Disc Medicine 突出显示最近的成就以及2026年的关键业务目标和里程碑

• Bitopertin 获得了专员国家优先审评券 (CNPV)，其新药申请目前正在接受 FDA 的审查。
• 预计将于 2026 年下半年公布 DISC-0974 治疗骨髓纤维化 (MF) 合并贫血患者的 II 期研究的最新数据，随后将召开 II 期研究结束会议。
• DISC-3405治疗真性红细胞增多症（PV）的II期研究和治疗镰状细胞病（SCD）的Ib期研究的初步数据预计将于2026年下半年公布。
  
  

马萨诸塞州沃特敦，2026 年 1 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——Disc Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：IRON）是一家专注于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病患者的新型疗法的临床阶段生物制药公司，今天概述了其近期研发管线进展和 2026 年的战略重点。

“2025年对Disc来说是具有变革意义的一年，我们旗下所有产品组合均取得了强劲的执行力，并在成为一家完全整合的临床和商业机构方面取得了显著进展，”Disc总裁兼首席执行官John Quisel博士表示。“最值得一提的是，bitopertin获得了CNPV（临床新药上市前）认定，并且我们已根据加速审批途径提交了新药申请（NDA），这使得该NDA有望获得FDA的快速审查。此外，我们还公布了DISC-0974治疗骨髓纤维化贫血的RALLY-MF研究的积极初步II期数据，该研究证实了其具有强大的、广泛的血液学活性。同时，我们的第三个项目DISC-3405也已进入真性红细胞增多症和镰状细胞病的概念验证研究阶段。”

“展望2026年，Disc公司即将迎来一个激动人心且至关重要的时期，”奎塞尔博士继续说道。“我们正积极筹备在美国成功上市用于治疗红细胞生成性紫癜（EPP）的bitopertin，同时继续推进全球APOLLO确证性研究的患者招募工作。在我们的研发管线中，我们预计将有多个DISC-0974和DISC-3405的二期临床试验进展更新，包括重要的监管互动以及拓展至新的适应症。我们相信，这些里程碑事件将使Disc公司在为患有严重血液疾病的患者提供有意义的新疗法的过程中，实现持续增长。”

2025年主要成就总结

• Bitopertin 新药申请已根据加速审批途径提交并获得优先审评资格。
• Bitopertin 获得了专员国家优先券 (CNPV)，这是一项旨在将新药申请 (NDA) 审查周期缩短至 1-2 个月的试点项目。
• 通过组建市场营销、市场准入、医学联络和销售团队及相关基础设施，过渡到商业化就绪型组织。
• DISC-0974治疗骨髓纤维化贫血的II期RALLY-MF研究的初步积极数据已公布，结果显示该药物在不同患者群体中均具有显著且广泛的血液学疗效。
• DISC-0974 的物质组成专利获得颁发，专利独占期至 2041 年，不包括可能的延期。
• 已启动 DISC-3405 治疗真性红细胞增多症的 II 期研究和 DISC-3405 治疗镰状细胞贫血症的 Ib 期研究。
• 通过两次股权发行增强了资产负债表，截至2025年12月31日，未经审计的现金、现金等价物和有价证券总额达到7.91亿美元，足以支撑到2029年。
  
  

2026 年主要业务目标和里程碑
Bitopertin：GlyT1抑制剂（血红素合成）

• 预计FDA将根据CNPV计划对bitopertin用于治疗EPP的新药申请做出批准决定。
• 如果获得批准，bitopertin 在美国成功上市并实现初步商业化。
• 继续开展全球性、确证性 APOLLO 研究的受试者招募工作，预计将于 2027 年初公布主要数据。
  
  

DISC-0974：抗血色素沉着抗体（抑制铁调素）

• 正在进行的 MF 贫血 II 期试验取得了进展，预计将于 2026 年下半年公布更新数据。
• 2026年下半年与FDA召开关于DISC-0974治疗MF贫血的二期临床试验结束会议
• 启动 DISC-0974 在贫血和炎症性肠病 (IBD) 患者中的 II 期研究
  
  

DISC-3405：抗TMPRSS6抗体（铁调素诱导）

• 正在进行的二期药物警戒试验进展顺利，预计将于2026年下半年公布更新数据。
• SCD 1b期试验正在进行中，预计将于2026年下半年公布更新数据。
  
  

Bitopertin、DISC-0974 和 DISC-3405 均为研究性药物，尚未获得全球任何司法管辖区的批准用于治疗。

关于椎间盘医学

Disc Medicine（纳斯达克股票代码：IRON）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的新疗法。我们正在构建一个创新且可能成为同类首创的候选疗法组合，旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物通路，特别是血红素生物合成和铁稳态，来应对多种血液疾病。更多信息，请访问www.discmedicine.com 。

关于前瞻性陈述的警示声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括但不限于以下方面的明示或暗示陈述：Disc公司对其bitopertin、DISC-0974和DISC-3405后续研发项目的预期，包括临床试验的启动和完成的预计时间表、数据发布的预期时间以及其他临床活动；bitopertin的注册途径，包括加速审批的可能性、CNPV的益处、预期审查期以及获批后的审批时间；Disc公司对bitopertin获批后的潜在上市和商业化的预期；与监管机构的预期讨论；截至2025年12月31日Disc公司未经审计的初步现金、现金等价物和有价证券；以及其财务状况的稳健性和预期现金流。诸如但不限于“相信”、“预期”、“估计”、“预测”、“打算”、“未来”、“潜在”、“继续”、“可能”、“或许”、“计划”、“将”、“应该”、“寻求”、“预计”或“可以”等词语，以及这些词语的否定形式和其他类似词语或表达，旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述既非历史事实，也非对未来业绩的保证。相反，它们基于Disc公司目前对公司业务未来、未来计划和战略、临床结果以及其他未来状况的信念、预期和假设。新的风险和不确定性可能不时出现，且无法预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，公司不作任何明示或暗示的陈述或保证。

Disc公司可能无法实现这些前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，投资者不应过分依赖这些前瞻性声明。由于诸多重大风险和不确定性，实际结果或事件可能与前瞻性声明中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些风险和不确定性包括但不限于：Disc公司是否有充足的资金支持其未来运营以及其成功启动和完成临床试验的能力；Disc公司的性质、战略和重点；难以预测Disc公司候选产品的开发时间和成本；Disc公司对其当前和未来候选产品进行研究、开发和商业化的计划；Disc公司计划开展的临床前研究和临床试验的启动时间；Disc公司临床试验数据的可用时间；Disc公司识别具有显著商业潜力的其他候选产品并扩展其血液疾病产品线的能力； Disc公司临床前研究和临床试验的时间安排和预期结果，以及Disc公司临床前研究和临床试验结果可能无法预测未来研究或临床试验结果，且可能无法支持进一步开发和上市审批的风险；最终审计调整和其他可能出现的情况，这些情况可能导致Disc公司截至2025年12月31日的现金、现金等价物和有价证券的估计值与Disc公司截至2025年12月31日止财政年度经审计合并财务报表中反映的财务结果存在差异（可能存在重大差异）；以及Disc公司向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险和不确定性，包括Disc公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告“风险因素”部分以及后续的10-Q表格季度报告中描述的风险和不确定性。任何前瞻性陈述仅代表其作出之日的观点。 Disc及其关联公司、顾问或代表均不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修订任何前瞻性声明的义务，除非法律另有规定。

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