Gain Therapeutics宣布在AD/PDTM 2026会议上的演讲，并提供美国FDA监管更新。

GT-02287 1b 期临床研究的中期分析，包括生物标志物和临床终点，将在口头研讨会上进行报告。

公司在提交FDA要求的补充临床前数据以支持IND申请后，仍按计划于2026年第三季度启动GT-02287的II期临床试验。

美国马里兰州贝塞斯达，2026年3月12日（GLOBE NEWSWIRE） —— 专注于发现和开发下一代变构小分子疗法的临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：GANX）（简称“Gain”或“公司”）今日宣布，公司将在2026年3月17日至21日于丹麦哥本哈根举行的AD/PD™ 2026国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病大会上发表报告。公司同时更新了其向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的用于支持GT-02287（公司用于治疗帕金森病的主要候选药物）II期临床试验的研究性新药（IND）申请的最新进展。

AD/PD 口头报告的详情如下：

报告题目：GT-02287治疗帕金森病的开放标签1b期研究

演讲者：Jonas Hannestad，医学博士、哲学博士、首席医疗官

会议名称：调节神经炎症、α-突触核蛋白、LRRK2和多巴胺能修复：早期人体数据

日期：2026年3月18日

时间：欧洲中部时间下午3:15-3:30

房间：180-181号大厅

AD/PD海报展示的详情如下：

海报标题：新型变构GCase调节剂，不同于临床阶段药物GT-02287，用于治疗帕金森病

报告作者： Ana Maria Garcia-Collazo 博士，研究主管

海报编号：SHIFT 02-178

Hannestad 博士将展示 GT-02287 的数据，证明其能够靶向中枢神经系统，对下游通路异常产生有益影响，在患者中出现早期临床改善迹象，以及来自该研究扩展阶段的更多数据。

Garcia-Colazzo 博士将介绍一种新型葡糖脑苷脂酶 (GCase) 调节剂的数据，该调节剂在化学性质上与 GT-02287 不同，在帕金森病模型中具有良好的临床前数据。

GT-02287监管更新

公司已向美国提交了GT-02287的安慰剂对照、剂量范围探索性II期临床试验的IND申请。2026年3月，公司已回复FDA要求提供更多临床前数据的请求。公司一直与FDA密切合作，预计将在未来几周内收到回复。正如之前报道，公司预计将于2026年第三季度启动II期临床试验。

Gain Therapeutics 总裁兼首席执行官 Gene Mack 表示：“我们 1b 期研究的数据进一步证实了我们的假设，即 GT-02287 是首批有望改变帕金森病治疗模式的疾病修饰疗法之一，它从缓解症状转变为阻止或减缓症状进展，靶向帕金森病的致病生物学（或病理生理学），从而为帕金森病患者带来更持久、更可预测的治疗效果。”

麦克先生继续说道：“随着我们继续对患者进行为期九个月的 1b 期扩展研究（预计将于 2026 年 9 月完成），我们期待继续与 FDA 进行富有成效的对话，为 GT-02287 的 2 期临床试验做准备。该试验旨在确认我们迄今为止在 1b 期研究中观察到的令人振奋的结果，并有望在 2026 年第三季度开始。”

关于 GT-02287
Gain Therapeutics公司的主导候选药物GT-02287正处于临床开发阶段，用于治疗伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病（PD）。这种口服、可穿透血脑屏障的小分子药物是一种变构酶调节剂，能够恢复溶酶体酶葡糖脑苷脂酶（GCase）的功能。GCase的功能受损是由于GBA1基因突变（帕金森病最常见的遗传异常）或其他与年龄相关的应激因素造成的。

在帕金森病（PD）的临床前模型中，GT-02287 恢复了 GCase 酶活性，减轻了内质网应激、溶酶体和线粒体病变、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，并降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平，NfL 是一种神经退行性变的生物标志物。在 GBA1 相关性帕金森病和特发性帕金森病的啮齿动物模型中，GT-02287 均显示出能够改善运动功能和步态缺陷，并预防筑巢等复杂行为缺陷的发生。这些模型中令人信服的数据表明，GT-02287 具有疾病改善作用，提示该候选药物可能具有延缓或阻止帕金森病进展的潜力。

GT-02287 在健康志愿者中进行的 1 期研究结果表明，该药物具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预期的治疗范围内，并且在接受临床相关剂量 GT-02287 的患者中，靶点结合情况有所增加，GCase 活性也随之增加。

GT-02287目前正在一项针对伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病患者的1b期临床试验中进行评估。该试验在澳大利亚的七个研究中心招募受试者，其主要终点是评估帕金森病患者接受GT-02287治疗三个月后的安全性和耐受性。近期启动的1b期研究扩展阶段允许受试者继续接受GT-02287治疗，总疗程最长可达12个月。

帕金森病患者的 1b 期临床试验的初步结果表明，中枢神经系统靶点参与，预先设定的终点葡萄糖鞘氨醇降低至基线水平，MDS-UPDRS 评分得到改善或稳定。

Gain 的帕金森病领先项目在其早期发展阶段就获得了迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会 (MJFF) 和西尔弗斯坦帕金森病基金会 (GBA) 的资助，以及由欧盟“地平线 2020”研究计划和瑞士创新署 (Innosuisse) 共同资助的 Eurostars-2 联合计划的资助。

关于 Gain Therapeutics, Inc.
Gain Therapeutics, Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发。Gain 的主要候选药物 GT-02287 目前正在一项 1b 期临床试验中评估其治疗伴或不伴 GBA1 基因突变的帕金森病的疗效。GT-02287 在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也具有潜在疗效。Gain 还拥有多个尚未公开的临床前资产，这些资产针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤。

Gain公司独创的方法能够发现新型变构小分子调节剂，这些调节剂可以恢复或破坏蛋白质功能。凭借其高度先进的Magellan™平台，Gain公司正在加速药物研发，并为包括神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤在内的无法治愈或难以治愈的疾病开发出新的疾病修饰疗法。

前瞻性声明
本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款作出的“前瞻性陈述”。这些陈述通常以“相信”、“预期”、“预计”、“打算”、“将”、“可能”、“应该”或类似表达方式开头。这些前瞻性陈述反映了管理层目前对未来业绩或事件的认知、假设、判断和预期。尽管管理层认为此类陈述中反映的预期是合理的，但他们并不保证这些预期最终会实现或目标能够达成，您应当意识到实际结果可能与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。前瞻性陈述受多种风险和不确定性因素的影响，包括但不限于以下方面的陈述：公司当前或未来候选产品（包括GT-02287）的开发；关于GT-02287（包括任何扩展研究）的1b期临床研究的完成情况和结果公布时间的预期；关于GT-02287（包括任何扩展研究）1b期临床研究的患者招募时间；向FDA或其他监管机构提交申请的时间以及FDA或其他监管机构的回复时间；GT-02287的2期临床研究的启动时间；以及公司候选产品（包括GT-02287）的潜在治疗和临床获益，均存在一些预期。有关可能导致实际结果与这些前瞻性声明中所述结果存在差异的风险和不确定性，以及与公司业务相关的风险的进一步描述，请参阅公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格。所有前瞻性声明均受本警示性声明的完整约束。请勿过分依赖任何前瞻性声明，这些声明仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。我们没有义务，并且明确声明不承担任何义务，对任何前瞻性陈述进行更新、修改或更正，无论是因为新信息、未来事件或其他原因。

投资者：
Gain Therapeutics, Inc.
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投资者关系和公共关系经理
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