优瑞科公司向美国食品药品监督管理局重新提交UX111腺相关病毒基因疗法用于治疗圣菲利普综合征A型（MPS IIIA）的生物制品许可申请

根据FDA指南，公司预计审查期最长为六个月。

将在 2026 年 WORLDSymposium™ 会议上公布新的长期临床数据，这些数据表明，长达 8.5 年的时间里，大脑生化和临床方面均有持久的积极效果。

加州诺瓦托，2026年1月30日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：RARE）今日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA 或称“FDA”）重新提交生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准其 UX111（rebisufligene etisparvovec）AAV9 基因疗法用于治疗 A 型桑菲利波综合征（MPS IIIA）患者。此次提交的申请包含大量长期数据，涵盖多种神经系统获益指标，以支持加速批准的中期临床终点。此外，脑脊液硫酸乙酰肝素和其他生物标志物数据也进一步支持了这一目标，这些数据已在上次临床审查中与 FDA 达成一致。

“目前，尚无获批的治疗方案可以应对A型圣菲利波综合征的持续恶化，患者家属只能眼睁睁地看着孩子逐渐丧失沟通、玩耍、行动甚至进食的能力，最终被这种毁灭性的致命疾病夺去生命，”Ultragenyx公司首席执行官兼总裁Emil D. Kakkis医学博士表示。“我们深知圣菲利波综合征患者群体在等待首个治疗方案时所面临的巨大压力，并期待与美国食品药品监督管理局（FDA）合作，共同推进这项急需疗法的审批工作。时间紧迫，我们相信已经解决了FDA提出的所有问题，避免了进一步的延误。患者及其家人现在就需要获得治疗。”

重新提交的 BLA 包括对 2025 年 7 月发布的完整回复函 (CRL) 中概述的化学、制造和控制 (CMC) 相关观察结果的全面回复，以及根据 CRL 中要求提供的来自当前患者的额外长期临床数据。

在之前的审查中，FDA 确认神经发育结果数据可靠，生物标志物数据也提供了额外的佐证；生物制品许可申请 (BLA) 中包含的最新临床数据（代表额外一年的随访）继续显示，在多个生物标志物方面均具有持久的治疗效果，且与自然病程的临床差异进一步扩大，同时保持了可接受的安全性。详细的更新信息将于下周在圣地亚哥举行的 2026 年世界研讨会™上公布。

2025年2月，FDA授予UX111生物制品许可申请（BLA）优先审评资格。预计在重新提交申请后一个月内，FDA将确定处方药用户付费法案（PDUFA）的审批日期。根据FDA的规定，该公司预计自重新提交申请之日起，审评周期最长为6个月，PDUFA审批日期预计将在2026年第三季度确定。如果获得批准，UX111将成为首个获批用于治疗A型圣菲利波综合征的疗法。

关于 UX111（ rebisufligene etisparvovec）
UX111（rebisufligene etisparvovec）是一种新型体内AAV9基因疗法，目前正处于针对A型桑菲利波综合征（MPS IIIA）的I/II/III期临床开发阶段。MPS IIIA是一种罕见的致命性溶酶体贮积症，目前尚无获批疗法，主要累及大脑。该疗法旨在解决导致脑内硫酸乙酰肝素（一种糖胺聚糖）异常积累的根本原因——磺胺酶（SGSH）缺乏症，从而导致进行性细胞损伤和神经退行性变。UX111采用自互补AAV9载体，通过单次静脉输注将功能性SGSH基因拷贝递送至细胞。这些转导后的细胞随后将功能性酶分泌到组织液中，供周围神经元和其他细胞吸收利用。该酶能被其他细胞高效吸收，随后被转运至溶酶体，在那里它可以减少硫酸乙酰肝素（HS）的积累，从而阻止溶酶体贮积症的进展以及未经治疗的患者所遭受的相应损伤。该产品最初由Abeona Therapeutics公司研发，后转让给Ultragenyx公司完成后续开发。UX111项目已获得美国再生医学先进疗法（RMAT）、快速通道（Fast Track）、罕见儿科疾病和孤儿药资格认定，以及欧盟的PRIME和孤儿药资格认定。

