Voyager 公布 2025 年第四季度及全年财务和运营结果

- 阿尔茨海默病tau蛋白治疗迎来变革之年：VY1706临床试验和VY7523临床数据预计将于2026年下半年公布 -

- 在人体中验证靶向大脑的衣壳：预计两种静脉注射的神经基因疗法将于 2026 年下半年进入临床试验 -

- 推进 Voyager NeuroShuttle™ 项目：使用抗淀粉样蛋白抗体的鼠类研究支持持续脑暴露模式 -

- 截至2025年底，现金储备为2.02亿美元，预计可维持到2028年。

马萨诸塞州莱克星顿，2026 年 3 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于利用遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司 Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）今天公布了 2025 年第四季度和全年财务及运营业绩。

Voyager首席执行官Alfred W. Sandrock, Jr.医学博士表示：“基于我们2025年的产品线进展，Voyager预计2026年将是至关重要的一年，其价值创造将围绕三大支柱展开：针对阿尔茨海默病tau蛋白靶向药物的数据、我们新型静脉注射神经基因疗法的临床应用，以及我们非病毒递送平台Voyager NeuroShuttle的进展。凭借强劲的现金储备，预计足以支撑公司运营至2028年，我相信Voyager已做好充分准备，推进多个临床项目，进一步验证我们的平台，并为股东创造长期价值奠定基础。”

2025年第四季度及近期亮点

• 管道更新：
  • VY1706（tau蛋白沉默基因疗法）： Voyager公司预计将于2026年第一季度完成一项符合良好实验室规范（GLP）的毒理学研究，于2026年第二季度提交研究性新药（IND）申请，并于2026年下半年进行首次人体给药。继2025年第一季度与美国食品药品监督管理局（FDA）进行IND前沟通后，Voyager公司于2026年第一季度完成了与FDA的C类沟通，并认为有希望获得IND批准。
  • VY7523（抗tau抗体）：阿尔茨海默病（AD）多剂量递增（MAD）临床试验已于2025年第四季度完成入组。tau正电子发射断层扫描（PET）成像数据预计将于2026年下半年公布。
  • Neurocrine合作项目最新进展： Neurocrine表示，在获得FDA的IND批准后，计划于2026年下半年启动NBIB-'223治疗弗里德赖希共济失调的临床试验。Neurocrine还表示，与Voyager合作的其他四个基因治疗项目也在持续推进，其中包括葡糖基神经酰胺酶β1 (GBA1)项目。2025年第四季度，Neurocrine启动了与Voyager合作的基因治疗项目中第四个候选药物的临床前毒理学研究，并因此向Voyager支付了300万美元的里程碑付款。
  • 与诺华的合作最新进展：与诺华合作开展的亨廷顿病、脊髓性肌萎缩症 (SMA) 和另一个未公开靶点的合作项目继续取得进展。
    

• 早期研究和平台更新：
  • Voyager NeuroShuttle平台：在一项使用抗淀粉样蛋白抗体的概念验证研究中，ALPL-NeuroShuttle在单次静脉注射后显示出与转铁蛋白受体穿梭药物相似的靶点结合能力，但能持续在大脑中发挥作用。Voyager计划在2026年提供有关非人灵长类动物转化性、安全性和相关项目的数据。
  • 早期研究： Voyager公司暂停了其载脂蛋白E（APOE）基因治疗项目的研发，以便优先发展更成熟的项目。该决定与该项目的数据无关，该项目的数据已证实，在小鼠研究中，APOE4蛋白水平呈剂量依赖性降低，APOE2蛋白表达水平升高，同时总APOE水平维持在生理范围内。
    

预计2026年里程碑

• 预计第三方将提供针对 tau 蛋白靶向药物的潜在有价值的数据读数
• 下半年：VY1706 预计将在阿尔茨海默病患者中实现首次人体给药。
• H2：预计在VY7523治疗阿尔茨海默病的MAD临床试验中将获得Tau PET成像数据。
• H2：Neurocrine公司计划在获得FDA新药临床试验申请（IND）批准后，启动NBIB-'223治疗范可尼贫血（FA）的临床试验。

