Longeveron宣布FDA批准在关键二期临床试验（ELPIS II）数据读取前召开Type C会议，评估治疗左心发育不良综合征（HLHS）的疗法

• ELPIS II 的主要试验结果预计将于 2026 年第三季度公布。
• 如果 ELPIS II 检测结果呈阳性，预计将提交 Laromestrocel 生物制品许可申请 (BLA)，以获得治疗 HLHS 的全面传统批准。
• 美国FDA已授予laromestrocel HLHS项目罕见儿科疾病认定、孤儿药认定和快速通道资格。
• Laromestrocel HLHS 项目有望满足尚未满足的医疗需求，并具有巨大的美国市场机遇。
• 即使采用目前标准的治疗手术，由于右心室衰竭，也只有50%的婴儿能存活到青春期。
  

迈阿密，2026年1月26日（GLOBE NEWSWIRE）—— 致力于开发用于治疗危及生命的罕见儿科疾病和慢性衰老相关疾病的细胞疗法的临床阶段生物技术公司Longeveron Inc. （纳斯达克股票代码：LGVN）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Longeveron于3月底召开C类会议，为ELPIS II试验预计于第三季度公布的数据做准备。ELPIS II是一项关键的II期临床试验，旨在评估公司专有的干细胞疗法laromestrocel（LOMECEL-B®）作为治疗左心发育不全综合征（HLHS）的潜在疗效。HLHS是一种罕见的儿科孤儿病。此次会议的主要目的是就临床疗效数据终点和统计分析计划（SAP）达成一致，以支持生物制品许可申请（BLA）。

公司预计将在收到正式会议纪要后发布监管方面的最新进展报告。

ELPIS II 是一项 2b 期临床试验，旨在评估拉罗司曲塞作为左心发育不全综合征 (HLHS) 潜在辅助疗法的疗效。该临床试验在全国 12 家顶尖的婴幼儿医疗机构招募了 40 名儿科患者。ELPIS II 由美国国立卫生研究院 (NIH)资助，并与美国国家心肺血液研究所 (NHLBI)合作开展。

关于左心发育不全综合征（HLHS）

左心发育不全综合征（HLHS）是一种先天性心脏缺陷，患者的左心室（心脏的泵血腔室之一）严重发育不全或缺失。因此，患有此病的婴儿全身血流严重不足，需要在出生后的前五年内接受复杂的三阶段心脏重建手术。尽管外科手术的进步使部分患者能够存活至成年，但由于右心室衰竭，该人群的早期死亡率仍然很高。因此，改善这些患者的右心室功能，从而改善其短期和长期预后，仍然是一项亟待解决的重要医疗需求。

关于 Longeveron 公司

Longeveron是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发再生医学药物以满足尚未满足的医疗需求。公司的主要在研产品是laromestrocel（LOMECEL-B®），一种从年轻健康成年供体骨髓中分离的同种异体间充质干细胞（MSC）疗法产品。laromestrocel具有多种潜在作用机制，包括促血管生成、促再生、抗炎以及组织修复和愈合作用，在多种疾病领域具有广泛的应用潜力。Longeveron目前正在推进三个在研适应症：左心发育不良综合征（HLHS）、阿尔茨海默病（AD）和儿童扩张型心肌病（DCM）。laromestrocel的研发项目已获得五项重要的FDA认定：HLHS项目获得孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定；AD项目获得再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道认定。如需了解更多信息，请访问www.longeveron.com或在LinkedIn 、 X和Instagram上关注 Longeveron。

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