Theriva™ Biologics宣布将在APAO 2026上展示VCN-01视网膜母细胞瘤一期临床试验的数据

- VCN-01（zabiligugene almadenorepvec）治疗难治性视网膜母细胞瘤患者的1期研究的安全性和临床结果将于2026年2月7日（星期六）在香港举行的第41^届亚太眼科学会（APAO）大会上以特邀报告的形式发表。

- 临床前数据将突出拓扑替康和VCN-01联合用药的协同抗肿瘤活性，这可能改善难治性视网膜母细胞瘤伴难治性玻璃体播散患者的治疗效果 -

美国马里兰州罗克维尔和西班牙巴塞罗那，2026 年 2 月 3 日（GLOBE NEWSWIRE）——Theriva™ Biologics（纽约证券交易所美国板：TOVX）（简称“Theriva”或“公司”）是一家多元化的临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗癌症及相关疾病的疗法，以满足高度未满足的医疗需求。公司今日宣布，将受邀展示一项研究者发起的 1 期临床研究（NCT03284268）的临床结果和安全性数据。该研究旨在评估两次玻璃体内注射 VCN-01（zabiligugene almadenorepvec）治疗对全身、动脉或玻璃体内化疗无效，且眼球摘除是唯一推荐治疗方案的儿童视网膜母细胞瘤患者的安全性和耐受性。本次会议还将展示描述拓扑替康（视网膜母细胞瘤的标准化疗药物）与VCN-01联合用药时所观察到的协同抗肿瘤作用的临床前数据。这些数据将在即将于2026年2月5日至8日在中国香港举行的亚太眼科学会（APAO）大会（与第37^届香港眼科年会同期举行）的视网膜母细胞瘤专题会议上进行展示。

演讲详情可在网上及下方查看。

• 主讲作者：Jaume Català-Mora 博士，巴塞罗那 Sant Joan de Déu 儿童医院儿科眼科医生
• 标题：溶瘤腺病毒VCN-01治疗视网膜母细胞瘤的最新进展
• 会议：0211 视网膜母细胞瘤及亚洲视网膜母细胞瘤小组
• 日期和时间：2026年2月7日星期六下午4:46（香港时间）（美国东部时间凌晨3:46）
• 地点：香港会议展览中心（HKCEC）2楼S224-225室
  

“我们非常高兴看到国际社会对我们在圣胡安德迪乌-巴塞罗那儿童医院治疗视网膜母细胞瘤患者的合作者所取得的新型临床和临床前研究成果持续关注，”Theriva Biologics首席执行官Steven A. Shallcross表示。“对于全球患有这种疾病的儿科患者而言，有效治疗玻璃体播散性难治性视网膜母细胞瘤仍然是一项亟待满足的重大医疗需求。基于我们此前公布的I期临床数据以及新出现的临床前研究成果，我们相信VCN-01与拓扑替康的玻璃体内联合疗法为应对这一挑战提供了一个令人振奋的新契机，有助于保护患有这种罕见但极具破坏性的癌症的儿童的眼睛并提高他们的生活质量。VCN-01已获得治疗视网膜母细胞瘤的孤儿药和罕见儿科疾病认定，我们目前正在完善一项针对该适应症的潜在关键性临床试验方案，以便与监管机构进行讨论。”

关于VCN-01

VCN-01（zabiligugene almadenorepvec）是一种全身给药的溶瘤腺病毒，旨在选择性地、高效地在肿瘤细胞内复制，并降解肿瘤基质。肿瘤基质是癌症治疗中重要的物理和免疫抑制屏障。这种独特的作用机制使VCN-01能够发挥多种抗肿瘤作用，包括：(i) 选择性感染并裂解肿瘤细胞；(ii) 增强联合化疗药物的吸收和灌注；以及 (iii) 提高肿瘤的免疫原性，使肿瘤暴露于患者自身的免疫系统和联合免疫治疗药物。全身给药使VCN-01能够同时作用于原发肿瘤和转移灶。迄今为止，VCN-01 已在针对多种癌症的临床试验中用于超过 140 名患者，包括胰腺导管腺癌（与化疗联合）、头颈部鳞状细胞癌（与免疫检查点抑制剂联合）、卵巢癌（与 CAR-T 细胞疗法联合）、结直肠癌和视网膜母细胞瘤（玻璃体内注射）。有关这些临床试验的更多信息，请访问 Clinicaltrials.gov。VCN-01 已获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的孤儿药资格认定，以及美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的用于治疗胰腺癌的孤儿药资格认定和快速通道资格认定。VCN-01 还获得了 FDA 授予的用于治疗视网膜母细胞瘤的孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定。

