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更新1-三年数据显示,Sarepta的Duchenne基因疗法减缓疾病进展

2026-01-26 21:24

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1月26日(路透社)--根据周一发布的一项后期研究的三年数据,Sarepta Therapeutics针对进行性肌肉萎缩疾病的SRPT.O基因疗法显示,患者控制和协调运动的能力持续受益。

该公司股价在盘前交易中上涨逾7%。

该公司周一表示,这种名为Elevidys的疗法可以帮助患者进行跳跃、单腿站立和单脚跳跃等身体活动,比预先计划的试验外未经治疗的患者组要好。

该研究招募了患有杜兴肌营养不良症的参与者,这些参与者在治疗时年龄在四到七岁之间,并且仍然能够行走。

该公司表示,与外部对照组相比,接受Elevidys治疗的患者的疾病进展速度减慢了73%。

去年,两名卧床不起的十几岁男孩因与Elevidys相关的急性肝衰竭死亡,Sarepta面临着人们对Elevidys安全性和有效性的严格审查。

长期功能改善的证据可能有助于恢复人们对该疗法的信心,并在公司努力应对销售疲软的情况下支持更广泛的使用。

(Mariam Sunny在Bengalu的报道;由Sriraj Kalluvila编辑)

((Mariam. thomsonreuters.com;)

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