美国食品药品监督管理局接受LEQEMBI® IQLIK™（lecanemab-irmb）补充生物制品许可申请，作为治疗早期阿尔茨海默病的皮下起始剂量并进入优先审查程序

如果获得批准，LEQEMBI IQLIK 将成为首个也是唯一一个提供居家注射方案的抗淀粉样蛋白治疗药物，用于治疗这种进行性、顽固性疾病的起始治疗和维持治疗。

FDA 决定日期定于 2026 年 5 月 24 日

东京和马萨诸塞州剑桥，2026年1月25日（GLOBE NEWSWIRE）——卫材株式会社（总部：东京，首席执行官：内藤晴夫，“卫材”）和百健公司（纳斯达克股票代码：BIIB，公司总部：马萨诸塞州剑桥，首席执行官：克里斯托弗·A·维巴赫，“百健”）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理卫材提交的补充生物制品许可申请（sBLA），该申请涉及lecanemab-irmb（美国商品名： ^LEQEMBI® ）皮下自动注射器（SC-AI），商品名为LEQEMBI IQLIK，作为每周起始剂量。LEQEMBI适用于治疗轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病（AD）（统称为早期AD）。该补充生物制品许可申请 (sBLA) 已获得优先审查资格，处方药用户收费法案 (PDUFA) 的审批日期为 2026 年 5 月 24 日。

如果FDA批准LEQEMBI IQLIK 500毫克皮下注射方案（两次250毫克注射），则可使用自动注射器以每周一次的频率进行起始给药，作为目前每两周一次的静脉注射（IV）方案的替代方案。这将使患者及其照护者能够选择在家中进行皮下注射，用于治疗的起始阶段和目前已获批准的维持治疗（360毫克），从而在整个治疗过程中提供皮下或静脉给药的选择。LEQEMBI IQLIK自动注射器每次注射250毫克大约需要15秒。皮下注射制剂还有望减少与静脉注射相关的医疗资源，例如输液准备和护士监测，同时简化整个阿尔茨海默病（AD）治疗流程。

该补充生物制品许可申请（sBLA）的数据支持了皮下注射lecanemab在不同剂量下的疗效，这些数据来自Clarity AD 3期开放标签扩展研究（OLE）的子研究，该研究是在早期阿尔茨海默病患者完成为期18个月的核心研究后进行的。数据显示，每周一次皮下注射500毫克lecanemab的暴露量与每两周一次静脉注射的暴露量相当，且临床和生物标志物获益相似。皮下注射的安全性与静脉注射相似，全身注射或输注相关反应的发生率低于2%。

阿尔茨海默病（AD）是一种进行性、顽固的疾病，以β-淀粉样蛋白（Aβ）和tau蛋白为标志，其病因是持续的潜在神经毒性过程，该过程由原纤维*（PF）驱动，始于淀粉样斑块清除之前，并持续至清除之后。 ^1,2,3 LEQEMBI是唯一一种能够从两个方面对抗AD的药物——同时靶向PF和淀粉样斑块，进而影响下游的tau蛋白。

LEQEMBI目前已在53个国家和地区获得批准，并在7个国家接受监管审查。2025年8月，美国FDA批准LEQEMBI IQLIK 360毫克用于在每两周一次的静脉治疗18个月后，每周皮下注射维持剂量。

卫材公司是 lecanemab 在全球范围内的开发和监管申报的牵头方，卫材公司和百健公司共同进行该产品的商业化和推广，卫材公司拥有最终决策权。

原纤维被认为是导致阿尔茨海默病（AD）脑损伤的最毒Aβ种类，并在这种进行性且破坏性极强的疾病的认知衰退中发挥着重要作用。原纤维可造成脑内神经元和突触损伤，进而通过多种机制对认知功能产生不利影响。 ¹据报道，其作用机制不仅包括增加不溶性Aβ斑块的形成，还包括直接破坏神经元与其他细胞之间的信号传导。人们认为，减少原纤维可能减轻神经元损伤和认知障碍，从而有可能阻止AD的进展。 ²

适应症
^LEQEMBI®适用于治疗阿尔茨海默病（AD）。LEQEMBI治疗应首先用于轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆阶段的患者，这也是临床试验中接受治疗的患者群体。

