百健获得欧洲委员会对SPINRAZA®（nusinersen）高剂量治疗方案用于脊髓性肌萎缩症的批准

• DEVOTE 研究的数据支持了该药物的批准，该研究显示 SPINRAZA 50 mg 和 28 mg 方案对既往未接受过 nusinersen 治疗的 SMA ¹患者均有益处。
• Biogen致力于与SMA社群合作，通过科学创新和对改善SMA患者预后的承诺，推进SMA的治疗。

美国马萨诸塞州剑桥，2026年1月12日（GLOBE NEWSWIRE）—— 百健公司（纳斯达克股票代码：BIIB）今日宣布，欧盟委员会已批准^SPINRAZA® （诺西那生）高剂量治疗方案上市，该方案包含50毫克/5毫升和28毫克/5毫升两种剂量，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）。5q SMA是该疾病最常见的类型，约占所有SMA病例的95%。 ² SPINRAZA的欧盟上市许可已更新，纳入了高剂量治疗方案。新的高剂量治疗方案包括一个更快速的负荷期，即间隔14天注射两次50毫克负荷剂量，之后每四个月注射一次28毫克维持剂量。从 12 毫克剂量过渡到 50 毫克剂量的患者，将接受一次 50 毫克剂量，以代替下一次 12 毫克剂量，之后每四个月接受一次 28 毫克维持剂量。SPINRAZA 仅供鞘内注射，由具有腰椎穿刺经验的医护人员通过腰椎穿刺给药。

“自2017年在欧盟获批以来，SPINRAZA已帮助树立了患者护理的新标准，并在全球范围内治疗了超过10,000名婴幼儿、儿童、青少年和成人患者，”百健公司执行副总裁兼研发负责人Priya Singhal医学博士、公共卫生硕士表示，“我们很荣幸推出SPINRAZA高剂量治疗方案，该方案旨在满足SMA患者不断变化的需求，并致力于尽快将其带给欧洲SMA患者群体。我们衷心感谢SMA患者群体的所有贡献，正是他们的努力才使得今天的获批成为可能。”

欧盟委员会的批准基于三部分组成的 II/III 期 DEVOTE 研究及其正在进行的长期扩展研究的数据。该研究的关键队列结果显示，接受高剂量 SPINRAZA 治疗的初治症状婴儿的运动功能在费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试 (CHOP-INTEND) 中得到显著改善，与 ENDEAR 研究* 中预先设定的匹配安慰剂（未治疗）组相比，改善幅度具有统计学意义（平均差异：26.19 分；+15.1 vs. -11.1，p<0.0001）。在从低剂量方案过渡到高剂量方案的、涵盖广泛年龄和 SMA 类型的开放标签队列中，也观察到了运动功能的改善。这些参与者在 Hammersmith 功能运动量表扩展版 (FMS-E) 上的平均评分从基线到第 302 天提高了 1.8 分 [标准差 3.99]。 ¹

“DEVOTE 研究结果提供了令人鼓舞的证据，表明这种新的给药方案能够带来显著的治疗效果，且安全性与 12 毫克给药方案基本一致，”意大利罗马天主教大学儿科神经病学教授 Eugenio Mercuri 医学博士、哲学博士表示。“我亲眼见证了 SMA 治疗领域取得的显著进展，但显然挑战依然存在。欧盟委员会批准 SPINRAZA 高剂量方案是应对这些挑战、提升 SMA 患者护理水平的重要一步。”

在整个研究过程中，高剂量治疗方案总体耐受性良好，报告的不良事件与脊髓性肌萎缩症 (SMA) 和诺西那生已知的安全性特征相符。在长期扩展研究中，继续使用高剂量诺西那生未观察到新的安全性问题。在 DEVOTE 研究中，接受高剂量治疗方案的受试者中，发生率至少为 10% 且比匹配的安慰剂组发生率高至少 5% 的最常见不良事件为肺炎、COVID-19、肺炎吸入和营养不良。 ¹

使用诺西那生（nusinersen）的特殊警告和注意事项包括：腰椎穿刺过程中可能出现的不良反应、血小板计数降低和凝血功能异常、肾毒性以及脑积水（脑脊液在脑内过度积聚） ^。3

“作为一个群体，我们欢迎能够为脊髓性肌萎缩症（SMA）患者拓展治疗选择、并加强SMA治疗领域持续创新的进展，”SMA欧洲首席执行官妮可·古塞特表示。“此次获批凸显了持续研究和投资的重要性，有助于拓展治疗方案的范围，并有望随着时间的推移，为SMA患者提供更加个性化的治疗方法。”

更新后的产品特性概要将发布在欧洲药品管理局网站www.ema.europa.eu上。

SPINRAZA的高剂量方案在日本也已获批，目前正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）的审查，预计将于2026年4月3日做出决定。百健公司正与世界各地的监管机构合作，推进这一额外的给药方案，以帮助SMA患者。

