BUZZ-Ultragenyx崛起，基因疗法对罕见的儿童脑部疾病显示出长期益处

** 制药商Ultragenyx RARE.O股价在盘前交易中上涨4%，至25.75美元

** Co表示，其实验性基因疗法帮助患有A型Sanfilippo综合症（一种快速损害大脑的罕见疾病）的儿童保留关键能力八年多

** Sanfilippo A型病毒发生在身体无法分解某些物质时，导致严重的大脑衰退;据co称，大多数儿童在十几岁时死亡

** Co表示，接受治疗的儿童保留了独立行走、沟通和饮食等技能，而大多数未经治疗的儿童很早就失去了这些能力

** Co的疗法UX 111，一次性输注;最常见的副作用是暂时性肝酶升高

** RARE重新提交FDA加速批准申请;预计将在2026年第三季度做出决定，同事称

** 2025年股价下跌约45%

（Sahil Pandey在班加西报道）

（（Sahil. thomsonreuters.com））