美国食品药品监督管理局批准每周一次使用YUVIWEL®（navepegritide）治疗2岁及以上的软骨发育不全症儿童

• 这是首个也是目前唯一获批的软骨发育不全治疗方案，可在每周给药间隔内持续提供全身性 CNP 暴露。
• 预计将于2026年第二季度初上市。
• 与批准相关的罕见儿科疾病优先审评券已授予
• Ascendis将于美国东部时间3月2日星期一上午8:00举行投资者电话会议。

丹麦哥本哈根，2026年2月27日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已根据FDA的加速审批程序批准^YUVIWEL® （navepegritide；原名^TransCon® CNP）上市。YUVIWEL®是首个也是目前唯一一个每周一次的治疗药物，获批用于治疗2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿，以促进其线性生长。该药物也是唯一一个可在每周给药间隔内持续提供全身性CNP暴露的药物。YUVIWEL®的获批基于年化生长速度（AGV）的改善，其能否继续获批可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。

软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼发育不良，并且对许多患者而言，还会增加肌肉、神经和心肺并发症的风险。YUVIWEL 是一种 C 型利钠肽 (CNP) 前体药物，每周给药一次，旨在使活性 CNP 持续暴露于全身组织上的受体，从而对抗软骨发育不全中过度活跃的 FGFR3 信号通路。

“每周一次的YUVIWEL获批是软骨发育不全患儿治疗领域的一项重大进展，它首次为医生提供了一种每周一次的用药选择，该药物拥有三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验提供的令人信服的疗效和良好的耐受性数据支持，”贝勒医学院和德克萨斯儿童医院分子与人类遗传学教授Carlos A. Bacino医学博士、FACMG表示。“我的目标是帮助患儿及其家长制定符合他们个人需求和目标的治疗方案，我期待着将YUVIWEL纳入与他们讨论的方案中。”

“作为全美最大的侏儒症患者权益倡导和支持组织，美国小矮人协会致力于确保侏儒症患者的声音在有关研究和医疗方案（例如YUVIWEL）的讨论中始终占据核心地位，”美国小矮人协会董事会表示。“我们倡导侏儒症患者和残疾人士的自豪感，倡导包容和尊重，并促进不同观点之间的公开对话。我们的目标是赋能个人和家庭，让他们能够做出反映自身价值观和经历的医疗保健决策，同时推动相关研究和新疗法的研发，例如YUVIWEL疗法，这些疗法有可能为我们社群带来真正重要的成果。”

FDA批准YUVIWEL上市的依据是其对TransCon CNP临床试验资料包的审查。该资料包随公司的新药申请一同提交，其中包括三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验的安全性和有效性数据，以及长达三年的开放标签扩展数据。关键性ApproaCH试验数据已发表于《美国医学会杂志·儿科学》（JAMA Pediatrics） ^。

“我们对YUVIWEL在改变软骨发育不全治疗方面的潜力充满信心，并衷心感谢患者、临床医生和倡导者们为这一重要里程碑做出的诸多贡献，”Ascendis Pharma总裁兼首席执行官Jan Mikkelsen表示。“我们认真听取了侏儒症患者权益倡导团体的意见，以确保我们能够解决该群体真正关心的问题。这体现了我们始终致力于追求患者群体认为重要的治疗结果，并为软骨发育不全群体提供了一种看待药物治疗前景的新视角。”

Ascendis 预计将于 2026 年第二季度初通过美国处方医生提供 YUVIWEL。Ascendis 计划通过其美国 Ascendis Signature Access Program (ASAP) 为 YUVIWEL 患者提供一系列服务，包括治疗过程指导和为符合条件的患者提供经济援助计划。

随着此次批准，FDA还发放了一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV），该券可使后续不符合优先审评条件的药物申请获得优先审评资格。该计划旨在鼓励开发用于预防或治疗罕见儿科疾病的新药和生物制剂。

电话会议和网络直播信息
Ascendis将于美国东部时间2026年3月2日（星期一）上午8:00召开电话会议，讨论YUVIWEL获得FDA批准的相关事宜。有意参加者可点击此处访问网络直播，或点击此处提前注册。网络直播链接和幻灯片也将发布在Ascendis Pharma网站“投资者与新闻”版块（ https://investors.ascendispharma.com ）。会议结束后，该版块将提供网络直播回放，有效期为30天。

以下信息仅供美国读者参考：
使用方法和重要安全信息

YUVIWEL是什么？
YUVIWEL 是一种处方药，用于促进 2 岁及以上患有软骨发育不全且骨骺未闭合的儿童的线性生长。

YUVIWEL 获批是基于其年化增长率的提高而获得的加速审批。持续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。

重要安全信息

YUVIWEL可能有哪些副作用？
YUVIWEL可能会引起严重的副作用，包括低血压风险。如果您的孩子在使用YUVIWEL治疗期间出现血压下降或低血压症状（头晕、疲倦和/或恶心），请联系您孩子的医疗保健提供者。

