贝尼特生物制药公司在2026年肌萎缩性侧索硬化协会临床与科学会议上宣布，高剂量BB-301的1b/2a中期结果呈阳性，低剂量BB-301治疗持续显示出持久的改善效果

- 接受低剂量 BB-301 和高剂量 BB-301 治疗的眼咽肌营养不良症 (OPMD) 患者，其咽喉闭合、咽喉排空和吞咽困难症状总体负担均显著改善。

接受低剂量BB-301治疗的OPMD患者病情改善持久，临床和影像学改善在BB-301治疗后两年持续加深。

-首例接受高剂量BB-301治疗的OPMD患者在早期中期随访中表现出极其显著的剂量反应，表明BB-301仍有潜力为伴有吞咽困难的OPMD患者带来疾病改善。

BB-301是目前唯一处于临床研发阶段、旨在治疗OPMD患者吞咽困难的治疗药物。

加州海沃德，2026 年 3 月 9 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于基因治疗的临床阶段生物技术公司 Benitec Biopharma Inc.（纳斯达克股票代码：BNTC）（简称“Benitec”或“公司”），致力于开发基于其专有的“沉默和替换”DNA 指导的 RNA 干扰（“ddRNAi”）平台的新型基因药物，今日宣布了 BB-301 1b/2a 期首次人体研究 (NCT06185673) 的令人鼓舞的中期临床结果。该研究评估了低剂量和高剂量 BB-301 治疗中度吞咽困难的眼咽肌营养不良症 (OPMD) 的疗效。正在进行的临床试验中，第 1 组（低剂量 BB-301）患者的中期和长期临床结果，以及第 2 组（高剂量 BB-301）首例患者的中期临床结果，将以最新海报的形式在 2026 年 3 月 9 日于佛罗里达州奥兰多举行的肌肉萎缩症协会 (MDA) 临床和科学会议上发表。

“我们对迄今为止所有接受BB-301治疗的患者均达到100%的应答率以及疗效的深度和持久性感到非常鼓舞，”Benitec执行董事长兼首席执行官Jerel A. Banks医学博士表示。“我们非常高兴地分享这些中期临床结果，这些结果表明，在最重要的影像学、功能和患者自述吞咽功能评估中，均观察到了积极的、具有临床意义的改善。目前尚无获批的OPMD治疗方法，今天公布的结果代表着在满足OPMD患者群体未被满足的医疗需求方面迈出了重要一步。我们将继续致力于推进BB-301项目，并衷心感谢患者、他们的家人以及我们的研究人员，正是他们不懈的努力才使得这一进展成为可能。”

BB-301 1b/2a期临床治疗研究背景：

BB-301 1b/2a 期临床研究 (NCT06185673) 是一项开放标签、剂量递增研究，旨在评估肌内注射 BB-301 治疗 OPMD 患者中度吞咽困难的安全性和临床活性。

以下参数代表每位研究参与者对BB-301疗效的核心评估指标：悉尼吞咽问卷（SSQ）、咽部最大收缩面积（PhAMPC）、咽部总残留量（TPR）和会厌谷标准化残留物比率量表（NRRS _v ）。SSQ是一个经过验证的17项患者自评量表，用于评估患者所经历的吞咽困难症状总负担。PhAMPC通过视频透视吞咽造影（VFSS）进行评估，可作为吞咽周期中咽部收缩肌功能能力的替代指标。TPR通过VFSS进行评估，代表吞咽完成后残留在咽喉中的食物和液体物质（残留物）的量（吞咽后残留物）。 NRRS _v由 VFSS 评估，代表吞咽完成后咽喉会厌谷区域残留的食物和液体物质（残留物）的数量（吞咽后残留物）。

