Aquestive Therapeutics宣布FDA发布针对Anaphylm™的完整回复函

• 缺陷仅限于包装和管理方面。
• 公司相信能够迅速解决缺陷，预计最早可在2026年第三季度重新提交。
• 公司资本充足，预计到2026年底将拥有大量现金。
• 重申计划在2026年底前向加拿大和欧盟提交申请。
• 公司将于2026年2月2日美国东部时间上午8:00举行投资者电话会议。
  
  

新泽西州沃伦，2026 年 2 月 2 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Aquestive Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：AQST）（简称“Aquestive”或“公司”）是一家致力于通过创新科学和给药技术推进药物研发，从而为患者生活带来实质性改善的制药公司。该公司今天宣布，已于 2026 年 1 月 30 日收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 的完整回复函 (CRL)，该函涉及其新药申请 (NDA)，旨在寻求批准 Anaphylm™（二丁肾上腺素）舌下膜用于治疗体重 30 公斤（约 66 磅）或以上患者的 I 型过敏反应（包括过敏性休克）。

“虽然收到完整回复函（CRL）令人遗憾，但我们相信，凭借FDA目前提供的明确信息，我们在审批方面取得了重大进展。令人欣慰的是，信中提出的问题仅限于人体因素和支持性药代动力学研究，一旦人体因素问题得到解决，我们将能够更好地推进Anaphylm的最终标签设计。”Aquestive公司总裁兼首席执行官Daniel Barber表示，“我们仍然对Anaphylm的有效性和安全性充满信心，并相信它是一款易于使用、便于携带、起效迅速的肾上腺素治疗药物。我们期待与FDA合作，最终获得Anaphylm的批准。我们将一如既往地致力于为过敏患者群体带来这项创新疗法。”

在主要针对给药和标签指导的完整回复函（CRL）中，FDA指出Anaphylm人体因素（HF）验证研究存在缺陷。这些缺陷包括包装袋难以打开和薄膜放置不正确等问题。FDA认为，如果不加以解决，这些问题在过敏性休克的情况下可能会造成严重的安全隐患。为了消除FDA的疑虑，该公司已修改了包装袋的开口方式、使用说明、包装袋和纸盒标签，并计划尽快开展一项基于这些修改的新的人体因素验证研究。该公司还计划在重新提交的申请中进一步解决潜在的耐受性问题。CRL中未对作为Anaphylm新药申请（NDA）一部分提交的可比性数据（例如剂量范围、重复给药和可持续性）提出质疑。CRL中也未提及任何CMC（化学、制造和控制）方面的问题。

由于人因工程（HF）相关要求，临床药理学部门请求开展一项药代动力学（PK）研究，以了解包装和标签任何更改的影响。监管机构表示，人因工程和药代动力学研究可以并行进行。完整回复函（CRL）中未要求进行其他研究。

公司计划与FDA密切合作，尽快获得Anaphylm的批准。作为第一步，公司将向FDA申请召开A类会议，讨论重新提交申请的最有效途径。根据对完整回复函（CRL）的初步审查，公司预计在2026年第三季度重新提交申请，前提是HF和PK研究完成，且FDA的回复时间符合预期。公司计划请求FDA进行快速审查。

田纳西大学健康科学中心教授、勒邦赫儿童医院执业医师、过敏症专家杰伊·利伯曼医学博士表示：“作为一名临床医生和多项过敏临床试验的研究者，我对临床开发和监管审批的细微之处非常了解。FDA的回应主要关注患者体验问题及其潜在影响。我对Aquestive公司解决上述问题的能力充满信心，并乐观地认为未来我的患者能够使用Anaphylm。鉴于肾上腺素在过敏性休克中的使用率仍然偏低，为临床医生和过敏症领域提供更多治疗选择仍然是当务之急。”

Aquestive计划继续推进其Anaphylm的全球扩张战略，并于2025年在加拿大、欧洲和英国启动了监管方面的沟通工作。公司已收到欧洲药品管理局（EMA）的积极反馈，认为在提交监管审批申请前无需进行进一步的临床试验。Aquestive预计将于2026年下半年在欧洲提交上市许可申请，并在加拿大提交新药申请（NDS）。公司还预计将于2026年第一季度收到英国药品和保健产品监管局（MHRA）的反馈。这些市场为公司在全球范围内扩大其非侵入性肾上腺素疗法的可及性提供了重要机遇。