YUVIWEL 最常见的副作用包括注射部位反应（发红、瘙痒、皮肤变色、出血、肿胀、瘀伤、疼痛和起水泡）。

在给孩子服用 YUVIWEL 之前，请告知医护人员孩子的所有健康状况，包括：

• 有肾脏问题
• 如果您怀孕或计划怀孕，请勿服用YUVIWEL。目前尚不清楚YUVIWEL是否会对未出生的婴儿造成伤害。
• 正在哺乳或计划哺乳的女性。目前尚不清楚 YUVIWEL 是否会进入母乳。
  
  

请告知医疗保健提供者您的孩子正在服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

以上并非YUVIWEL所有可能的副作用。如需了解更多关于副作用的信息，请咨询您的医生。我们鼓励您向FDA报告副作用，电话：1-800-FDA-1088 或访问网站： www.fda.gov/medwatch 。您也可以向Ascendis Pharma报告副作用，电话：1-844-442-7236。

请参阅YUVIWEL 的完整处方信息。

关于软骨发育不全
软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3) 变异引起，导致FGFR3和CNP信号通路失衡，据估计全球有超过25万人受其影响。虽然软骨发育不全曾被认为是一种骨骼生长障碍，但软骨发育不全患者体内的FGFR3变异在全身组织中均有表达，除了骨骼发育不良外，还与肌肉、神经和心肺并发症风险增加相关。软骨发育不全的并发症因人而异，且在不同生命阶段均有发生。在婴幼儿时期，观察到的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌肉力量减弱和耐力下降、听力障碍和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障碍、髋关节问题、腿部弯曲和慢性疼痛；其中一些并发症在成年期会持续存在或加重。这些并发症会影响生活质量和身体健康，并受到一系列临床、社会和个体因素的影响。一些软骨发育不全患者需要多次手术和治疗来解决特定的功能或解剖结构问题。

关于 Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，致力于运用我们创新的TransCon技术平台，为患者带来切实有效的治疗。秉承“患者至上、科学为本、激情澎湃”的核心价值观，并遵循我们的产品创新流程，我们运用TransCon技术开发具有卓越潜力的新疗法，以满足尚未满足的医疗需求。Ascendis总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他分支机构。欲了解更多信息，请访问ascendispharma.com 。

前瞻性声明
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中所有关于Ascendis未来运营、计划和管理目标的陈述均属于经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所界定的前瞻性陈述。此类陈述的例子包括但不限于：(i) YUVIWEL预计上市的时间；(ii) 该适应症的持续获批；(iii) Ascendis计划为YUVIWEL提供的患者服务；(iv) YUVIWEL改变软骨发育不全治疗的潜力；(v) Ascendis应用其TransCon技术平台为患者生活带来显著改善的能力；以及(vi) Ascendis利用TransCon开发新的、可能一流的疗法。 Ascendis可能无法实现前瞻性声明中披露的计划、意图或预期或预测，因此您不应过分依赖这些前瞻性声明。实际结果或事件可能与前瞻性声明中披露的计划、意图、预期和预测存在重大差异。各种重要因素可能导致实际结果或事件与Ascendis作出的前瞻性声明存在重大差异，包括但不限于：Ascendis产品和候选产品对第三方制造商、分销商和服务提供商的依赖；与监管审查和批准相关的风险，包括可能出现延误、要求提供额外数据或分析、使用限制、获批的标签范围比预期更窄，或未能在美国、欧盟或其他司法管辖区获得批准；临床开发风险，包括正在进行或未来试验的结果可能无法证实早期数据；开发项目或上市产品中出现未预见的安全性或有效性问题；可能延误开发或商业化的生产、供应链、质量或物流问题；与任何已获批准的 Ascendis 产品的商业化相关的不可预见费用；不可预见的研发或销售、一般及行政费用以及其他影响 Ascendis 业务的成本；市场接受度、定价和报销方面的挑战，包括支付方的承保决定和卫生技术评估；竞争发展，包括新的或改进的疗法；知识产权保护、自由经营和诉讼风险；Ascendis 在需要时获得额外资金以支持其业务活动的能力；网络安全、数据隐私和信息技术中断；以及国际经济、政治、法律、合规、公共卫生和商业因素的影响，包括关税、贸易政策、货币波动和地缘政治事件。有关可能导致实际结果与这些前瞻性声明中所表达的结果存在差异的风险和不确定性的进一步描述，以及与Ascendis业务相关的总体风险，请参阅Ascendis于2026年2月11日向美国证券交易委员会（SEC）提交的20-F表格年度报告，以及Ascendis未来向SEC提交或披露的其他报告。前瞻性声明并未反映Ascendis未来可能进行的任何许可、合作、收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。除法律要求外，Ascendis不承担更新任何前瞻性声明的义务。

Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma 徽标、TransCon 和 YUVIWEL 是 Ascendis Pharma 集团拥有的商标。 © 2026 年 2 月 Ascendis Pharma A/S。

ⁱ Savarirayan R、McDonnell C、Bacino CA 等人。 《美国医学会儿科杂志》 2026 年；180(1)：18–25。 2025 年 11 月 17 日在线发布。doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771