将在2026年MDA临床与科学大会上公布的关键中期临床研究结果包括：

高剂量BB-301（第二组）中期临床结果：

• 正在评估高剂量BB-301能否在OPMD患者所经历的吞咽困难症状的核心功能、解剖和症状方面，促进更快速的临床改善和/或更大程度的临床改善。
  
• 患者B（队列2，高剂量BB-301）安全接受了高剂量BB-301治疗，未发生与治疗相关的严重不良事件。
  
• 患者 B（队列 2，高剂量 BB-301）和患者 A（队列 1，低剂量 BB-301）在接受 BB-301 治疗前，其基线功能、解剖和症状方面的缺陷具有可比性。
  
• 比较患者 A 和患者 B 在接受 BB-301 治疗 3 个月后的临床结果，发现患者 B 对高剂量 BB-301 的反应深度有显著改善。
  

患者 B 是第一个接受高剂量 BB-301 治疗的 OPMD 患者，在早期中期随访时间点上表现出非常强劲的剂量反应，这表明 BB-301 仍有潜力为吞咽困难的 OPMD 患者带来疾病改善结果。

在比较治疗前基线缺陷相似的患者在治疗后 3 个月时低剂量 BB-301 治疗和高剂量 BB-301 治疗的中期临床结果时，高剂量 BB-301 治疗在 BB-301 1b/2a 期临床治疗研究中使用的所有放射学和患者报告评估中均显示出显著改善的结果：

• 观察到吞咽困难症状负担减轻程度存在显著差异，低剂量 BB-301 使总吞咽困难症状负担 (SSQ) 减轻约 7% ，而高剂量 BB-301 使 SSQ 减轻约 68%。
• 观察到咽喉闭合程度存在显著差异，低剂量 BB-301 组的咽喉闭合 (PhAMPC) 改善率约为 8% ，而高剂量 BB-301 组的 PhAMPC 改善率约为 19%。
• 观察到整体咽喉排空水平存在显著差异，低剂量 BB-301 组的整体咽喉排空 (TPR)恶化约 6%，而高剂量 BB-301 组的整体咽喉排空 (TPR) 改善约 44%。
• 观察到咽喉从会厌谷区域排空程度存在显著差异，低剂量 BB-301 组咽喉从会厌谷区域排空（NRRS _v ）改善约 3% ，而高剂量 BB-301组 NRRS _v改善约 57%。

低剂量BB-301（第一组）中期临床结果：

• 第一组（低剂量BB-301）所有完成研究的受试者均为BB-301的正式应答者。
  
  • 完成者是指在BB-301 1b/2a期临床治疗研究中达到BB-301治疗后12个月评估时间点的患者。
    
• 低剂量BB-301治疗24个月后的长期疗效趋势持续显示，其在改善咽喉闭合、咽喉排空和减轻吞咽困难症状方面具有显著的疾病改善作用。
  

最新海报展示
一项针对中度吞咽困难的眼咽肌营养不良症（OPMD）患者的BB-301 1b/2a期临床治疗研究的中期临床研究进展，将以最新研究海报的形式进行展示（海报编号501 LB），题为“低剂量BB-301治疗眼咽肌营养不良症患者12个月和24个月的持久疗效以及高剂量BB-301治疗后疗效的增强”。该海报将于2026年肌肉萎缩症协会临床与科学会议的展厅内进行展示，时间为美国^东部时间上午10:15-10:45、中午12:00-下午1:30、下午3:30-4:00和晚上6:00-8:00。该海报可在Benitec公司网站上查看，点击此处即可访问。

关于 OPMD
目前尚无获批的治疗方法用于治疗口咽肌营养不良症（OPMD）。OPMD是一种罕见的常染色体显性遗传性退行性肌肉疾病，在北美、欧洲和以色列约有15,000名患者。OPMD是由核多聚腺苷酸结合蛋白1（PABPN1）基因突变引起的；PABPN1是一种普遍存在的蛋白质，它控制着mRNA多聚腺苷酸尾的长度、mRNA从细胞核的输出以及可变多聚腺苷酸位点的使用。OPMD是一种进行性疾病，会逐渐削弱咽部肌肉，导致严重的吞咽困难（吞咽障碍）。 ¹ 进行性吞咽障碍影响着97%的OPMD患者，是OPMD的一种严重且危及生命的并发症，可导致慢性窒息、营养不良、吸入性肺炎甚至死亡。