关于 A 型桑菲利波综合征 (MPS IIIA)
圣菲利波综合征A型（MPS IIIA）是一种罕见的致命性溶酶体贮积症，目前尚无获批的治疗方法。该病主要累及大脑，以快速神经退行性变为特征，通常在幼儿期发病。MPS IIIA患儿表现为全面发育迟缓，最终导致进行性认知、语言和运动功能衰退、行为异常，并最终导致早逝。据估计，在医疗资源丰富的地区，MPS IIIA患者约有3000至5000人，中位预期寿命为15年。MPS IIIA是由SGSH基因的双等位致病变异引起的，导致磺酰胺酶（SGSH）缺乏，而磺酰胺酶负责分解硫酸乙酰肝素（一种糖胺聚糖），硫酸乙酰肝素会在全身细胞中积聚，从而导致与该疾病相关的快速神经退行性变。

关于 Ultragenyx
Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为患者提供治疗严重罕见和超罕见遗传疾病的创新产品。公司已构建了多元化的已获批疗法和候选产品组合，旨在解决那些存在高度未满足医疗需求且治疗机制明确的疾病，这些疾病通常缺乏针对其根本病因的已获批疗法。

公司由一支在罕见病治疗药物的研发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx 的战略基于高效的药物研发，旨在以最快的速度为患者提供安全有效的疗法。

有关 Ultragenyx 的更多信息，请访问公司网站： www.ultragenyx.com 。

前瞻性声明和数字媒体的使用
除本文所载历史信息外，本新闻稿中所述事项，包括与Ultragenyx能否提供FDA要求的文档并令其满意地回应完整回复函（CRL）中的意见相关的声明、UX111的开发、时间安排和进展（包括FDA接受生物制品许可申请（BLA）重新提交的时间和FDA审查任何此类重新提交的时间）、与UX111相关的任何FDA检查的时间和结果、与UX111相关的未来监管互动的时间安排（包括BLA重新提交的结果）、UX111的业务计划和目标、对UX111耐受性和安全性的预期以及UX111未来的临床和监管进展，均属于1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款所界定的前瞻性声明。此类前瞻性声明涉及重大风险和不确定性，可能导致我们的临床开发项目、与第三方的合作、未来业绩、表现或成就与本新闻稿中明示或暗示的内容存在重大差异。前瞻性声明。此类风险和不确定性包括但不限于：临床药物开发的不确定性、获得监管批准的不可预测性和漫长过程、公司成功开发UX111的能力、公司在预期时间内实现其预期开发目标的能力、与不良副作用相关的风险、依赖第三方合作伙伴代表公司开展某些活动相关的风险、公司产品和候选产品的市场机会小于预期、生产风险、我们运营自有生产设施的经验有限、公司及其第三方制造商遵守监管要求的能力、来自其他疗法或产品的竞争，以及可能影响现有现金、现金等价物和短期投资是否足以支持运营、公司未来经营业绩和财务表现、临床试验活动的时间安排和结果报告，以及Ultragenyx产品和候选药物的可用性或商业潜力的其他事项。Ultragenyx不承担更新或修订任何前瞻性声明的义务。

有关可能导致实际结果与这些前瞻性声明中表达的结果存在差异的风险和不确定性的进一步描述，以及与 Ultragenyx 业务相关的风险，请参阅 Ultragenyx 于 2025 年 11 月 4 日向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 10-Q 表格季度报告，以及其随后向 SEC 提交的定期报告。

除了向美国证券交易委员会 (SEC) 提交文件、发布新闻稿和召开公开电话会议外，Ultragenyx 还利用其投资者关系网站和社交媒体平台发布有关公司的重要信息，包括可能被视为对投资者具有重大影响的信息，并履行其在《公平披露条例》(Regulation FD) 下的信息披露义务。Ultragenyx 的财务信息和其他信息会定期发布在其投资者关系网站 ( https://ir.ultragenyx.com/ ) 和 LinkedIn 网站 ( https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/ ) 上，供投资者查阅。

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投资者
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