财务业绩

• 合作收入：截至2025年12月31日止三个月，合作收入为1530万美元，而2024年同期为630万美元；截至2025年12月31日止年度，合作收入为4040万美元，而2024年同期为8000万美元。截至2025年12月31日止三个月的增长主要归因于根据我们与Neurocrine的合作协议确认的收入增加。截至2025年12月31日止年度的下降主要归因于2024年根据我们与Neurocrine和诺华的合作协议确认的合作收入增加。
• 研发费用：截至2025年12月31日止三个月，研发费用为3600万美元，而2024年同期为3560万美元；截至2025年12月31日止年度，研发费用为1.347亿美元，而2024年同期为1.274亿美元。与上年同期相比，截至2025年12月31日止三个月和年度的研发支出相对稳定，这反映了公司对业务组合的合理化调整。
• 一般及行政费用：截至2025年12月31日止三个月的一般及行政费用为930万美元，而2024年同期为900万美元；截至2025年12月31日止年度的一般及行政费用为3750万美元，而2024年同期为3590万美元。与上年同期相比，截至2025年12月31日止三个月和年度的支出相对稳定，这反映了公司持续严格的费用管理。
• 净亏损：截至2025年12月31日止三个月，净亏损为2740万美元，而2024年同期净亏损为3450万美元；截至2025年12月31日止年度，净亏损为1.197亿美元，而2024年同期净亏损为6500万美元。截至2025年12月31日止三个月和年度的净亏损变化主要受上文所述合作收入变化的影响。
• 现金状况：截至 2025 年 12 月 31 日，现金、现金等价物和有价证券为 2.017 亿美元。
  

财务指导
Voyager致力于维持稳健的资产负债表，以支持其平台和研发管线的推进与发展。根据Voyager目前的运营计划，公司预计其现金、现金等价物和有价证券，加上预期的合作补偿和利息收入，足以满足Voyager到2028年的计划运营支出和资本支出需求。公司还有可能获得额外的非稀释性资本，这些资本未计入高达24亿美元的研发里程碑付款现金储备预期中。

关于 Voyager Therapeutics
Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）是一家生物技术公司，致力于利用人类遗传学的力量来改变神经系统疾病的进程，并最终治愈这些疾病。我们的研发管线涵盖阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及多种其他中枢神经系统疾病的治疗项目。我们的许多项目都源自我们自主研发的TRACER™ AAV衣壳发现平台。该平台用于生成新型衣壳并识别相关受体，从而使基因药物在静脉给药后能够实现高脑渗透性。我们的一些项目为自主研发，另一些项目则与包括Alexion、阿斯利康罕见病部门、诺华制药和Neurocrine Biosciences, Inc.在内的合作伙伴共同推进。欲了解更多信息，请访问http://www.voyagertherapeutics.com 。

Voyager Therapeutics® 是 Voyager Therapeutics, Inc. 的注册商标，TRACER™和 Voyager NeuroShuttle™ 是 Voyager Therapeutics, Inc. 的商标。

前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性陈述，旨在符合1995年《私人证券诉讼改革法案》及其他联邦证券法的安全港条款。诸如“将”、“预期”、“期望”、“相信”、“潜在”、“可能”、“打算”或“继续”等词语以及其他类似表达旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager就其推进临床阶段抗tau抗体项目的能力所作的所有声明，包括预期临床tau PET成像数据和其他临床数据的时间安排；第三方tau靶向药物临床数据为Voyager临床开发计划提供信息的可能性；Voyager为使其神经治疗产品线多元化，包括开发非病毒Voyager NeuroShuttle项目所做的努力；Voyager推进其基于AAV的tau沉默基因治疗项目的进展，包括对其潜在候选药物实现临床前和临床开发里程碑的预期和时间安排，例如IND和CTA申请、启动临床试验、临床试验入组（包括在AD中实现首次人体给药）以及临床数据的生成； Voyager在诺华授权和合作以及与Neurocrine合作下推进基因治疗候选产品的能力，包括Neurocrine预期提交IND申请并在FA合作项目中启动临床试验，以及推进与Voyager合作的其他四个基因治疗项目（包括GBA1项目）的开发；Voyager的预期财务业绩，包括Voyager预期从合作方获得的收入或报销款项；Voyager的现金流状况、预期成本节约（包括因2025年和2026年完成的裁员和产品线优先排序而实现的成本节约）、我们对业务关键驱动因素和潜在价值创造机会的看法；我们业务的使命和目标；以及产生足够的现金资源以使Voyager能够在多个临床转折点继续其业务和运营的能力，这些都是前瞻性的。

