克里内蒂克斯启动2/3期儿科试验评估Atumelnant在先天性肾上腺增生症（CAH）中的疗效

一项针对在研ACTH受体拮抗剂的开创性研究旨在满足经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患儿和青少年患者尚未得到充分满足的医疗需求。

圣地亚哥，2026 年 1 月 22 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Crinetics Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：CRNX）今天宣布，在评估研究候选药物 atumelnant 的 BALANCE-CAH 2/3 期试验中，首位患者已接受给药。atumelnant 是一种新型的每日一次口服促肾上腺皮质激素 (ACTH) 受体拮抗剂候选药物，拟用于治疗儿童和青少年经典型先天性肾上腺皮质增生症 (CAH)。

“BALANCE-CAH 研究旨在评估阿图美南特 (atumelnant) 用于治疗儿童先天性肾上腺皮质增生症 (CAH) 的疗效——对于这些患者而言，这种疾病带来的终身负担从很小的时候就开始了，”Crinetics 首席内分泌学家 Alan Krasner 医学博士表示。“对于患有 CAH 的儿童来说，纠正疾病引起的雄激素水平升高，同时保留仅用于替代治疗的小剂量糖皮质激素，对于维持正常的生长发育和代谢健康至关重要。通过研究阿图美南特在这一人群中的应用，我们旨在获得有助于减轻这种严重内分泌疾病带来的挑战的见解。”

阿图美南是目前首个也是唯一一个处于后期临床开发阶段的小分子ACTH受体拮抗剂，旨在阻断肾上腺中导致经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）相关雄激素过量产生的通路。BALANCE-CAH II/III期研究是一项针对CAH患儿的阿图美南潜在注册研究，将评估该药物在儿童和青少年（这一人群存在显著的未满足医疗需求）中的安全性、有效性和药代动力学。

该研究将分三个阶段进行。A 部分为 II 期开放标签半序贯剂量探索研究。B 部分为 III 期双盲随机安慰剂对照验证研究。C 部分为开放标签扩展研究。

Crinetics公司最近获得了美国食品药品监督管理局授予的孤儿药资格，用于治疗经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的药物atumelnant。

更多信息，请访问https://clinicaltrials.gov/study/NCT07159841

关于 Atumelnant
在研药物阿图美南（atumelnant）是首个也是目前唯一一个每日一次口服的促肾上腺皮质激素（ACTH）受体拮抗剂，它选择性地作用于肾上腺上的黑皮质素2型受体（MC2R），目前正处于临床开发的后期阶段。ACTH分泌过多的疾病会对身心健康造成显著影响。新型药物阿图美南在临床前模型中表现出对MC2R的强亲和力，并能抑制受ACTH调控的肾上腺来源的糖皮质激素和雄激素。一项为期12周的II期临床研究数据持续证实了阿图美南的显著治疗获益，在不同人群中，关键的先天性肾上腺皮质增生症（CAH）相关生物标志物（包括A4和17-羟孕酮）均出现快速、显著且持续的统计学意义上的降低。目前正处于三期临床开发阶段的阿图梅南特有望为先天性肾上腺皮质增生症和ACTH依赖性库欣综合征患者带来变革性的治疗方案。这项突破性进展有望彻底改变这些疾病的治疗方式，为患者生活质量的显著提升带来希望。
关于 Crinetics Pharmaceuticals
Crinetics Pharmaceuticals是一家全球性制药公司，致力于通过以患者需求为导向的科学研究，革新内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的治疗。Crinetics专注于发现、开发和商业化创新疗法，其核心专长在于利用具有特定药理学特性的小分子靶向G蛋白偶联受体（GPCR）。

Crinetics 的主导产品 PALSONIFY™（帕妥昔汀）是首个获得美国 FDA 批准的每日一次口服药物，用于治疗对手术反应不佳和/或不适合手术的肢端肥大症成人患者。帕妥昔汀目前也正在进行临床开发，用于治疗与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征。Crinetics 拥有超过 10 个已公开的在研项目，其中包括处于后期研究阶段的候选药物 atumelnant，该药物目前正在开发用于治疗先天性肾上腺皮质增生症和 ACTH 依赖性库欣综合征；以及非肽类药物偶联物候选药物 CRN09682，该药物正在开发用于治疗表达 SST2 的神经内分泌肿瘤和其他表达 SST2 的实体瘤。其他探索项目针对各种内分泌疾病，例如神经内分泌肿瘤、格雷夫斯病（包括格雷夫斯甲状腺功能亢进症和格雷夫斯眼病，即甲状腺眼病）、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症以及 GPCR 靶向肿瘤适应症。

前瞻性声明
本新闻稿包含《1933年证券法》（经修订）第27A条和《1934年证券交易法》（经修订）第21E条所指的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中的所有其他陈述均为前瞻性陈述，包括关于atumelnant治疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的II/III期临床试验计划和时间表的陈述；关于我们候选药物临床开发的计划和时间表的陈述，包括其治疗潜力、临床获益或安全性；以及关于其他研发管线更新的预期时间或这些项目推进的预期时间。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“可以”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“即将到来”或“继续”等词语或其否定形式或其他类似表达来识别前瞻性陈述。这些前瞻性声明仅代表截至本新闻稿发布之日的信息，并受诸多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：我们报告的数据可能在临床研究完成后或对相关数据进行更全面的审查后发生变化；我们可能无法获得、维持和执行我们的专利和其他知识产权，并且保护此类权利可能极其困难或成本高昂；地缘政治事件可能扰乱 Crinetics 及其所依赖的第三方的业务，包括延迟或以其他方式扰乱其临床研究和临床前研究、生产和供应链，或损害员工生产力；公司候选产品可能出现意外的不良副作用或疗效不足，从而限制其开发、监管审批和/或商业化；公司在产品生产、研究以及临床前和临床试验方面对第三方的依赖；Crinetics 临床研究和非临床研究的成功；监管发展或政治变化，包括美国和外国与药品定价和报销相关的政策；临床研究和临床前研究可能无法按预期时间或方式进行，甚至可能根本无法进行；研发和监管审查的时间和结果存在不确定性，Crinetics的候选药物可能无法推进研发；Crinetics可能比预期更早地使用其资本资源，或者我们的现金消耗速度可能会加快；我们无法控制的地缘政治发展可能对我们业务造成任何未来影响；以及公司向美国证券交易委员会（SEC）定期提交的文件中描述的其他风险和不确定性。公司前瞻性声明中反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际结果可能与前瞻性声明中预测的结果存在重大差异。有关Crinetics面临的风险的更多信息，请参阅Crinetics向SEC定期提交的文件（包括截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告）中“风险因素”标题下的内容。请注意，不要过分依赖这些前瞻性声明，这些声明仅代表截至本文件发布之日的信息。除适用法律要求外，Crinetics 不打算公开更新或修改本文所载的任何前瞻性声明，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。

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