重要安全信息

禁忌症
对lecanemab-irmb或任何辅料有严重过敏反应的患者禁用。过敏反应包括血管性水肿和过敏性休克。

警告和注意事项

淀粉样蛋白相关影像异常
此类药物，包括 LEQEMBI，可引起 ARIA-E（MRI 可观察到脑水肿或脑沟积液）和 ARIA-H（包括微出血和浅表铁沉积）。ARIA 可自发发生于 AD 患者，尤其是在 MRI 检查结果提示脑淀粉样血管病 (CAA) 的患者中，例如治疗前存在微出血或浅表铁沉积。ARIA-H 通常与 ARIA-E 同时发生。已报道的 ARIA 症状可能包括头痛、意识模糊、视力改变、头晕、恶心和步态困难。也可能出现局灶性神经功能缺损。症状通常会随时间推移而消退。

ARIA 的发生率
接受 LEQEMBI 治疗的患者中，3% 出现症状性 ARIA，0.7% 出现严重 ARIA 症状。观察期间，79% 的患者临床 ARIA 症状消退。观察到的 ARIA（包括无症状放射学事件）发生率分别为：LEQEMBI 组 21%，安慰剂组 9%。观察到的 ARIA-E 发生率分别为：LEQEMBI 组 13%，安慰剂组 2%。观察到的 ARIA-H 发生率分别为：LEQEMBI 组 17%，安慰剂组 9%。与安慰剂组相比，LEQEMBI 组未观察到孤立性 ARIA-H 发生率增加。

颅内出血的发生率
接受 LEQEMBI 治疗的患者中，直径大于 1 厘米的颅内出血发生率为 0.7%，而安慰剂组为 0.1%。服用 LEQEMBI 的患者中曾观察到致命性颅内出血事件。

ARIA 和 ICH 的风险因素

ApoE ε4 携带者状态
服用 LEQEMBI 的患者中，16% 为 ApoE ε4 纯合子，53% 为杂合子，31% 为非携带者。服用 LEQEMBI 后，ApoE ε4 纯合子（LEQEMBI 组：45%；安慰剂组：22%）的 ARIA 发生率高于杂合子（LEQEMBI 组：19%；安慰剂组：9%）和非携带者（LEQEMBI 组：13%；安慰剂组：4%）。ApoE ε4 纯合子中 9% 出现症状性 ARIA-E，而杂合子和非携带者中这一比例分别为 2% 和 1%。ApoE ε4 纯合子中 3% 发生严重 ARIA 事件，杂合子和非携带者中这一比例约为 1%。ApoE ε4 携带者和非携带者的 ARIA 管理建议并无差异。

冠状动脉瘤的放射学表现
可能提示脑淀粉样血管病（CAA）的神经影像学表现包括既往脑出血、脑微出血和皮质浅表铁沉积。CAA会增加脑出血的风险。ApoE ε4等位基因的存在也与CAA相关。

基线MRI显示至少2处微出血或至少1处浅表铁沉积（可能提示脑淀粉样血管病）已被确定为ARIA的危险因素。Clarity AD研究排除了存在4处以上微出血以及其他提示脑淀粉样血管病（CAA）的发现（既往脑出血最大直径>1 cm、浅表铁沉积、血管源性水肿）或其他可能增加脑出血风险的病变（动脉瘤、血管畸形）的患者。

同时使用抗血栓或溶栓药物
在 Clarity AD 研究中，如果患者基线时服用剂量稳定，则允许使用抗血栓药物（阿司匹林、其他抗血小板药物或抗凝剂）。大多数患者服用的是阿司匹林。抗血栓药物并未增加 LEQEMBI 治疗期间发生 ARIA 的风险。接受 LEQEMBI 治疗并同时服用抗血栓药物的患者中，颅内出血 (ICH) 的发生率为 0.9%，而未服用抗血栓药物的患者为 0.6%；接受 LEQEMBI 治疗并单独服用抗凝剂或同时服用抗血小板药物（如阿司匹林）的患者中，ICH 的发生率为 2.5%，而安慰剂组患者未发生 ICH。

1 例患者在服用抗淀粉样蛋白单克隆抗体后出现 ARIA 局灶性神经系统症状，并使用溶栓剂，结果发生致命性脑出血。

对于正在接受 LEQEMBI 治疗的患者，在考虑使用抗血栓药物或溶栓药物（例如组织型纤溶酶原激活剂）时，应格外谨慎。因为 ARIA-E 可引起局灶性神经功能缺损，其症状可能与缺血性卒中相似，因此，在对正在接受 LEQEMBI 治疗的患者进行溶栓治疗前，临床医生应考虑这些症状是否可能由 ARIA-E 引起。

