aTyr Pharma宣布2025年第四季度及全年业绩并提供公司更新

公司计划于 2026 年 4 月中旬与 FDA 会面，审查 EFZO-FIT™ 3 期研究的结果，并确定 efzofitimod 在肺结节病治疗中的后续发展方向。

efzofitimod 治疗系统性硬化症相关间质性肺病 (SSc-ILD) 的 2 期 EFZO-CONNECT™ 研究按计划于 2026 年上半年完成入组。

截至 2025 年底，公司持有现金、现金等价物、受限现金和投资共计 8090 万美元。

圣地亚哥，2026 年 3 月 5 日（GLOBE NEWSWIRE）——aTyr Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：ATYR）（简称“aTyr”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，致力于利用其专有的 tRNA 合成酶平台发现和开发同类首创药物。该公司今天公布了 2025 年第四季度和全年业绩，并提供了公司最新动态。

“2025年，我们公布了efzofitimod治疗肺结节病（一种主要的间质性肺病，ILD）的3期EFZO-FIT™研究结果。尽管目前已有多种治疗方案，但仍有相当一部分患者会发展为慢性或进行性疾病，并伴有严重的症状。这不仅对整个结节病群体而言是一个重要的里程碑，对aTyr公司本身也是如此，因为这是公司迄今为止规模最大、也是首个基于我们平台开发的tRNA合成酶衍生疗法的3期研究。” aTyr公司总裁兼首席执行官Sanjay S. Shukla医学博士、理学硕士表示。

“我们已做好准备，期待在四月中旬与美国食品药品监督管理局（FDA）进行沟通，审查研究结果，并确定efzofitimod在肺结节病治疗中的后续发展方向。我们将在收到FDA正式会议纪要后，就该项目的后续步骤提供最新进展。”

2025年第四季度及后续时期亮点

• 公司宣布将于2026年4月中旬与美国食品药品监督管理局（FDA）召开C类会议，审查EFZO-FIT™ III期研究的结果，并确定efzofitimod在肺结节病治疗中的后续发展方向。公司预计将在收到正式会议纪要后，发布会议结果的最新信息。EFZO-FIT™是一项III期研究，旨在评估efzofitimod 3.0 mg/kg和5.0 mg/kg剂量或安慰剂治疗268例有症状肺结节病患者的疗效和安全性。该研究未达到其主要终点，即第 48 周时平均每日口服皮质类固醇剂量较基线的变化。与安慰剂相比，在第 48 周时，5.0 mg/kg efzofitimod 组在多个预设疗效指标上均观察到临床获益，包括 King's Sarcoidosis Questionnaire (KSQ)-Lung 评分 (p=0.0479)、疲劳评估量表评分 (p=0.0226)、KSQ-General Health 评分 (p=0.0197) 以及完全停用类固醇后 KSQ-Lung 评分改善 (p=0.0196)。此外，efzofitimod 治疗维持了肺功能（以用力肺活量衡量），且耐受性良好，安全性与既往试验结果一致。
• 评估efzofitimod治疗局限性或弥漫性系统性硬化症（SSc，或硬皮病）相关间质性肺病（SSc-ILD）患者的疗效、安全性和耐受性的II期EFZO-CONNECT™研究预计将于2026年上半年完成入组。这项概念验证研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的28周研究，包含三个平行队列，按2:2:1的比例随机分配至efzofitimod 270 mg组、efzofitimod 450 mg组或安慰剂组，每月静脉给药一次，共给药六次。该研究计划在美国多个中心招募至多25名患者。该研究的初步数据已于2025年第二季度公布。
• 公司在基石纤维化研讨会（Keystone Symposia on Fibrosis: Cross Organ Pathology and Pathways to Clinical Development）上展示了其在研新药候选药物ATYR0101的相关海报。该海报表明，皮下注射ATYR0101可获得与其他给药方式相当的药代动力学和免疫原性特征，且能减轻肺部炎症。海报中的研究结果表明，ATYR0101可能通过一种新的机制打破慢性炎症和纤维化的恶性循环，并进一步证实其对纤维化患者具有显著的治疗潜力。该海报可在公司网站上查看。
• 公司在《生物化学杂志》（Journal of Biological Chemistry）上发表了一篇论文，展示了功能性神经纤毛蛋白-2 (NRP2)/普莱克辛A1 (PLXNA1)双特异性抗体的生成。该论文题为“一种旨在作为NRP2/PLXNA1激动剂的双特异性抗体模拟SEMA3F的抗癌活性”，表明该双特异性抗体能够选择性地模拟信号素3F (SEMA3F)/NRP2信号通路的有益作用，同时避免潜在的交叉毒性反应，为新型抗癌疗法奠定了基础。该论文可在公司网站及以下网址获取： https://www.jbc.org/article/S0021-9258%2825%2902908-4/fulltext 。

