BRIEF-Ultragenyx：长期UX 111数据显示持续的CSF-HS减少，Sanfilippo综合征儿童的多领域收益（Mps Iiia）

2026-02-03 21:09

2月3日（路透社）- Ultragenyx Pharmaceutical Inc RARE.O：

ULTRAGENYX公布了积极的长期数据，证明使用UX 111基因疗法治疗导致CSF-HS持续、显着降低，并在患有Sanfilippo综合症（MPS Ⅲ A）的儿童中跨多个先天性区域临床功能持续有意义的改善

ULTRAGENYX PHARMACEUTIRAL Inc - BLA重新提交FDA，预计需要六个月审查

ULTRAGENYX PHARMACEUTIRAL Inc -结果显示生物标志物的实质性改进和功能益处

ULTRAGENYX PHARMACEUTIRAL Inc -UX 111所有剂量均耐受良好

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（（路透社. thomsonreuters.com;）