本尼特生物制药公司宣布其BB-301 1b/2a期临床治疗研究的突破性摘要已获肌肉萎缩症协会临床与科学会议接受

-BB-301 1b/2a期治疗研究的中期临床研究结果，包括前四名完成1组研究的受试者的12个月随访结果、首例1组受试者的24个月临床研究结果以及首例2组受试者的中期临床研究结果，将于2026年3月9日在2026年肌肉萎缩症协会临床与科学大会上以最新研究成果海报的形式进行报告。

加州海沃德，2026年2月23日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于基因治疗的临床阶段生物技术公司Benitec Biopharma Inc.（纳斯达克股票代码：BNTC）（简称“Benitec”或“公司”）今日宣布，其针对中度吞咽困难的眼咽肌营养不良症（OPMD）患者开展的BB-301 1b/2a期临床治疗研究的最新摘要已被接收。公司将于2026年3月9日在佛罗里达州奥兰多举行的肌肉萎缩症协会临床与科学会议上，以海报形式展示入组队列1和队列2患者的中期临床研究结果。

“我们很高兴在肌肉萎缩症协会临床与科学会议上公布BB-301治疗组1患者的长期临床研究结果以及BB-301治疗组2首例患者的中期临床研究结果，”Benitec执行董事长兼首席执行官Jerel A. Banks医学博士、哲学博士表示。“我们感谢OPMD患者群体和研究人员，并期待就正在进行的临床研究以及与FDA的未来讨论提供最新进展，以期最终确定BB-301的关键性研究路径。”

最新海报展示：

一项针对中度吞咽困难的 OPMD 患者使用 BB-301 治疗的 1b/2a 期临床研究的最新进展，将以最新研究海报的形式进行展示（海报编号 501 LB），题为“低剂量 BB-301 在眼咽肌营养不良症患者中 12 个月和 24 个月时的持久疗效以及高剂量 BB-301 疗效的改善”。该海报将于 3 月⁹日在 2026 年肌肉萎缩症协会临床与科学会议的展览厅举行，时间为美国东部时间上午 10:15-10:45、中午 12:00-下午 1:30、下午 3:30-4:00 和晚上 6:00-8:00。

关于BB-301

BB-301 是一种新型的改良型 AAV9 衣壳，表达一种独特的单功能构建体，该构建体可促进密码子优化的 Poly-A 结合蛋白核蛋白-1 (PABPN1) 和两种针对突变型 PABPN1（OPMD 的致病基因）的小干扰 RNA (siRNA) 的共表达。这两种 siRNA 被构建在 microRNA 骨架中，以沉默缺陷型突变 PABPN1 的表达，同时允许密码子优化的 PABPN1 表达，从而用功能性蛋白替代突变体。我们认为，BB-301 的沉默和替代机制使其在治疗 OPMD 方面具有独特的优势，它既能抑制突变体的表达，又能提供功能性替代蛋白。BB-301 已获得 EMA 的孤儿药资格认定和 FDA 的孤儿药资格认定及快速通道资格认定。

关于 Benitec Biopharma Inc.

贝尼泰克生物制药公司（简称“贝尼泰克”或“公司”）是一家专注于新型基因药物研发的临床阶段生物技术公司，总部位于加利福尼亚州海沃德市。公司专有的“沉默与替换”DNA定向RNA干扰平台将RNA干扰（RNAi）与基因疗法相结合，开发出能够在单次给药后同时实现致病基因的持续沉默和野生型替代基因的递送的药物。公司正在开发基于“沉默与替换”技术的疗法，用于治疗包括眼咽肌营养不良症（OPMD）在内的慢性及危及生命的疾病。有关公司的全面介绍，请访问贝尼泰克公司网站www.benitec.com 。

前瞻性声明

除本文所载历史信息外，本新闻稿所载事项包含前瞻性陈述，包括有关 Benitec 开发和商业化其候选产品的计划、临床前和临床试验的完成时间、临床试验数据的可用性时间、临床试验中患者招募和给药的时间和充分性、预期监管文件和其他监管步骤的时间，以及 ddRNAi 和 Benitec 候选产品的临床效用、潜在属性和益处等前瞻性陈述。

这些前瞻性声明基于公司目前的预期，并受风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与预期存在重大差异，包括以下方面的意外进展和相关风险：我们开发和潜在商业化候选产品的计划能否成功；临床前研究和临床试验的完成时间；未来任何临床试验中患者招募和给药的时间和充分性；临床试验数据的可用性；监管申报和批准的时间和结果；新型AAV载体的开发；我们未来潜在的对外许可和合作；我们技术被许可方的计划；ddRNAi和我们候选产品的临床效用、潜在特性和益处，包括治疗效果的潜在持续时间和“一次治愈”的可能性；我们的知识产权状况和专利组合的期限；费用、持续亏损、未来收入、资本需求和额外融资需求，以及在市场状况和其他因素下我们获得额外融资的能力；我们预计现金及现金等价物足以维持业务计划的时间长度；意外延误；进一步研发以及临床试验结果可能不成功或不足以达到适用的监管标准或证明继续研发的必要性；能否招募到足够数量的受试者参与临床试验；FDA 和其他政府机构的决定以及其他监管动态；公司保护和执行其专利及其他知识产权的能力；公司对其与合作伙伴及其他第三方关系的依赖程度；公司产品及其合作伙伴产品的有效性或安全性；公司产品及其合作伙伴产品在市场上的接受度；市场竞争；销售、营销、生产和分销要求；超出预期的支出；与诉讼或战略活动相关的支出；已识别的财务报告内部控制重大缺陷的影响以及我们补救该缺陷的能力；地方、区域、国家和国际经济状况及事件的影响；以及公司不时向美国证券交易委员会提交的报告中详述的其他风险。公司不承担更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务。

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