在 52 周内的疗效，随后进行了开放标签扩展试验，所有参与者均接受 TransCon CNP 治疗至第 104 周。

第 104 周 ApproaCH 试验结果亮点

• 在第二年，TransCon CNP 治疗组的上肢与下肢节段比值较基线持续改善，从第 52 周的 -0.04 改善至第 104 周的 -0.10。在第 52 周从安慰剂组转为 TransCon CNP 治疗的儿童也经历了类似的改善，从第 52 周的 -0.02 改善至第 104 周的 -0.10。
• 从第 52 周到第 104 周，身高 Z 分数（包括软骨发育不全特异性 Z 分数和 CDC 评分）的变化治疗效果与 TransCon CNP 治疗的儿童从第 0 周到第 52 周观察到的效果一致。
• 经过两年的治疗，TransCon CNP总体耐受性良好。接受TransCon CNP治疗的儿童中，大多数不良事件为轻度或中度，无一例导致治疗中断或退出试验。未发生症状性低血压，注射部位反应的总体发生率为每人年0.35例，所有反应均为轻度。
• 在关键的 ApproaCH 试验中，受试者的保留率很高，84 名入组的儿童中有 80 名完成了试验，并且所有 80 名儿童都参加了长期的开放标签 AttaCH 扩展试验。
  
  

这些数据的幻灯片演示文稿可在 Ascendis Pharma 网站的投资者关系和新闻部分找到： https://investors.ascendispharma.com 。

关于软骨发育不全
软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3) 变异引起，导致FGFR3和CNP信号通路失衡，据估计全球有超过25万人受其影响。虽然软骨发育不全曾被认为是一种骨骼生长障碍，但软骨发育不全患者体内的FGFR3变异在全身组织中均有表达，除了骨骼发育不良外，还与肌肉、神经和心肺并发症风险增加相关。软骨发育不全的并发症因人而异，且在不同生命阶段均有发生。在婴幼儿时期，观察到的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌肉力量减弱和耐力下降、听力障碍和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障碍、髋关节问题、腿部弯曲和慢性疼痛；其中一些并发症在成年期会持续存在或加重。这些并发症会影响患者的身体健康和生活质量，并可能受到一系列个体、临床和社会因素的影响。一些软骨发育不全患者需要接受多次手术和治疗，以解决特定的功能或解剖结构问题。

关于 Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，致力于运用我们创新的TransCon技术平台，为患者带来切实有效的治疗。秉承“患者至上、科学为本、激情澎湃”的核心价值观，并遵循我们的产品创新流程，我们运用TransCon技术开发具有卓越潜力的新疗法，以满足尚未满足的医疗需求。Ascendis总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他分支机构。欲了解更多信息，请访问ascendispharma.com 。

前瞻性声明
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