关于BB-301
BB-301 是一种新型的改良型 AAV9 衣壳，表达一种独特的单功能构建体，该构建体可促进密码子优化的 Poly-A 结合蛋白核蛋白-1 (PABPN1) 和两种针对突变型 PABPN1（OPMD 的致病基因）的小干扰 RNA (siRNA) 的共表达。这两种 siRNA 被构建在 microRNA 骨架中，以沉默缺陷型突变 PABPN1 的表达，同时允许密码子优化的 PABPN1 表达，从而用功能性蛋白替代突变型蛋白。我们认为，BB-301 的沉默和替代机制使其在治疗 OPMD 方面具有独特的优势，它既能抑制突变型 PABPN1 的表达，又能提供功能性替代蛋白。BB-301 已获得 EMA 的孤儿药资格认定和 FDA 的孤儿药资格认定及快速通道资格认定。

关于 Benitec Biopharma Inc.
贝尼泰克生物制药公司（简称“贝尼泰克”或“公司”）是一家专注于新型基因药物研发的临床阶段生物技术公司，总部位于加利福尼亚州海沃德市。公司专有的“沉默与替换”DNA定向RNA干扰平台将RNA干扰（RNAi）与基因疗法相结合，开发出能够在单次给药后同时实现致病基因的持续沉默和野生型替代基因的递送的药物。公司正在开发基于“沉默与替换”技术的疗法，用于治疗包括眼咽肌营养不良症（OPMD）在内的慢性及危及生命的疾病。有关公司的全面介绍，请访问贝尼泰克公司网站www.benitec.com 。

前瞻性声明
除本文所载历史信息外，本新闻稿所载事项包含前瞻性陈述，包括有关 Benitec 开发和商业化其候选产品的计划、临床前和临床试验的完成时间、临床试验数据的可用性时间、临床试验中患者招募和给药的时间和充分性、预期监管文件和其他监管步骤的时间，以及 ddRNAi 和 Benitec 候选产品的临床效用、潜在属性和益处等前瞻性陈述。

这些前瞻性声明基于公司目前的预期，并受风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与预期存在重大差异，包括以下方面的意外进展和相关风险：我们开发和潜在商业化候选产品的计划能否成功；临床前研究和临床试验的完成时间；未来任何临床试验中患者招募和给药的时间和充分性；临床试验数据的可用性；监管申报和批准的时间和结果；新型AAV载体的开发；我们未来潜在的对外许可和合作；我们技术被许可方的计划；ddRNAi和我们候选产品的临床效用、潜在特性和益处，包括治疗效果的潜在持续时间和“一次治愈”的可能性；我们的知识产权状况和专利组合的期限；费用、持续亏损、未来收入、资本需求和额外融资需求，以及在市场状况和其他因素下我们获得额外融资的能力；我们预计现金及现金等价物足以维持业务计划的时间长度；意外延误；进一步研发以及临床试验结果可能不成功或不足以达到适用的监管标准或证明继续研发的必要性；能否招募到足够数量的受试者参与临床试验；FDA 和其他政府机构的决定以及其他监管动态；公司保护和执行其专利及其他知识产权的能力；公司对其与合作伙伴及其他第三方关系的依赖程度；公司产品及其合作伙伴产品的有效性或安全性；公司产品及其合作伙伴产品在市场上的接受度；市场竞争；销售、营销、生产和分销要求；超出预期的支出；与诉讼或战略活动相关的支出；已识别的财务报告内部控制重大缺陷的影响以及我们补救该缺陷的能力；地方、区域、国家和国际经济状况及事件的影响；以及公司不时向美国证券交易委员会提交的报告中详述的其他风险。公司不承担更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务。

参考：

1. https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/dysphagia/symptoms-causes/syc-20372028

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