公司认为，Anaphylm 的原始新药申请 (NDA) 申请得到了全面的临床开发项目的支持，该项目包括 11 项独立的临床研究，共涉及 411 名受试者，总计约 967 次给药，其中包括 840 次单剂量给药和 127 次重复给药。作为该临床开发项目的一部分，Aquestive 开展了一项开创性的口腔过敏综合征 (OAS) 研究，该研究验证了 Anaphylm 在真实世界过敏原诱导环境下的疗效。该项目表明，Anaphylm 的药代动力学特征与领先的肾上腺素自动注射器相当。这些研究表明，Anaphylm 总体耐受性良好，安全性与肾上腺素相似。

自成立 20 年以来，Aquestive 已获得 6 项 FDA 批准，并向全球患者运送了超过 25 亿剂口服膜剂产品。Aquestive 仍然相信 Anaphylm 的易用性，并相信如果获得 FDA 批准，它将成为第一个也是唯一一个用于治疗严重危及生命的过敏反应（包括过敏性休克）的非侵入性口服肾上腺素。

公司认为其拥有充足的资金来完成Anaphylm在美国的审批和上市前准备工作，同时推进Anaphylm在美国以外其他主要市场的开发。

电话会议和网络直播
公司将于美国东部时间 2026 年 2 月 2 日星期一上午 8:00 举行电话会议。

如需参与，请提前在此处注册，以获取本地或免费电话号码和您的个人密码。

本次电话会议的现场网络直播将在 Aquestive 网站上提供， 点击此处即可访问。

有关 FDA 评论的更多详细信息，请参阅 Aquestive 网站投资者页面“活动和演示”部分中的补充演示文稿。

关于Anaphylm™（地布替肾上腺素）舌下膜
Anaphylm 是一种基于聚合物基质的肾上腺素前药候选产品。Anaphylm 的大小与邮票相仿，重量不足一盎司，接触后即可溶解。给药无需用水或吞咽。Anaphylm 的主要包装比普通信用卡更薄更小，可放入口袋，并设计用于承受雨淋和/或日晒等天气条件。Anaphylm 是 AQST-109 的商品名，已获得 FDA 的有条件批准。Anaphylm 商品名的最终批准取决于 FDA 对该候选产品的批准。

关于 Aquestive Therapeutics
Aquestive是一家致力于通过创新科学和给药技术推进药物研发，从而显著改善患者生活的制药公司。我们正在开发口服产品，以递送复杂的分子，为侵入性强且不便的传统疗法提供新的替代方案。Aquestive拥有四款已获授权上市的产品，由其授权商在美国和世界各地销售，并且是这些授权产品的独家生产商。公司还与其他制药公司合作，利用专有的、一流的技术（例如PharmFilm® ^）将新分子推向市场，并拥有成熟的药物开发和商业化能力。Aquestive正在推进一款用于治疗严重过敏反应（包括过敏性休克）的后期专有候选产品，以及一款用于治疗多种潜在皮肤疾病（包括斑秃）的早期肾上腺素前药外用凝胶候选产品。欲了解更多信息，请访问Aquestive.com并在LinkedIn上关注我们。

前瞻性声明
本新闻稿中的某些陈述包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”。诸如“相信”、“预期”、“计划”、“期望”、“估计”、“打算”、“可能”、“将”等词语及其否定形式和类似表达旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于我们候选产品Anaphylm™（地布替肾上腺素）舌下膜的临床开发进展及FDA批准时间安排的陈述，包括我们的临床和其他数据是否足以解决FDA在2026年1月30日向公司提供的完整回复函（CRL）中提出的担忧，以及FDA是否最终批准Anaphylm，或者FDA是否会要求我们提供更多信息、不同意我们的调查结果或对我们的重新提交进行冗长的审查，以及如果Anaphylm获得FDA批准，其后续商业上市可能面临的挑战； Anaphylm 在美国以外地区潜在的国际监管申报和上市许可的进展及相关时间安排；如果 Anaphylm 获得 FDA 批准，它将成为首个也是唯一一个口服肾上腺素制剂，并被接受为现有标准疗法的替代方案；如果 Anaphylm 获得 FDA 批准，它可能为患者带来的潜在益处；我们的候选产品 AQST-108（肾上腺素）外用凝胶在临床开发和 FDA 监管审批流程中的进展及相关时间安排，包括临床研究的设计和时间安排，包括支持 AQST-108 针对斑秃这一目标适应症所需的研究；我们未来的财务和运营业绩以及财务状况，包括我们 2025 年的财务展望、预计现金流以及支持公司长期增长战略的充足性，以期获得美国及全球相关监管机构的批准并随后上市 Anaphylm；以及业务战略、市场机会和其他非历史事实的陈述。