对于存在 ICH 风险增加因素的患者，尤其是需要接受抗凝治疗的患者或 MRI 检查结果提示 CAA 的患者，在考虑使用 LEQEMBI 时应谨慎。

LEQEMBI 放射学严重程度
大多数ARIA-E影像学事件发生在最初7剂注射内，但ARIA可随时发生，且患者可能出现多次发作。LEQEMBI治疗后，ARIA-E的影像学严重程度最高分别为：轻度4%，中度7%，重度1%。MRI显示，52%的ARIA-E患者在12周内消退，81%在17周内消退，总体而言，所有ARIA-E患者在检测后均消退。LEQEMBI治疗后，ARIA-H微出血的影像学严重程度最高分别为：轻度9%，中度2%，重度3%；浅表铁沉积症的发生率分别为：轻度4%，中度1%，重度0.4%。LEQEMBI治疗后，ApoE ε4纯合子患者的重度ARIA-E影像学发生率最高（5%），而杂合子患者（0.4%）和非携带者（0%）的发生率较低。使用 LEQEMBI，ApoE ε4 纯合子中严重放射学 ARIA-H 的发生率最高 (13.5%)，而杂合子 (2.1%) 或非携带者 (1.1%) 的发生率较低。

监测和剂量管理指南
建议进行基线脑部MRI检查，并定期进行MRI监测。建议在治疗的前14周加强对ARIA的临床监测。根据ARIA-E和ARIA-H的临床症状和影像学严重程度，应根据临床判断决定是否继续给药或暂时/永久停用LEQEMBI。如果患者出现ARIA症状，应进行临床评估，必要时进行MRI检查。如果在MRI检查中发现ARIA，则在继续治疗前应进行仔细的临床评估。

过敏反应
使用LEQEMBI可能出现超敏反应，包括血管性水肿、支气管痉挛和过敏性休克。一旦观察到任何与超敏反应相符的体征或症状，应立即停止输注并开始适当的治疗。

输液相关反应（IRRs）
观察到输液反应（IRR）——LEQEMBI组：26%；安慰剂组：7%——且LEQEMBI组的大多数病例（75%）发生在首次输注时。IRR大多为轻度（69%）或中度（28%）。症状包括发热和流感样症状（寒战、全身酸痛、感觉虚弱和关节痛）、恶心、呕吐、低血压、高血压和氧饱和度下降。

输液反应可能发生在输液过程中或输液结束后。如果在输液过程中发生输液反应，应降低输液速度或停止输液，并根据临床指征启动适当的治疗。考虑在未来输液前使用抗组胺药、对乙酰氨基酚、非甾体类抗炎药或皮质类固醇进行预防性治疗。

不良反应

• 每 2 周输注 LEQEMBI 时报告的最常见不良反应≥5%，比安慰剂高 ≥2% 为 IRR（LEQEMBI：26%；安慰剂：7%）、ARIA-H（LEQEMBI：14%；安慰剂：8%）、ARIA-E（LEQEMBI：13%；安慰剂：2%）、头痛（LEQEMBI：11%；安慰剂：2%） 8%）、中枢神经系统浅表铁质沉着症（LEQEMBI：6%；安慰剂：3%）、皮疹（LEQEMBI：6%；安慰剂：4%）和恶心/呕吐（LEQEMBI：6%；安慰剂：4%）
• LEQEMBI IQLIK 维持治疗的安全性与 LEQEMBI 输注相似。接受 LEQEMBI IQLIK 治疗的患者出现局部和全身（较少见）注射相关反应（严重程度为轻度至中度）。

LEQEMBI（lecanemab-irmb）可用：

• 静脉输注：100 mg/mL
• 皮下注射：200毫克/毫升

请参阅LEQEMBI 的完整处方信息，包括黑框警告。

致编辑：

1.关于lecanemab（通用名，商品名： ^LEQEMBI® ）
Lecanemab 是 Eisai 和 BioArctic 战略研究联盟的成果。它是一种人源化免疫球蛋白γ (IgG1) 单克隆抗体，靶向聚集的可溶性（原纤维）和不溶性淀粉样蛋白β (Aβ)。

Lecanemab已在包括日本、美国、欧洲、中国、韩国、台湾和沙特阿拉伯在内的53个国家和地区获批上市，并在7个国家接受监管审查。在为期18个月、每两周一次的初始治疗阶段结束后，每四周一次的静脉维持治疗方案已在包括美国、中国和英国在内的7个国家获批上市，并在7个国家和地区提交了申请。美国FDA于2025年8月批准了卫材公司（Eisai）的LEQEMBI IQLIK皮下维持治疗方案的生物制品许可申请（BLA）。

