CAMP4发布2025年全年财务业绩及企业亮点

CMP-002 的 GLP 毒理学研究正在进行中，预计最早将于 2026 年下半年启动针对 SYNGAP1 患者的全球 1/2 期临床试验。

与葛兰素史克（GSK）达成战略合作，推进基于RNA的治疗药物研发，获得1750万美元预付款，并有资格获得基于里程碑的付款以及分级特许权使用费。

已完成私募配售，预收资金总额为 5000 万美元，并有可能追加至多 5000 万美元的资金总额；此外，还承销发行了 3000 万美元的普通股，使现金储备能够维持到 2028 年。

马萨诸塞州剑桥，2026 年 3 月 5 日（GLOBE NEWSWIRE）—— CAMP4 Therapeutics Corporation （“CAMP4”）（纳斯达克股票代码：CAMP）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一系列靶向调控 RNA 的疗法，旨在上调基因表达，以恢复健康的蛋白质水平，从而治疗多种遗传疾病。该公司今天公布了截至 2025 年 12 月 31 日的全年财务业绩，并提供了近期公司亮点。

“2025年，我们将SYNGAP1项目置于研发管线的首位，并在实现将针对SYNGAP1相关疾病的潜在首创疗法推向临床的目标方面取得了显著进展，”CAMP4总裁兼首席执行官Josh Mandel-Brehm表示。“我们正在进行CMP-002的GLP毒理学研究，并继续预期最早于2026年下半年启动全球首次人体I/II期临床试验。此外，我们致力于开发针对基因表达欠佳疾病患者的潜在疾病修饰药物，并通过探索新的候选药物进行内部研发和潜在合作，在实现这一目标方面也取得了进展。我们与葛兰素史克（GSK）签署了合作协议，共同识别和开发针对多种与神经退行性疾病和肾脏疾病相关的基因靶点的反义寡核苷酸（ASO）候选药物。最后，我们通过股权融资和来自合作伙伴的非稀释性资本，增强了资产负债表，确保CAMP4拥有充足的资金来实现其目标。”

公司亮点：

• 针对SYNGAP1项目，我们展示了令人信服的临床前数据，结果表明，用CMP-002治疗的SYNGAP1单倍体不足小鼠体内SYNGAP1蛋白水平升高，并且该治疗能够挽救多种SYNGAP1依赖性行为表型。这些数据进一步证实，在非人灵长类动物（NHP）的相关脑区，CMP-002给药可显著提高SYNGAP1蛋白水平。
• 启动了 CMP-002 的 GLP 毒理学研究，以支持未来的临床试验申请，这可能使 CMP-002 最早在 2026 年下半年启动全球 1/2 期临床试验。
• CAMP4与葛兰素史克(GSK)达成战略研究、合作及许可协议，共同识别和开发针对多种与神经退行性疾病和肾脏疾病相关的基因靶点的反义核苷酸(ASO)候选药物。CAMP4已获得1750万美元的预付款，并有望在达到特定研发和商业里程碑后获得高达4.4亿美元的款项，此外还将获得未来产品销售的分级特许权使用费。
• 已完成超额认购的私募配售，总收益高达 1 亿美元，其中 5000 万美元已于 9 月以预付款的形式收到；此外，12 月还承销了普通股发行，总收益为 3000 万美元，用于资助 CMP-002 的进一步开发。
• 对 CMP-001 1 期临床试验的单次递增剂量 (SAD) 和多次递增剂量 (MAD) 部分进行了分析，并做出了暂停对 CMP-001 开发进行进一步投资的战略决定，同时探索潜在的合作机会。
  

2025年全年财务业绩

截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物为1.095亿美元，而截至2024年12月31日为6400万美元。公司认为，其目前的现金及现金等价物足以支持其计划活动直至2028年。

研发费用：截至 2025 年 12 月 31 日止年度的研发费用为 3820 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日止年度的研发费用为 3880 万美元。下降的主要原因是租赁变更收益和与 CMP-001 相关的临床成本降低。

一般及行政费用：截至 2025 年 12 月 31 日止年度的一般及行政（“一般及行政”）费用为 1740 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日止年度的一般及行政费用为 1490 万美元。这一变化主要是由于专业费用的增加。

净亏损：截至 2025 年 12 月 31 日止年度的净亏损为 8040 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日止年度的净亏损为 5180 万美元。净亏损增加的主要原因是确认了 2980 万美元的非现金损失，该损失是由于与我们 9 月份私募配售相关的衍生品分期负债的公允价值变动所致。

