Sangamo Therapeutics推进向美国FDA提交ST-920的BLA滚动申请用于法布里病

数据支持isaralgagene civaparvovec作为一种一次性、耐受性良好且持久的法布里病基因疗法，具有提供有意义的多器官临床获益的潜力，这可能从根本上改变法布里病的治疗模式。

STAAR 研究表明，在所有接受给药的患者中，52 周时平均年化估计肾小球滤过率 (eGFR) 斜率呈正增长，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已同意将此作为支持加速审批途径的终点指标。

加州里士满，2026 年 3 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）——基因组医学公司 Sangamo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SGMO）今天宣布，已向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交生物制品许可申请 (BLA)，寻求加速批准 isaralgagene civaparvovec（或 ST-920），这是一种完全自主研发的用于治疗成人法布里病的研究性基因疗法。

继2025年12月启动滚动提交流程后，Sangamo公司现已向FDA提交了临床前和临床模块以供审查。滚动提交流程允许生物制品许可申请（BLA）的各个已完成模块分阶段提交，供FDA持续审查，而无需一次性提交整个BLA。此外，用于筛查患者是否符合isaralgagene civaparvovec用药条件的抗体检测伴随诊断试剂盒已提交至FDA器械与放射健康中心（CDRH）并获得其受理，正在寻求上市前批准（PMA）。

Sangamo公司认为，注册性STAAR研究的全部数据表明，isaralgagene civaparvovec作为一种一次性、耐受性良好且疗效持久的基因治疗方案，有望为法布里病患者带来显著的多器官临床获益，从而从根本上改变法布里病的治疗模式。此外，STAAR研究显示，所有接受治疗的患者在52周时，平均年化eGFR斜率均呈正值，FDA已同意将此作为加速审批的终点指标。这些数据已在近期举行的第²²届世界研讨会™上通过四场演讲和海报展示的形式呈现。您可以在Sangamo公司网站的“演示文稿”页面查看这些数据。

关于STAAR研究
STAAR 是一项全球性、开放标签、单剂量、剂量范围探索性、多中心临床研究，旨在评估基因治疗候选药物 isaralgagene civaparvovec（ST-920）在法布里病患者中的疗效。Isaralgagene civaparvovec 无需预处理，只需单次输注即可给药。Isaralgagene civaparvovec 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的孤儿药资格、快速通道资格和研发辅助治疗 (RMAT) 资格，欧洲药品管理局 (EMA) 授予的孤儿药资格和 PRIME 资格，以及英国药品和保健产品监管局 (MHRA) 授予的创新许可和准入途径资格。

关于法布里病
法布里病是一种溶酶体贮积症，由半乳糖苷酶α基因（GLA）突变引起，导致α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）酶活性不足，而α-Gal A是代谢三己糖神经酰胺（Gb3）所必需的酶。Gb3在细胞内积聚可对包括肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤在内的重要器官造成严重损害。法布里病的症状包括出汗减少或无汗、不耐热、血管角化瘤（皮肤瑕疵）、视力问题、肾脏疾病、心力衰竭、胃肠道紊乱、情绪障碍、神经性疼痛以及四肢麻木刺痛。

关于桑加莫治疗公司

Sangamo Therapeutics 是一家基因组医学公司，致力于将突破性科学转化为药物，以改善那些患有严重神经系统疾病且缺乏有效或无有效治疗方案的患者及其家人的生活。Sangamo 相信，其锌指表观遗传调控因子非常适合用于治疗毁灭性的神经系统疾病，并且其衣壳发现平台能够拓展药物递送途径，超越目前可用的鞘内注射衣壳，包括中枢神经系统。Sangamo 的研发管线还包括多个合作项目以及具有合作和投资机会的项目。欲了解更多信息，请访问www.sangamo.com ，并在LinkedIn和X上与我们联系。

前瞻性声明

本新闻稿包含有关Sangamo当前预期的一些前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于以下内容：isaralgagene civaparvovec的安全性、有效性和治疗潜力，包括其作为法布里病一次性、持久治疗方案的潜力，可提供显著的多器官临床获益，从而从根本上改变法布里病的治疗模式；isaralgagene civaparvovec符合FDA加速审批程序并获得批准的潜力，包括I/II期STAAR研究产生的数据是否足以支持任何此类批准；关于获得更多数据以支持isaralgagene civaparvovec潜在生物制品许可申请（BLA）的预期；以及其他非历史事实的陈述。这些陈述并非对未来业绩的保证，并受到某些难以预测的风险和不确定性的影响。可能导致实际结果出现差异的因素包括但不限于：Sangamo公司缺乏足够的资金资源，无法及时或根本无法获得监管部门对其候选产品的批准并实现商业化，包括能否为ST-920找到商业化合作伙伴；临床试验结果的时间和性质不确定且难以预测，包括初步数据或顶线数据可能无法代表最终结果的风险；在1/2期STAAR研究的最新临床数据中观察到的治疗效果在患者身上无法持久；以及该研究的最终临床试验数据可能无法验证isaralgagene civaparvovec的安全性和有效性，包括1/2期STAAR研究的52周数据可能无法支持生物制品许可申请（BLA）和/或该研究的104周数据可能无法验证isaralgagene civaparvovec的临床获益或支持FDA批准；以及退出ERT治疗的患者将继续停止接受ERT治疗。 Sangamo需要大量额外资金来执行其运营计划并继续作为一家持续经营的企业运营；宏观经济因素或金融挑战对全球商业环境、医疗保健系统以及Sangamo的业务和运营的影响；研发过程；产品候选药物在多个监管机构获得批准的过程难以预测；技术发展有可能取代Sangamo使用的技术；Sangamo对合作者的依赖以及可能无法获得更多合作；以及Sangamo实现预期未来财务业绩的能力。

所有关于Sangamo未来计划和预期的前瞻性陈述，包括Sangamo产品候选药物的开发计划，均取决于Sangamo能否获得充足的额外资金。Sangamo及其现有或潜在的未来合作伙伴无法保证能够开发出具有商业可行性的产品。由于上述风险和不确定性，以及Sangamo及其合作方运营和商业环境中存在的其他风险和不确定性，实际结果可能与这些前瞻性陈述中预测的结果存在重大差异。这些风险和不确定性在Sangamo向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件和报告中有更详细的描述，包括Sangamo截至2024年12月31日止年度的10-K表年度报告（以及截至2025年9月30日止季度的10-Q表季度报告），以及Sangamo未来不时向SEC提交的文件和报告。本公告中所包含的前瞻性陈述仅代表截至本公告发布之日的信息，除适用法律要求外，Sangamo 不承担更新此类信息的义务。

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投资者关系和媒体问询
路易丝·威尔基
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