关于视网膜母细胞瘤

视网膜母细胞瘤是一种起源于视网膜的肿瘤，是儿童最常见的眼癌类型。其发病率约为每14,000至18,000名新生儿中出现1例，占1岁以下儿童肿瘤总数的15%。儿童患者的平均确诊年龄为2岁，6岁以上儿童很少发病。在欧洲，视网膜母细胞瘤的估计发病率为每13,844名活产婴儿中出现1例（5岁以下儿童中每百万儿童中有14.1例），每年约有300名儿童被确诊（ Stacey等人，2021 ）。如何挽救生命、预防失明以及其他可能缩短患者寿命或降低生活质量的严重治疗后果，仍然是一项挑战。此外，在资源匮乏的国家，视网膜母细胞瘤患儿更容易失明并死于转移性疾病。

关于 Theriva™ Biologics, Inc.

Theriva™ Biologics（纽约证券交易所美国板：TOVX）是一家多元化的临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗癌症及相关疾病的疗法，以满足高度未满足的医疗需求。公司子公司Theriva Biologics, SL一直在开发一种新型溶瘤腺病毒平台，该平台旨在通过静脉注射（IV）、玻璃体内注射和抗肿瘤给药，诱导肿瘤细胞死亡，提高联合用药的抗癌疗法到达肿瘤部位的效率，并促进患者免疫系统产生强效且持久的抗肿瘤反应。公司的主要临床阶段候选药物包括：(1) VCN-01（zabiligugene almadenorepvec），一种溶瘤腺病毒，旨在选择性地在肿瘤细胞内快速复制，并破坏肿瘤基质屏障。肿瘤基质屏障是癌症治疗中重要的物理和免疫抑制屏障； （2）SYN-004（利巴沙酶）旨在降解胃肠道内某些常用的静脉注射β-内酰胺类抗生素，以防止微生物群损伤，从而限制耐万古霉素肠球菌（VRE）等致病菌的过度生长，并降低同种异体造血干细胞移植（HCT）受者急性移植物抗宿主病（aGVHD）的发生率和严重程度；（3）SYN-020是一种在cGMP条件下生产的重组口服肠碱性磷酸酶（IAP）制剂，旨在治疗局部胃肠道疾病和全身性疾病。更多信息，请访问Theriva Biologics公司网站www.therivabio.com 。

前瞻性声明

本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。在某些情况下，前瞻性陈述可以通过诸如“可能”、“应该”、“潜在”、“继续”、“预期”、“预计”、“打算”、“计划”、“相信”、“估计”等术语和类似表达来识别，其中包括有关临床前数据的陈述，这些数据突出了拓扑替康和 VCN-01 联合用药的协同抗肿瘤活性，该活性可能改善难治性视网膜母细胞瘤伴有难以治疗的玻璃体播散患者的预后； VCN-01 与拓扑替康的玻璃体内联合疗法为有效治疗伴有玻璃体播散的难治性视网膜母细胞瘤提供了一个令人振奋的新契机，并有望开展一项视网膜母细胞瘤的关键性临床试验。这些前瞻性陈述基于管理层截至本新闻稿发布之日的预期和假设，并受诸多风险和不确定因素的影响，其中许多因素难以预测，可能导致实际结果与当前预期和假设以及任何前瞻性陈述中明示或暗示的内容存在重大差异。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的重要因素包括但不限于：能否设计一项视网膜母细胞瘤的关键性临床试验以供与 FDA 讨论；VCN-01 在未来治疗视网膜母细胞瘤及其他疾病的试验中能否取得积极结果；公司能否按预期达到临床里程碑，包括在每个试验中招募到预期数量的患者；公司的产品候选药物（包括 VCN-01）展现出安全性和有效性，且结果与之前的结果一致；能够按时完成临床试验并达到预期结果和效益，临床试验招募工作按预期继续进行；能够获得产品候选药物商业化的监管批准或遵守持续的监管要求；与公司针对特定适应症推广或商业化其产品候选药物的能力相关的监管限制；产品候选药物在市场上的接受度以及公司产品的成功开发、营销或销售；竞争对手的研发成果导致此类产品过时或不具竞争力；公司维持许可协议的能力；公司和 VCN 专利组合的持续维护和增长；能够继续保持良好的资金状况；以及公司截至 2024 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格年度报告及其向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的其他因素，包括后续的 10-Q 表格定期报告和 8-K 表格当前报告。本新闻稿中的信息仅截至本新闻稿发布之日提供，除法律要求外，Theriva Biologics 不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中任何前瞻性陈述的义务。

如需了解更多信息，请联系：

投资者关系：
凯文·加德纳
LifeSci Advisors, LLC
kgardner@lifesciadvisors.com

来源：Theriva Biologics公司