关于 CAMP4 Therapeutics
CAMP4 致力于开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，旨在通过扩增健康蛋白来发挥治疗作用。我们的方法利用基因调控的基本机制来扩增 mRNA。为了扩增 mRNA，我们的治疗性反义寡核苷酸 (ASO) 候选药物靶向调控性 RNA (regRNA)，这些 regRNA 局部作用于转录因子，是基因表达的主要调控因子。CAMP4 的专有 RAP Platform™ 平台能够绘制 regRNA 图谱，并生成针对与单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关的基因的 regRNA 的治疗候选药物。这类疾病超过 1200 种，在这些疾病中，即使蛋白表达的适度增加也可能具有临床意义。欲了解更多信息，请访问 camp4tx.com。

前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述涉及风险、不确定性和突发事件，其中许多因素超出本公司的控制范围，可能导致实际结果、业绩或成就与预期结果、业绩或成就存在重大差异。除本新闻稿中包含的历史事实陈述外，所有其他陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“可以”、“打算”、“目标”、“预测”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等词语或其否定形式或其他类似表达来识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。前瞻性陈述包括但不限于有关公司将SYNGAP1项目推进临床试验的预期时间安排；公司寻求合作机会以支持CMP-001进一步开发的计划；本新闻稿涉及以下方面：针对多种与神经退行性疾病和肾脏疾病相关的基因靶点开发反义寡核苷酸（ASO）候选药物；公司平台技术的潜力；公司未来可能获得的里程碑付款和/或特许权使用费；公司在2025年9月私募融资中可能获得高达5000万美元的额外总收益；公司的战略、目标、业务计划和重点；公司候选产品的治疗潜力；以及公司的现金流预期。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息，并受诸多已知和未知风险、不确定性和假设的影响，这些风险、不确定性和假设可能导致公司的实际业绩与前瞻性陈述中预期的业绩存在重大差异，包括但不限于：公司有限的运营历史；自公司成立以来遭受的重大亏损以及预计在可预见的未来将遭受重大且不断增加的亏损；公司需要大量额外融资来实现公司目标；临床开发的不确定性，包括其耗时耗资、结果不确定，以及与公司现有候选产品或任何未来候选产品的开发和商业化完成或未能完成相关的额外成本或延误风险；临床试验中患者招募和给药的延误或困难；公司候选产品引起的任何重大不良事件或不良副作用的影响；潜在竞争，包括来自大型和专业制药及生物技术公司的竞争；公司实现当前或未来合作或许可安排收益的能力以及成功完成未来合作的能力；公司在美国或任何其他司法管辖区获得任何候选产品商业化监管批准的能力，以及任何此类批准的适应症可能比公司寻求的更窄的风险；公司对公司高级管理层和其他临床和科研人员服务的依赖，以及公司留住这些人员或招聘其他管理或临床和科研人员的能力；公司发展壮大自身组织的能力，以及管理公司业务增长和扩张的能力；与公司候选产品生产相关的风险（生产过程复杂），以及公司第三方制造商在生产过程中可能遇到的困难；公司获得并维持公司候选产品或公司未来可能开发的任何候选产品充分的知识产权保护的能力；公司依赖第三方开展临床前研究和临床试验；公司履行其根据他人授予的许可协议所承担的义务（该许可协议赋予公司开发和商业化候选产品的权利）；与公司供应商运营相关的风险；以及公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告“风险因素”部分中描述的其他风险和不确定性，以及公司向美国证券交易委员会提交的其他信息。本新闻稿中的前瞻性陈述本身具有不确定性，并非对未来事件的保证。由于前瞻性陈述本身存在风险和不确定性，其中一些风险和不确定性无法预测或量化，另一些风险和不确定性超出本公司的控制范围，因此您不应过分依赖这些前瞻性陈述。前瞻性陈述中反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际的未来结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中预测的内容存在重大差异。此外，本公司在一个不断变化的环境中运营。新的风险和不确定性可能不时出现，管理层无法预测所有风险和不确定性。投资者、潜在投资者和其他人士应仔细考虑这些风险和不确定性。除适用法律要求外，本公司不承担因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而公开更新或修订本文所载任何前瞻性陈述的义务。

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（1）营运资本定义为流动资产总额减去流动负债总额。有关流动资产和流动负债的更多详情，请参阅我们截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的合并财务报表及其附注。