Passage Bio 公布2025年第四季度及全年财务结果，并公布近期业务亮点

在正在进行的 upliFT-D 研究的第 3 组队列中，已招募了首批三名 FTD-GRN 患者。

在 upliFT-D 研究的第 4 组队列中，使用 2 剂 PBFT02 治疗了首例 FTD-C9orf72 患者。

预计将于 2026 年上半年公布 upliFT-D 的最新中期安全性和生物标志物数据，并获得监管机构对 FTD-GRN 注册试验设计的反馈意见。

推进亨廷顿氏病差异化临床前项目，预计将于2026年下半年筛选临床候选药物。

现金流足以支撑到2027年第一季度

费城，2026 年 3 月 3 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于改善神经退行性疾病患者生活的临床阶段基因药物公司 Passage Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：PASG）今天公布了截至 2025 年 12 月 31 日的第四季度和全年财务业绩，并提供了近期业务亮点。

Passage Bio总裁兼首席执行官Will Chou医学博士表示：“我们为2025年取得的进展感到自豪，我们显著推进了PBFT02临床项目，该项目旨在治疗遗传性额颞叶痴呆症。进入2026年，我们对upliFT-D临床研究的强劲入组势头感到振奋，并期待在上半年分享重要数据和监管方面的最新进展。额颞叶痴呆症是一种毁灭性的疾病，临床上仍存在巨大的未满足需求。我们将继续致力于推进我们的项目，希望有朝一日能够为患者及其家人提供一种能够改变疾病进程的疗法。”

近期亮点

• upliFT-D 研究第三组已招募首批三名 FTD- GRN患者：upliFT-D 试验第三组的首批三名患者已入组，预计将在未来几周内开始给药。第三组将评估 PBFT02 的剂量（第二剂），预计共纳入 10 名患者，患者招募工作将在澳大利亚、巴西、加拿大、葡萄牙和美国目前正在进行的试验中心同步进行。该组将根据近期修订的方案进行招募，该方案侧重于疾病进展早期阶段的患者，并包含短期低剂量预防性抗凝治疗。公司计划于 2026 年上半年公布 upliFT-D 研究的最新中期安全性和生物标志物数据，并就 FTD- GRN的注册试验设计获得监管机构的反馈。
  
• 在 upliFT-D 研究的第四组队列中，我们已使用 2 剂 PBFT02治疗了首例 FTD- C9orf72患者：第四组队列预计最多包含五名患者，目前已确定多名潜在研究参与者，并正在评估其是否符合试验入组标准。鉴于这是 PBFT02 首次应用于该患者群体，首例第四组队列患者的初步安全性数据将由独立数据监察委员会 (IDMC) 进行审查。IDMC 审查完成后，我们预计将并行招募后续的第四组队列患者。
  
• 推进亨廷顿病差异化临床前项目：亨廷顿病（HD）是一种常染色体显性遗传的进行性神经退行性疾病，由亨廷顿基因（ HTT）突变引起，导致DNA中的CAG三核苷酸重复序列扩增。随着时间的推移，这些CAG重复序列的延长（称为体细胞不稳定性）超过一定阈值会导致神经退行性变。DNA修复蛋白MSH3已被证实通过错误地将额外的CAG重复序列掺入HTT基因中，在驱动HD的体细胞不稳定性方面发挥关键作用。该公司的策略旨在通过递送含有miRNA基因的腺相关病毒（AAV）来抑制MSH3的表达，从而降低HTT基因的体细胞不稳定性，进而减缓HD的神经退行性变。该公司预计将于2026年下半年宣布该项目的临床候选药物。据估计，亨廷顿病影响着美国和欧洲约7万名患者，目前尚无获批的疾病修饰疗法。
  

预计即将到来的里程碑：

• 报告更新了2026年上半年第二剂的安全性和生物标志物中期数据
• 2026年上半年就FTD- GRN注册试验设计征求监管机构的反馈意见
• 预计2026年下半年将公布亨廷顿病临床候选药物
  