自2020年7月起，针对临床前阿尔茨海默病（AD）患者的III期临床研究（AHEAD 3-45）正在进行中。这些患者临床表现正常，但脑内淀粉样蛋白水平处于中等或升高水平。AHEAD 3-45是由阿尔茨海默病临床试验联盟（Alzheimer's Clinical Trial Consortium）牵头开展的公私合作项目。该联盟为美国AD及相关痴呆症的学术临床试验提供基础设施，研究经费来自美国国立卫生研究院下属的国家老龄研究所（National Institute on Aging）、卫材（Eisai）和渤健（Biogen）。自2022年1月起，由圣路易斯华盛顿大学医学院牵头的显性遗传阿尔茨海默病网络试验中心（DIAN-TU）开展的Tau NexGen显性遗传AD临床研究（DIAD）也正在进行中，该研究以lecanemab作为核心抗淀粉样蛋白疗法。

2.关于卫材与渤健在阿尔茨海默病领域的合作
自 2014 年以来，卫材和渤健一直在 AD 治疗药物的联合开发和商业化方面开展合作。卫材在全球范围内主导 lecanemab 的开发和监管申报，两家公司共同进行产品的商业化和推广，卫材拥有最终决策权。

3.关于卫材与BioArctic在阿尔茨海默病领域的合作
自2005年以来，卫材（Eisai）与BioArctic在阿尔茨海默病（AD）治疗药物的研发和商业化方面一直保持着长期的合作关系。2007年12月，卫材与BioArctic达成协议，获得了lecanemab用于治疗AD的全球研究、开发、生产和销售权。2015年5月，双方签署了关于lecanemab抗体备选方案的研发和商业化协议。

4.关于卫材株式会社
卫材的企业理念是“以患者和人们的日常生活为先，提升医疗保健的福祉”。秉承这一理念（亦称人类健康关怀理念），我们致力于有效实现社会公益，缓解人们对健康的焦虑，并缩小健康差距。凭借遍布全球的研发机构、生产基地和销售子公司，我们努力研发并提供创新产品，以满足尚未得到充分满足的医疗需求，尤其专注于神经病学和肿瘤学这两大战略领域。

此外，我们通过与全球伙伴共同开展各种活动，展现了我们致力于消除被忽视的热带病（NTD）的承诺，这是联合国可持续发展目标（SDG）的目标（3.3）。

如需了解更多关于卫材的信息，请访问www.eisai.com （全球总部：卫材株式会社），并通过X 、 LinkedIn和Facebook与我们联系。本网站和社交媒体渠道面向英国和欧洲以外的受众。英国和欧洲的受众请访问www.eisai.eu和卫材 EMEA LinkedIn 页面。

5.关于百健
Biogen成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于开拓创新科学，研发新药，以改善患者生活，并为股东和社区创造价值。我们凭借对人类生物学的深刻理解，运用多种技术手段，推进一流的治疗方案，力求取得卓越的疗效。我们的策略是勇于承担风险，同时兼顾投资回报，以实现长期增长。

公司会定期在其网站www.biogen.com上发布可能对投资者重要的信息。请在社交媒体上关注 Biogen—— Facebook 、 LinkedIn 、 X 、 YouTube 。

百健安全港
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括关于lecanemab (LEQEMBI) 的潜在临床效果；lecanemab的潜在益处、安全性和有效性；潜在的监管讨论、提交、审查和批准及其时间安排；阿尔茨海默病治疗；百健与卫材合作安排的预期益处和潜力；百健商业业务和管线项目（包括lecanemab）的潜力；以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性。这些前瞻性陈述可能包含“旨在”、“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“预测”、“目标”、“指导”、“希望”、“打算”、“或许”、“目的”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“前景”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语以及其他类似含义的词语和术语。药物研发和商业化涉及高风险，只有少数研发项目最终能实现产品商业化。早期临床试验的结果可能无法代表全部结果，也无法代表后期或更大规模临床试验的结果，更不能保证获得监管部门的批准。您不应过分依赖这些声明。鉴于这些声明的前瞻性，它们涉及重大风险和不确定性，可能基于不准确的假设，并可能导致实际结果与此类声明中反映的结果存在重大差异。

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参考

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3. Hampel H、Hardy J、Blennow K 等。阿尔茨海默病中的淀粉样蛋白β通路。分子精神病学。2021 ；26(10):5481-5503。