*ENDEAR 是 SPINRAZA 12 mg 获得监管批准的两项关键研究之一。

关于 DEVOTE 研究¹
DEVOTE 是一项 II/III 期随机、对照、剂量递增研究，旨在评估 SPINRAZA 以更高剂量（50/28 mg）给药时的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。该研究在全球约 42 个研究中心招募了 145 名不同年龄和 SMA 类型的受试者。DEVOTE 研究包括一个开放标签安全性评估队列（A 部分）、一个双盲、活性对照随机治疗队列（B 部分），以及一个开放标签治疗队列（C 部分），用于评估受试者从目前获批的 SPINRAZA 12 mg 剂量过渡到本研究中正在测试的更高剂量方案的安全性和耐受性。

B 部分包括一个关键队列（n=75），该队列由未经治疗的婴儿型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者组成；以及一个支持性队列（n=24），该队列由未经治疗的晚发型 SMA 患者组成。B 部分的主要终点是评估 CHOP-INTEND 评分在 6 个月时较基线的变化，比较高剂量 nusinersen 治疗方案与来自 III 期 ENDEAR 研究的匹配的未治疗安慰剂对照组的疗效。ENDEAR 研究是 SPINRAZA 12 mg 获得监管部门批准的两项关键性研究之一。

C 部分是对从 SPINRAZA 12 mg 过渡到 50/28 mg 方案的儿童和成人进行开放标签评估的较高剂量方案（n=40）。

关于 SPINRAZA
SPINRAZA（诺西那生）高剂量方案（包括 50 mg/5 mL 和 28 mg/5 mL 注射液）已在欧盟和日本获批用于治疗患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的婴幼儿、儿童和成人。目前，美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在审查该高剂量方案，预计将于 2026 年 4 月 3 日前做出决定。SPINRAZA 12 mg/5 mL 注射液已在超过 71 个国家获批用于治疗 SMA。 ⁴

SPINRAZA 的低剂量治疗方案已在不同年龄段和各种 SMA 类型中显示出疗效，并基于长达 10 年的随访数据 ^5,6以及丰富的真实世界经验，展现出良好的安全性。临床研究中最常见的不良事件包括呼吸道感染、发热、便秘、头痛、呕吐和背痛。实验室检查可监测肾毒性和凝血功能异常，包括一些 ASO 给药后观察到的急性严重血小板计数降低。

Biogen已从Ionis Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：IONS）获得SPINRAZA的全球开发、生产和商业化授权。欲了解更多信息，请访问您所在国家/地区的相应产品网站。美国用户请点击此处查看重要安全信息和完整处方信息。

关于百健
Biogen成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于开拓创新科学，研发新药，以改善患者生活，并为股东和社区创造价值。我们凭借对人类生物学的深刻理解，运用多种技术手段，推进一流的治疗方案，力求取得卓越的疗效。我们的策略是勇于承担风险，同时兼顾投资回报，以实现长期增长。

我们会在公司网站www.biogen.com上定期发布可能对投资者重要的信息。请在社交媒体上关注我们——Facebook 、 LinkedIn 、 X 、 YouTube 。

百健安全港
本新闻稿包含前瞻性陈述，其中包括但不限于：更高剂量 nusinersen（以 SPINRAZA 为商品名销售）的潜在益处、疗效和安全性；改善 SMA 患者预后和满足其未满足需求的潜力；潜在的监管讨论、提交、决定和批准及其时间安排；我们合作安排的预期益处、风险和潜力；我们商业业务和研发管线项目（包括 nusinersen）的潜力；以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性。这些前瞻性陈述可能包含“旨在”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“预测”、“目标”、“指导”、“希望”、“打算”、“或许”、“目的”、“展望”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“预计”、“前景”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语，或这些词语的否定形式，或其他含义类似的词语和术语。药物研发和商业化涉及高风险，只有少数研发项目最终能够实现产品商业化。早期临床试验的结果可能无法代表全部结果，也无法代表后期或更大规模临床试验的结果，并且不能保证获得监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述。鉴于这些声明具有前瞻性，它们涉及重大风险和不确定性，这些风险和不确定性可能基于不准确的假设，并可能导致实际结果与此类声明中反映的结果存在重大差异。

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参考：

1. Crawford TO 等。探索更高剂量的 Nusinersen 治疗脊髓性肌萎缩症：3 部分 DEVOTE 研究 B 部分和 C 部分的最终结果。发表于：世界肌肉学会 (WMS) 大会；2024 年；捷克布拉格。
2. Farrar MA, Kiernan MC.脊髓性肌萎缩症的遗传学：进展与挑战。神经治疗学；2015；12：290–302。
3. 欧洲药品管理局。《SPINRAZA产品特性概要》。网址： https ://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/spinraza-epar-product-information_en.pdf。最后访问日期：2025年12月。
4. 截至 2022 年 12 月 31 日，数据基于商业患者、早期准入患者和临床试验参与者。
5. 核心数据表，版本 13，2021 年 10 月。SPINRAZA。Biogen 公司，马萨诸塞州剑桥市。
6. Finkel RS 等。SHINE 研究中婴儿型和晚发型 SMA 患者的最终安全性和有效性数据。发表于：治愈 SMA 会议；2024 年；德克萨斯州奥斯汀。