Wave Life Sciences宣布计划加速与监管机构的互动，以全面掌控针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的WVE-006药物

WVE-006 是一种首创的 RNA 编辑疗法候选药物，旨在纠正美国和欧洲 20 万 AATD 患者的根本病因；目前尚无获批疗法能够同时解决该疾病的肺部和肝脏表现。

Wave公司计划就WVE-006的潜在加速审批途径与FDA进行沟通，预计将于2026年中期获得监管部门的反馈。

RestorAATion-2 临床试验中 400 毫克多剂量组的数据仍按计划于 2026 年第一季度公布，而 600 毫克单剂量和多剂量组的数据预计将于 2026 年公布。

与葛兰素史克的研究合作正在进行中，并不断扩大，目前已选定第四个项目推进。

Wave公司继续预计现金流足以支撑到2028年第三季度。

马萨诸塞州剑桥，2026年2月2日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于释放RNA药物巨大潜力以改善人类健康的临床阶段生物技术公司Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克股票代码：WVE）今日宣布，已从葛兰素史克（GSK）手中重新获得WVE-006的全部权益。WVE-006是一种在研的GalNAc偶联RNA编辑寡核苷酸（AIMer），用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。此前，Wave与GSK达成协议，GSK的呼吸系统产品组合专注于大规模疾病，Wave认为GSK具备高效推进WVE-006在AATD（一种罕见病）治疗项目中的优势。该协议是在 RestorAATion-2 临床试验下一组受试者的数据公布之前达成的，该试验仍按计划于 2026 年第一季度进行。Wave 公司目前正在加快 WVE-006 的注册策略，并计划与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就潜在的加速审批途径进行磋商，预计将于 2026 年年中获得监管部门的反馈。

“自公布中期数据以来，我们一直积极推进WVE-006的注册战略。该中期数据实现了AATD治疗的关键目标，成功重现了更健康的MZ表型，包括在急性期反应期间动态产生超过20微摩尔的AAT。AATD是最大的罕见病适应症之一，美国和欧洲有20万名患有纯合子“ZZ”型AATD的患者，他们面临的治疗选择极其有限。目前，仅有每周一次的静脉注射增强疗法获批用于治疗AATD肺部疾病，而尚无任何疗法获批用于治疗AATD肝脏疾病。WVE-006非常契合Wave公司的优势和执行商业战略的能力。我们期待与监管机构合作，探讨如何快速推进这项具有变革潜力的首创疗法，以便捷、低频次的皮下给药方式同时解决肺部和肝脏疾病的症状。” Wave Life Sciences总裁兼首席执行官Paul Bolno医学博士、工商管理硕士表示。 “WVE-006展现出良好的安全性，无需脂质体纳米颗粒（LNP）递送，且不产生与DNA碱基编辑相关的不可逆的旁观者效应编辑和插入缺失。凭借WVE-006高度差异化的特性，我们期待在今年内公布正在进行的RestorAATion-2临床试验中更高剂量组的更多数据。”

正在进行的 RestorAATion-2 临床试验中 400 毫克多剂量组的数据预计将于 2026 年第一季度公布；600 毫克最终组的单剂量和多剂量数据预计将于 2026 年公布。

葛兰素史克首席科学官托尼·伍德表示：“我们与Wave的研究合作仍在继续，未来将有令人兴奋的机会，结合我们互补的专业知识，推进新型寡核苷酸疗法的发展。”

Wave与葛兰素史克(GSK)的合作持续推进，2026年1月，GSK选定第四个项目推进至候选药物开发阶段。根据合作协议，GSK可利用Wave的^PRISM®平台推进至多八个项目，并在多个治疗领域开展靶点验证工作。假设这些项目顺利推进，Wave将有资格获得高达28亿美元的启动、开发、上市和商业化里程碑付款，以及分级特许权使用费。Wave预计将在2026年及以后收到里程碑付款。

Wave 仍然预计其目前的现金及现金等价物足以支持其运营至 2028 年第三季度。未来可能出现的里程碑付款以及根据其与 GSK 的合作计划向 Wave 支付的其他款项均未计入其现金储备。

关于Wave Life Sciences
Wave Life Sciences（纳斯达克股票代码：WVE）是一家生物技术公司，致力于释放RNA药物的巨大潜力，从而改善人类健康。Wave的RNA药物平台^PRISM®融合了多种治疗模式、化学创新以及对人类遗传学的深刻理解，旨在为治疗罕见病和常见病提供突破性疗法。其RNA靶向治疗工具包涵盖RNA干扰、RNA编辑、RNA剪接和反义沉默等技术，使Wave拥有无与伦比的能力，能够设计并可持续地交付能够最佳解决疾病生物学问题的候选药物。Wave多元化的研发管线包括针对肥胖症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜氏肌营养不良症和亨廷顿病的临床项目，以及多个利用公司广泛的RNA治疗工具包开展的临床前项目。秉承“重塑无限可能”的理念，Wave正引领着人类潜能不再受疾病负担束缚的世界。Wave总部位于美国马萨诸塞州剑桥市。如需了解 Wave 的科学、研发管线和人员的更多信息，请访问www.wavelifesciences.com ，并在X和LinkedIn上关注 Wave。

前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》（经修订）所界定的前瞻性陈述，涉及我们的目标、信念、预期、策略、目的和计划，以及其他不一定基于历史事实的陈述，其中包括以下陈述：我们对WVE-006作为AATD疗法的预期治疗益处的理解，以及其治疗该疾病肺部和肝脏表现的潜力；我们临床试验的预期启动、时间安排、设计、给药方案、安全性概况、进展、数据和相关公告，包括与监管机构的互动和反馈，以及基于这些数据的任何潜在注册申请；我们RestorAATion-2临床试验数据的预期公布时间；我们认为WVE-006是一种具有潜在变革性的首创疗法；我们对被认为具有治疗意义的AAT水平的理解；我们对可能受益于WVE-006的AATD患者群体的估计；我们与葛兰素史克合作可能获得的潜在收益及其时间安排；以及我们的财务业绩，包括我们预计的现金流维持时间和未来运营的资金能力。“可能”、“将”、“可以”、“会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“展望”、“潜在”、“继续”、“目标”等词语及其类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受诸多风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中任何前瞻性陈述所明示或暗示的内容存在重大差异。由于这些风险、不确定性和重要因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述所指明的结果存在重大差异，包括但不限于Wave公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的最新年度报告（表格10-K）及其修订版中题为“风险因素”部分以及Wave公司不时向SEC提交的其他文件中描述的风险和不确定性。Wave公司不承担更新本新闻稿中所含信息以反映后续事件或情况的义务。

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