截至2025年止年度财务亮点及现金状况

• 现金及投资状况：截至 2025 年 12 月 31 日，现金、现金等价物、受限现金及可供出售的投资为 8090 万美元。

• 研发费用：截至 2025 年，研发费用为 6020 万美元，主要包括 EFZO-FIT™ 3 期研究和 EFZO-CONNECT™ 2 期研究的成本，以及公司临床前候选产品的研发成本。
• 一般及行政费用：截至 2025 年止年度，一般及行政费用为 1760 万美元。
  
  

关于 Efzofitimod

艾福替莫德（Efzofitimod）是一种新型生物免疫调节剂，目前正处于临床开发阶段，用于治疗间质性肺病（ILD）。ILD是一组免疫介导的疾病，可导致肺部炎症和纤维化（或瘢痕形成）。艾福替莫德是一种tRNA合成酶衍生的疗法，它通过神经纤毛蛋白-2选择性地调节活化的髓系细胞，从而在不抑制免疫的情况下消除炎症，并有可能阻止纤维化的进展。除了针对肺结节病（一种主要的ILD类型）患者的艾福替莫德全球III期EFZO-FIT™研究外，艾福替莫德还在针对系统性硬化症（SSc，或硬皮病）相关ILD患者的II期EFZO-CONNECT™研究中进行评估。这些类型的ILD治疗选择有限，因此亟需更安全、更有效的疾病修饰疗法来改善患者预后。

关于 aTyr

aTyr是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用进化智能将tRNA合成酶生物学转化为治疗纤维化和炎症的新疗法。tRNA合成酶是古老的必需蛋白质，它们进化出了新的结构域，能够调控人体内多种细胞外信号通路。aTyr的发现平台专注于通过揭示其专有的结构域库（该库包含源自全部20种tRNA合成酶的结构域）所驱动的信号通路，从而挖掘潜在的治疗靶点。aTyr的主要候选药物是efzofitimod，这是一种新型生物免疫调节剂，目前正处于临床开发阶段，用于治疗间质性肺病。间质性肺病是一组免疫介导的疾病，可导致肺部炎症和进行性纤维化（或瘢痕形成）。更多信息，请访问www.atyrpharma.com 。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常使用“旨在”、“预期”、“相信”、“能够”、“设计”、“期望”、“希望”、“打算”、“展望”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预计”、“建议”、“将”等词语及其变体或类似表达方式来识别。我们意图使这些前瞻性陈述受到前瞻性陈述安全港条款的保护，并为此声明以遵守这些安全港条款。这些前瞻性陈述包括但不限于以下内容：关于efzofitimod和ATYR0101的潜在治疗益处和应用；efzofitimod在改善肺结节病患者多种疾病相关健康结局方面的生活质量的潜力；以及预计在2期EFZO-CONNECT™研究中招募的患者人数和规模。关于某些研发活动和研发目标的时间表和计划，包括我们与FDA召开会议审查EFZO-FIT™ III期研究结果并确定efzofitimod在肺结节病治疗中的未来发展方向，以及我们对该会议结果的预期、会议更新时间以及efzofitimod在肺结节病治疗中后续研发步骤；以及我们预计efzofitimod治疗SSc-ILD患者的EFZO-CONNECT™ II期研究将于2026年上半年完成患者招募。这些前瞻性声明也反映了我们目前对计划、意图、预期、策略和前景的看法，这些看法基于我们目前掌握的信息和我们所做的假设。尽管我们认为这些前瞻性陈述所反映或暗示的计划、意图、预期、策略和前景是合理的，但我们无法保证这些计划、意图、预期、策略或前景能够实现。所有前瞻性陈述均基于我们管理层的估计和假设，尽管我们认为这些估计和假设是合理的，但它们本身具有不确定性。此外，实际结果可能与这些前瞻性声明中描述的结果存在重大差异，并将受到多种超出我们控制范围的风险和因素的影响，包括但不限于：与FDA互动相关的不确定性；我们对第三方合作伙伴的依赖及其可能无法达到预期效果的风险；NRP2和tRNA合成酶生物学尚未被完全理解；不断变化的宏观经济和地缘政治状况最终长期影响的不确定性；利用EFZO-FIT™研究结果寻求FDA批准efzofitimod用于治疗肺结节病所固有的风险；临床试验延误的风险；与我们现有或未来候选产品的发现、开发和监管相关的风险，包括相关成本和监管申报的不确定性；临床试验或其他研究结果可能不支持进一步开发的风险；以及我们可能由于各种原因（包括计划中患者招募困难或延误）而停止或延迟任何现有或未来候选产品的临床前或临床开发活动的风险。临床试验）、我们的合作协议可能提前终止、以及我们可能无法筹集到业务和产品开发计划所需的额外资金的风险，以及我们在最新的10-K表年度报告、10-Q表季度报告和其他提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中列出的其他风险。除法律要求外，我们不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新任何前瞻性声明的义务。