更新1-Ultragenyx的基因疗法有助于在后期研究中控制氨水平

在整个过程中添加细节

3月12日（路透社）- Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O周四表示，其实验性基因疗法帮助后期试验的患者更好地控制与罕见遗传性疾病相关的氨水平。

该公司表示，与安慰剂相比，这种名为DTX 301的疗法在36周后将患有伯丁转氨转移酶或OTC缺乏症的患者的氨控制关键指标提高了18%。

OTC缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，由于缺乏有助于清除氨的肝酶而引起，导致有毒物质积聚，从而引发混乱、癫痫发作和昏迷。

该公司表示，该药物总体耐受性良好。最常见的副作用是通过类固醇治疗的肝脏相关问题。

（Padmanabhan Ananthan在班加罗尔报道; Krishna Chandra Eluri编辑）

（（Padmanabhan. thomsonreuters.com;）