这些前瞻性陈述基于我们目前的预期和信念，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中所述的结果存在重大差异。此类风险和不确定因素包括但不限于：与我们的研发工作相关的风险，包括Anaphylm产品研发活动和临床试验的时间、成本和成功率的任何延误或变更；Anaphylm候选药物获得FDA批准的审批流程延误的风险，或根本无法获得FDA批准的风险；FDA对我们任何候选药物（包括Anaphylm）的生产和临床研究场所进行检查的风险；政府停摆或裁员措施对FDA批准我们候选药物（包括Anaphylm）能力的影响的风险；公司能否生成足够的临床数据和其他人体因素数据的风险，包括我们提交Anaphylm药代动力学和药效学（PK/PD）可比性数据以获得FDA批准的风险；与我们应对FDA对我们新药申请（NDA）的意见和已发现的缺陷相关的风险，包括FDA在2026年1月30日发给公司关于批准Anaphylm的《完整回复函》中提出的担忧；FDA可能考虑2025年10月1日提交给FDA的关于Anaphylm的公民请愿书中提出的问题的风险；与任何竞争产品（包括仿制药）的成功相关的风险；新产品商业化固有的风险和不确定性（包括技术风险、财务风险、市场风险、实施风险和监管限制）；如果获得FDA批准，我们开发用于商业化我们候选产品（包括Anaphylm）的销售和营销能力的风险；出售或对外许可我们产品和候选产品（包括Anaphylm）可能对公司价值产生的潜在影响的风险；充足的资本和现金资源（包括充足的可用债务和股权融资，包括通过我们的ATM融资机制）以及运营收入，以满足我们所有短期和长期流动性和现金需求，从而支持我们的增长战略和其他现金需求，包括按时按量支付13.5%高级担保票据的本金，以及为我们的候选产品（包括Anaphylm，如果这些候选产品获得FDA批准）的未来临床开发和商业活动提供资金；公司与第三方签订的《购买协议》和《特许权使用费协议》项下的义务，每项协议均要求公司分别向其各自的交易对手支付部分收入，这些义务可能影响我们为运营提供资金以及支付债务本金和利息的能力；公司与第三方签订的《购买协议》和《特许权使用费协议》项下的义务，可能影响我们对13.5%高级担保票据进行再融资的能力；我们的生产能力能否满足美国及海外市场对我们候选产品（包括Anaphylm）的需求，以及我们在美国及海外已获许可产品的需求，存在风险； ^Suboxone®作为即将停产的产品，其市场份额可能下降，该产品占我们当前营业收入的很大一部分；我们的债务工具可能违约；将某些销售、市场营销和其他运营及人员职能外包给第三方相关的风险；Anaphylm和其他候选产品（如果获得FDA和其他监管机构的批准）以及我们在美国及海外已获许可产品在美国及海外的市场接受度和速度可能存在风险；我们产品市场的规模和增长可能存在风险；我们能否遵守FDA和其他政府及客户对我们生产设施的所有要求，存在风险；与我们产品相关的知识产权和侵权索赔可能存在风险；我们产品候选药物（包括Anaphylm）的专利申请可能无法及时获得美国专利商标局的批准，甚至可能根本无法获得批准，或者即使获得批准，其效力也不足以确保这些候选药物的长期商业成功；专利出现意外进展的风险；影响我们业务的立法和监管行动以及法律法规变更的风险，包括与我们的产品和候选药物以及产品定价、报销或获取途径相关的风险；失去重要客户的风险；与我们相关的索赔和法律诉讼的风险，包括专利侵权、证券、商业侵权、调查、产品安全或有效性以及反垄断诉讼事项；产品召回和撤回的风险；与我们信息技术网络和系统中断相关的风险，包括网络安全攻击的影响；由于远程办公安排导致网络安全攻击增加和数据访问中断的风险；影响金融服务行业的不利发展的风险；与通货膨胀和利率变化相关的风险；与流行病对我们业务的影响相关的风险；与一般经济、政治（包括乌克兰和以色列战争以及其他战争和恐怖主义行为）、商业、行业、监管、金融和市场状况以及其他异常事项相关的风险和不确定性；与总统行政举措及其对本公司业务的影响相关的不确定性风险，包括政府征收关税和其他贸易限制；以及影响本公司的其他不确定性，包括“风险因素”部分以及本公司向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告、10-Q表季度报告和8-K表当前报告中其他部分所述的不确定性。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至发布之日的信息。所有后续归属于本公司或任何代表本公司行事的人员作出的前瞻性陈述均受本警示性声明的完整约束。除适用法律可能要求的情况外，本公司不承担在本新闻稿发布之日后因新信息、未来事件或其他原因而更新前瞻性声明、展望或指引的义务。

PharmFilm ^®和 Aquestive 标志是 Aquestive Therapeutics, Inc. 的注册商标。本文提及的所有其他注册商标均为其各自所有者的财产。

投资者联系方式：
布莱恩·科布
星象伙伴
brian.korb@astrpartners.com