Design Therapeutics 发布2025年第四季度及全年财务结果及近期业务更新

DT-216P2 (RESTORE-FA) 和 DT-168 (FECD) 的试验正在进行中；DT-818 (DM1) 的患者给药预计将于 2026 年上半年进行。

截至年末，现金及证券总额为2.198亿美元，足以支持正在进行的临床试验。

加州卡尔斯巴德，2026 年 3 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）—— 致力于开发治疗严重退行性遗传疾病的临床阶段生物技术公司 Design Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：DSGN）今天公布了 2025 年第四季度和全年财务业绩，并重点介绍了其^GeneTAC®产品组合的业务更新和即将到来的里程碑。

“第四季度为我们^GeneTAC®产品组合强劲的执行力和显著进展画上了圆满的句号，”Design Therapeutics董事长兼首席执行官Pratik Shah博士表示。“进入2026年，我们有三个临床项目正朝着重要的里程碑迈进，包括计划于今年上半年启动DT-818治疗DM1的I期临床试验的患者给药，以及预计将于2026年下半年公布DT-216P2治疗FA和DT-168治疗FECD的数据。这些预期中的里程碑将共同为我们继续执行战略奠定基础，即为存在重大未满足医疗需求的遗传疾病构建多元化的临床概念验证机会。”

公司亮点

• 弗里德赖希共济失调症（FA）：
  • Design 继续在其 RESTORE-FA 1/2 期 MAD 试验中对 FA 患者进行给药，并预计将在 2026 年下半年提供 DT-216P2 对内源性 frataxin 水平的影响的更新，该影响是在给药 12 周后获得的。
• Fuchs内皮角膜营养不良（FECD）：
  • DT-168 的 2 期生物标志物试验正在进行中，以评估其在计划接受角膜移植手术的 FECD 患者中的安全性、耐受性和角膜内皮生物标志物，预计将于 2026 年下半年获得数据。
• 1 型强直性肌营养不良症 (DM1)：
  • Design公司预计将于2026年上半年开始对DM1患者进行DT-818（一种^GeneTAC®小分子，旨在选择性地降低突变DMPK等位基因的转录）的1期多剂量递增（MAD）试验。该研究预计将于2027年公布结果，预计将评估其安全性和对错误剪接的纠正作用。
  • 在临床前研究中，DT-818 显示出针对突变 DMPK 的研究性疗法的潜在最佳疗效。
• 管道：
  • 设计部门继续推进其亨廷顿病项目几个候选分子的临床前表征。
    
    

2025年第四季度及全年财务业绩

• 研发费用：截至 2025 年 12 月 31 日止季度，研发费用为 1340 万美元；截至 2025 年 12 月 31 日止年度，研发费用为 5910 万美元。
• 一般及行政费用：截至 2025 年 12 月 31 日止季度，一般及行政费用为 470 万美元；截至 2025 年 12 月 31 日止年度，一般及行政费用为 2030 万美元。
• 净亏损：截至 2025 年 12 月 31 日的季度净亏损为 1600 万美元，截至 2025 年 12 月 31 日的年度净亏损为 6980 万美元。
• 现金状况和运营资金：截至 2025 年 12 月 31 日，现金、现金等价物和投资证券为 2.198 亿美元，公司预计这些资金将用于其计划运营至 2029 年。
  
  

关于设计疗法
Design Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发基于其^GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台的新型疗法。该公司的^GeneTAC®分子旨在调节特定致病基因的表达，从而从根本上解决疾病问题。除了正在开发用于治疗弗里德赖希共济失调的 DT-216P2、用于治疗 Fuchs 内皮角膜营养不良的 DT-168 以及用于治疗 1 型强直性肌营养不良的 DT-818 等临床阶段的^GeneTAC®项目外，该公司还在推进亨廷顿病的治疗项目。此外，该公司还在进行多项基因组药物的研发工作。欲了解更多信息，请访问 designtx.com。

前瞻性声明
本新闻稿中非纯粹历史性质的陈述均属于1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于：早期项目、非临床数据和早期临床数据的预测；某些研发活动的进展或完成情况，包括候选药物的选择；DT-216P2、DT-168和DT-818的研究和临床试验的启动和进展及其时间安排；预期的数据公布时间；DT-818的潜在特性和潜在的最佳疾病治疗效果；建立任何候选产品的临床概念验证，包括Design公司目前现金流足以支持多个项目获得临床概念验证的可能性；Design公司推进^GeneTAC®平台的能力；Design公司预计的现金流及其资源足以支持其计划运营的能力；以及Design公司^GeneTAC®分子管线的功能和潜在优势。由于此类声明受风险和不确定性因素的影响，实际结果可能与此类前瞻性声明中明示或暗示的结果存在重大差异。“相信”、“旨在”、“预期”、“能够”、“计划”、“期望”、“估计”、“打算”、“将”、“潜在”等词语及类似表达旨在识别前瞻性声明。这些前瞻性声明基于Design公司目前的预期，并涉及一些可能永远不会实现或最终被证明是错误的假设。由于各种风险和不确定性因素，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性声明中预期的结果和时间存在重大差异，这些风险和不确定性因素包括但不限于：我们从早期临床和非临床研究中观察到的数据可能会影响我们的临床开发计划；由于目前获批的生物标志物特异性疗法数量有限，因此采用生物标志物驱动的临床开发策略会带来更高的风险；非临床开发活动和非临床研究结果；临床试验的开展以及患者招募和保留，这些都受到诸多因素的影响，任何在临床试验或患者招募或保留方面遇到的困难或延误都可能延迟或以其他方式对Design的临床开发计划产生不利影响；发现和开发安全有效的疗法以供人类使用，以及作为一家处于开发阶段的公司运营的过程；不良副作用或其他不良特性，这些都可能导致Design或监管机构暂停或终止临床试验，从而延迟或阻止Design候选产品的开发或监管批准；Design能否按预期的时间框架开发、启动或完成其候选产品的非临床研究和临床试验，或者根本无法完成；有前景的早期研究或临床试验是否能在后续临床试验中证明其安全性和/或有效性；Design开发其候选产品的计划变更；依赖第三方成功开展临床试验和非临床研究；竞争产品，这些产品可能使我们开发或寻求开发的任何产品过时或不具竞争力； Design 对第三方（包括合同制造商和合同研究机构）的依赖；Design 筹集继续推进其业务和产品开发计划所需额外资金的能力；美国和外国的监管动态；Design 为其候选产品获得并维持知识产权保护的能力；以及 Design 招募和留住关键科研或管理人员的能力。有关这些因素及其他因素的更详细讨论，请参阅 Design 向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件，包括 Design 于 2025 年 11 月 5 日向 SEC 提交的截至 2025 年 9 月 30 日的季度报告（10-Q 表格）中“风险因素”部分，以及 Design 将于今日晚些时候向 SEC 提交的截至 2025 年 12 月 31 日的年度报告（10-K 表格）中“风险因素”部分。请注意，不应过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。所有前瞻性陈述均受本警示性声明的完整约束，除法律要求外，Design 不承担任何义务对本新闻稿进行修订或更新，以反映本新闻稿发布之日后的事件或情况。

接触：
Renee Leck，THRUST
renee@thrustsc.com