2025年第四季度及全年业绩

• 现金状况：截至2025年12月31日，现金及现金等价物为4630万美元，而截至2024年12月31日，现金、现金等价物及有价证券为7680万美元。公司预计目前的现金及现金等价物足以支持运营至2027年第一季度。
• 研发费用：截至 2025 年 12 月 31 日止季度的研发费用为 540 万美元，截至 2025 年 12 月 31 日止年度的研发费用为 2330 万美元，而 2024 年同期和年度的研发费用分别为 960 万美元和 4020 万美元。
• 一般及行政（G&A）费用：截至 2025 年 12 月 31 日止季度的 G&A 费用为 490 万美元，截至 2025 年 12 月 31 日止年度的 G&A 费用为 1990 万美元，而 2024 年同期和年度的 G&A 费用分别为 470 万美元和 2500 万美元。
• 净亏损：截至 2025 年 12 月 31 日止季度，净亏损为 1300 万美元，即每股基本及摊薄亏损 4.09 美元；截至 2025 年 12 月 31 日止年度，净亏损为 4550 万美元，即每股基本及摊薄亏损 14.35 美元；相比之下，截至 2024 年 12 月 31 日止季度，净亏损为 1270 万美元，即每股基本及摊薄亏损 4.00 美元；截至 2024 年 12 月 31 日止年度，净亏损为 6480 万美元，即每股基本及摊薄亏损 21.04 美元。

关于 upliFT-D (NCT04747431)

upliFT-D 是一项全球性、多中心、开放标签的 I/II 期临床试验，旨在评估单次经枕大池注射给药的 PBFT02 对 35 至 75 岁 FTD- GRN或 FTD- C9orf72患者的疗效。该临床试验将依次招募三个 FTD- GRN队列和两个 FTD- C9orf72队列。目前正在招募患者。该临床试验的主要终点是评估 PBFT02 的安全性和耐受性。次要终点包括疾病生物标志物和临床结局指标。upliFT-D 是一项为期两年的临床试验，并设有三年的安全性扩展期。

Passage Bio正在推行多项举措以支持临床试验的招募和入组，其中包括与InformedDNA合作，为经医生诊断患有额颞叶痴呆症（FTD）的成年人提供免费的基因咨询和检测。有关upliFT-D的更多信息，请点击此处。

关于通道生物

Passage Bio（纳斯达克股票代码：PASG）是一家临床阶段的基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者的生活。我们专注于开发和推进前沿的一次性疗法，旨在靶向治疗这些疾病的根本病理机制。Passage Bio 的主要候选产品 PBFT02 旨在通过提高前粒蛋白水平来恢复溶酶体功能并延缓疾病进展，从而治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病。

要了解更多关于 Passage Bio 以及我们致力于保护患者及其家人免受神经退行性疾病带来的损失的坚定承诺，请访问： passagebio.com 。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款所界定的“前瞻性陈述”，包括但不限于：我们对预期里程碑的时间安排和执行情况的预期，包括临床研究的进展和此类试验临床数据的可用性；患者招募时间；监管机构反馈的时间安排；我们对合作方和合作伙伴执行关键计划能力的预期；我们对现金流的预期；我们的候选产品治疗各自靶向中枢神经系统疾病的能力；以及其他候选产品的潜在开发。这些前瞻性陈述可能包含“旨在”、“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“应该”、“目标”、“估计”、“期望”、“预测”、“目标”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“可能”、“将”、“会”等词语以及其他类似含义的词语和术语。这些声明涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与此类声明中反映的结果存在重大差异，包括：我们开发产品候选药物并获得监管批准的能力；临床前研究和临床试验的时间安排和结果；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力、临床试验期间获得的额外数据或分析可能引发的意外问题、监管机构可能要求提供额外信息或进行进一步研究，或者可能不批准或延迟批准我们的候选药物；不良安全事件的发生；临床前研究或临床试验中的积极结果可能无法在后续试验中重复，或者早期临床试验的成功可能无法预测后期临床试验的结果；未能保护和执行我们的知识产权和其他专有权利；我们在产品候选药物的开发和生产以及我们业务的其他方面对合作方和其他第三方的依赖，而这些方面并非我们完全控制；与当前和潜在的延误、停工或供应链中断相关的风险；以及公司不时向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件以及向SEC提交的其他报告中“风险因素”部分所述的其他风险和不确定性。Passage Bio不承担因新信息、未来发展或其他原因而公开更新任何前瞻性声明（无论是书面还是口头）的义务。

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