所有前瞻性陈述均基于Voyager管理层的估计和假设。尽管Voyager认为此类前瞻性陈述合理，但其本身具有不确定性，并受到风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与Voyager的预期结果存在重大差异。此类风险和不确定因素包括但不限于：监管机构的预期和决定；Voyager临床前和临床研究的时间安排、启动和开展，包括由于研究中心启动速度低于预期、入组速度低于预期、需要或决定扩大试验范围或其他变更而导致的时间延误，这些都可能影响我们按预期时间表完成研究的能力，并可能增加我们的成本；Voyager临床前和临床研究数据的可用性和结果，包括早期临床前研究的成功可能无法在正在进行或未来的研究中重现或观察到，正在进行和未来的临床试验可能无法达到其主要或关键次要终点，这可能会严重阻碍研发，以及我们可能遇到对进一步研发产生负面影响的不良事件；合作项目中候选产品的可用性或商业潜力；Voyager 全资拥有和合作开发的候选产品的成功情况；Voyager 的合作方履行与 Voyager 合作协议项下义务的意愿和能力，以及他们对这些项目的预测；与合作方保持一致的必要性，这可能会阻碍或延迟我们的开发工作和时间表；Voyager 技术平台（包括 Voyager 的 TRACER 平台及其非病毒发现平台）的持续开发；Voyager 的科学方法和项目开发进展，以及关键研究组件的供应受限和成本增加；第三方开发的衣壳识别平台可能与 Voyager 的 TRACER 衣壳和非病毒发现平台及项目构成竞争；Voyager 创建和保护与 TRACER 衣壳和非病毒发现平台、平台识别的衣壳和配体以及 Voyager 管线项目中临床候选药物和相关数据相关的知识产权的能力； Voyager能否收到项目补偿、开发或商业化里程碑款项、期权行使款项以及根据Voyager现有许可或合作协议支付的其他款项，以及收到这些款项的时间；如果我们的任何主要合作伙伴未能履行其义务或终止合作，将对我们的业务产生不利影响；Voyager能否与其他方就Voyager和第三方均可接受的条款进行谈判并达成许可或合作协议；我们需要额外资金时，可能无法以可接受的条款获得资金，甚至根本无法获得资金，这可能会阻碍我们的开发工作；Voyager保留经济利益的第三方合作伙伴控制的项目的成功，包括这些持续合作的预期收益（包括收到款项或产品成功开发或商业化以及产生收入）可能永远无法达到我们预期的水平或时间，甚至根本无法实现；吸引和留住优秀董事、员工和承包商的能力，以及由此对我们的业务和实现目标及时间表的能力产生的影响； Voyager 的现金资源是否足以支持其运营并实现其企业目标；上述任何事件都可能损害我们业务的驱动因素和价值创造机会；我们在产品候选药物的开发和制造过程中可能会遇到技术和其他意想不到的障碍，这可能会延迟我们的时间安排或改变我们的计划，增加我们的成本，或以其他方式对我们的业务产生负面影响。

这些声明还受到诸多重大风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素已在Voyager公司向美国证券交易委员会提交的最新10-K表格年度报告中进行了描述。本新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，任何前瞻性声明仅代表其发布之日的观点。除法律要求外，Voyager公司不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修订此信息或任何前瞻性声明的义务。

联系方式
特里斯塔·莫里森，NACD.DC， tmorrison@vygr.com
投资者：Sarah McCabe， smccabe@jpa.com
媒体联系人：Adam Silverstein， adam@scientpr.com

GAAP与非GAAP财务指标
Voyager的财务报表按照美国公认会计原则（GAAP）编制，并反映了向美国证券交易委员会报告的收入和支出。Voyager在本新闻稿中提供了一些非GAAP编制的财务信息，包括净合作收入和净研发支出，其中不包括Neurocrine Biosciences（Neurocrine）和Novartis Pharma AG（Novartis）就我们根据合作协议开展临床前开发活动所产生的费用支付的补偿。管理层使用这些非GAAP指标来评估公司的经营业绩，以便进行有意义的期间比较和业务趋势分析。管理层认为，这些非GAAP指标对于将当前业绩与以往业绩进行比较至关重要，并且有助于投资者和财务分析师评估公司的经营业绩。非GAAP财务指标无需统一应用，未经审计，也不应孤立地看待。非GAAP财务指标使投资者和财务分析师能够更好地了解我们的净收入和净研发支出，而无需考虑Neurocrine成本的转嫁影响。此处提供的非GAAP财务信息应与按照GAAP编制的财务信息结合使用，而非替代后者。我们鼓励投资者查阅下文列出的这些非GAAP指标与其最直接可比的GAAP财务指标的调节表。

注1：根据公司与Neurocrine和诺华公司现有的合作协议，Neurocrine和诺华公司同意承担公司为特定合作项目开展临床前开发活动的所有费用，具体工作计划和预算由联合指导委员会商定。在此期间开展的可报销研发服务已计入公司合并损益表中的合作收入和研发费用。截至2025年12月31日止三个月，公司发生可报销研发服务费用190万美元，计入合作收入和研发费用。截至2024年12月31日止三个月，公司发生可报销研发服务费用190万美元，计入合作收入和研发费用。截至2025年12月31日止十二个月，公司发生可报销研发服务费用810万美元，计入合作收入和研发费用。截至 2024 年 12 月 31 日的十二个月内，公司发生了 850 万美元的可报销研发服务费用，这些费用计入合作收入和研发支出中。