FDA verweigert Zulassson für Regenxbios RGX-121 aufgrund fehlender Wirksamkeitsnachweise

REGENXBOP Inc. hat von der US-Arzneimittelbehörde FDA einen Zulassungsantrag（BLA）seines GenTherapie-Kandidaten RGX-121 zur Behandlung von Mucopolysinidose Typ II（MPS II）erhalten。FDA在Nachweisführung zur Wirksamkeit下定义，Zielpatientenggruppe sowie Wahl des Surrogatendpunkts。REGENXBOP工厂，位于Gesprächen mit der Behörde einen Weg zur ernuten Einreichung des Zulassungsantrags zu finden。

免责声明：本新闻简报由Public Technologies（PUBT）使用生成式人工智能创建。虽然PUBT努力提供准确、及时的信息，但这些人工智能生成的内容仅用于信息目的，不应被解释为财务、投资或法律建议。Regenxbio公司于2026年2月10日通过EDGAR（美国证券交易委员会运营的电子数据收集、分析和检索系统）发布了用于生成此新闻简报的原始内容（参考ID：0001193125-26-043342），并对其中包含的信息全权负责。