索利德生物科学公司获得FDA孤儿药认定 用于治疗弗里德里希共济失调的SGT-212双途径基因疗法

- SGT-212 已获得 FDA 快速通道资格、罕见儿科疾病资格和孤儿药资格认定 -

- 1b期FALCON试验首位受试者的给药已完成，初步数据预计将于2026年下半年公布，具体时间取决于受试者招募情况。

美国马萨诸塞州查尔斯顿，2026年1月12日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物的生命科学公司Solid Biosciences Inc.（纳斯达克股票代码：SLDB）（以下简称“公司”或“Solid”）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其治疗弗里德赖希共济失调（FA）的药物SGT-212孤儿药资格认定。此外，公司今日早些时候还宣布，首位受试者已在FALCON试验中接受给药。FALCON是一项评估SGT-212治疗FA疗效的1b期首次人体临床试验。

“获得孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病资格认定，凸显了范可尼贫血症（FA）患者群体面临的巨大未满足医疗需求，并认可了SGT-212新型双途径给药方式的治疗潜力，”Solid Biosciences首席监管及临床前运营官Jessie Hanrahan博士表示。“我们预计，利用这些监管资格将有助于简化并可能加速SGT-212的研发进程，我们期待与监管机构密切合作，为FA患者群体带来一种潜在的新治疗选择。”

SGT-212 是一种首创的在研基因疗法，用于治疗范可尼贫血症 (FA)。该疗法采用双途径给药，旨在靶向治疗 FA 的神经系统、心脏和全身性表现，这些表现是导致 FA 患者发病率和死亡率的关键因素。SGT-212 通过精准的立体定向磁共振成像 (MRI) 引导，经齿状核内 (IDN) 注射至小脑齿状核，随后进行静脉 (IV) 输注，以期恢复弗拉塔辛的治疗水平。

关于孤儿药认定
美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认定 (ODD)，用于治疗、诊断或预防美国境内患者人数少于 20 万的罕见疾病或病症的在研疗法。ODD 提供一系列研发激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、免除 FDA 申请费以及获批后七年的市场独占权。这些优惠政策旨在鼓励创新，并有望加快为患有严重且未被充分治疗的疾病的患者提供治疗方案。

关于FALCON试验
FALCON 是一项首次在人体上开展的、开放标签的、多中心的 1b 期临床试验，旨在评估 SGT-212 在 18-40 岁被诊断患有范可尼贫血和心脏肥大的受试者中的安全性和耐受性。FALCON 正在美国进行。

关于 SGT-212
SGT-212 是一种基于重组腺相关病毒（AAV）的基因替代疗法，用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）。该疗法旨在通过双重给药途径递送全长人弗拉塔辛蛋白（FXN）：首先，使用经 FDA 批准的神经外科器械，采用立体定向、精准的磁共振成像（MRI）引导技术，将药物注入齿状核内（IDN）；随后，再进行静脉（IV）输注，以期提高小脑齿状核、心肌细胞和其他系统组织中 FXN 的治疗水平。药物靶向递送至齿状核的情况将通过 MRI 实时确认。FXN 水平的恢复有望修复神经元和心肌细胞中潜在的线粒体功能障碍，从而改善该疾病的神经系统、心脏和全身症状。

关于弗里德赖希氏共济失调症（FA）
范可尼贫血（FA）是一种遗传性、危及生命的退行性多系统疾病，由弗拉塔辛基因变异引起，导致弗拉塔辛蛋白（一种线粒体铁结合蛋白，参与包括能量产生在内的重要细胞过程）的生成受阻。FA已知会导致进行性神经系统损伤、运动障碍和心脏功能障碍，其中心脏并发症是主要死因。FA影响着美国约5000人和欧洲约15000人。目前尚无治愈或阻止疾病进展的治疗方法。

关于Solid Biosciences
Solid Biosciences是一家精准基因医疗公司，致力于推进一系列针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选药物的研发，包括用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的SGT-003、用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的SGT-212、用于治疗儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT）的SGT-501、用于治疗TNNT2介导的扩张型心肌病以及其他致命性遗传性神经肌肉和心脏疾病的SGT-601。公司还专注于开发创新的基因调控因子库和其他具有巨大潜力的赋能技术，以期显著影响跨行业的基因治疗递送。Solid正积极推进其多元化的产品线和递送平台，致力于汇聚科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid以患者为中心，由杜氏肌营养不良症患者创立，其使命是改善罹患毁灭性罕见疾病患者的日常生活。更多信息，请访问www.solidbio.com 。

关于前瞻性陈述的警示性说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括有关公司未来预期、计划和前景的陈述；公司SGT-212项目的战略和预期；FALCON试验计划数据公布的时间安排；SGT-212的预期益处；以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将会”、“正在实施”等词语或类似表达的陈述。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期，并受诸多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：公司能否按预期时间表推进 SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601 及其他临床前项目、衣壳库和其他相关技术；能否获得并维持 FDA 及其他监管机构的必要批准；能否在临床试验中重现公司候选产品在临床前研究和早期临床试验中发现的积极结果；能否获得、维持或保护与其候选产品相关的知识产权；能否招募受试者参与正在进行的试验；能否在临床试验的最终数据中重现临床试验的初步或中期数据；能否与其他致力于开发杜氏肌营养不良症、范可尼贫血、儿茶酚胺敏感性室性心动过速及其他神经肌肉和心脏治疗及基因疗法的公司成功竞争；以及能否控制支出。公司将在必要的期限内筹集到继续开发SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601及其他候选药物所需的大量额外资金，实现其他业务目标，并维持持续经营。有关其他风险、不确定性及其他重要因素的讨论，这些因素可能导致公司的实际业绩与前瞻性陈述中所述业绩存在差异，请参阅“风险因素”部分，以及公司最近向美国证券交易委员会提交的文件中关于潜在风险、不确定性及其他重要因素的讨论。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述仅代表公司截至发布之日的观点，不应被视为代表公司在发布之日后的任何日期的观点。公司预计后续事件和发展将导致公司观点发生变化。尽管公司未来可能会选择更新这些前瞻性陈述，但公司明确声明不承担任何更新义务。

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