CRISPR Therapeutics 强调战略重点及2026年预期里程碑

-2026年有望成为整个投资组合中数据丰富、里程碑事件频发的一年-

CASGEVY®^的上市加速进程持续推进，有望实现数十亿美元的市场规模。

-广泛的研发管线，依托领先的基因编辑和siRNA平台，涵盖心血管疾病、自身免疫性疾病、肿瘤和罕见病等领域-

-预计到2026年，公司资产负债表稳健，拥有约20亿美元的现金、现金等价物和有价证券。-

瑞士楚格和美国波士顿，2026 年 1 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于为严重疾病开发变革性基因药物的生物制药公司 CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）今天重点介绍了其战略重点和预期的 2026 年里程碑。

“展望2026年，CRISPR Therapeutics已做好充分准备， ^CASGEVY®正蓄势待发，多个项目在不同的治疗领域中，凭借令人鼓舞的数据，正快速推进临床试验，”CRISPR Therapeutics董事长兼首席执行官Samarth Kulkarni博士表示。“在我们的产品组合中，临床数据已证实CTX310™在治疗严重心血管疾病患者方面具有变革性潜力，zugo-cel在肿瘤和自身免疫性疾病方面也展现出巨大潜力。此外，我们通过与Sirius的合作，新增了siRNA产品线，并正在推进我们领先的siRNA资产CTX611™（靶向因子XI）的临床试验。除了这些临床阶段的项目外，我们还有多个处于临床前开发阶段的资产，这些资产均利用了我们一流的先进基因编辑平台。我们丰富的产品组合、稳健的资产负债表和高效的运营模式，共同增强了我们迈向下一阶段的信心。”

2026 年预期关键里程碑
CRISPR Therapeutics 预计其产品组合将实现几个关键里程碑：

• CASGEVY 持续在全球范围内实现商业化和应用，并定期发布季度更新。
• Vertex公司预计将于2026年上半年启动CASGEVY在5至11岁患者中的全球监管申请。
• ^CTX310®的更新预计将于 2026 年下半年发布。
• Lp(a)计划的最新进展预计将于2026年公布。
• CTX611 在接受全膝关节置换术 (TKA) 的患者中的 II 期临床数据预计将于 2026 年下半年公布。
• 预计在 2026 年下半年，zugocabtagene geleucel（zugo-cel；原名 CTX112™）在自身免疫性疾病和免疫肿瘤学领域将有新的进展。
• 公司预计将于 2026 年年中启动 CTX460 治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的临床试验。
• 公司预计将于 2026 年上半年启动 CTX340 治疗难治性高血压的临床试验。
  
  

投资组合亮点及展望

血红蛋白病和 CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）

• CASGEVY 现已在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯王国、巴林王国、卡塔尔、加拿大、瑞士、阿拉伯联合酋长国和科威特获准用于治疗 12 岁及以上患有镰状细胞病 (SCD) 或输血依赖型 β 地中海贫血 (TDT) 的患者。
• CASGEVY 预计在 2025 年实现收入超过 1 亿美元，这意味着将有 60 多名患者接受 CASGEVY 输液治疗。
• 与 2024 年相比，2025 年患者启动治疗和首次细胞采集数量增加了近三倍。
• 预计 CASGEVY 将在 2026 年上半年向 5-11 岁患有 SCD 和 TDT 的患者提交监管申请。
• CASGEVY 获得了专员国家优先券，用于 SCD 和 TDT 儿科申请，一旦申请完成，即可加快监管审查。
• 持续开发下一代预处理方法，有望通过 CASGEVY 扩大 SCD 和 TDT 的适用患者群体。
• 持续开发基于脂质纳米颗粒 (LNP) 的体内造血干细胞 (HSC) 编辑方法，有望惠及更广泛的镰状细胞贫血症 (SCD) 和 TDT 患者群体。
  
  

体内肝脏编辑

CRISPR Therapeutics 利用其专有的 LNP 递送平台，持续推进多元化的体内基因编辑项目组合。

• 2025年，CRISPR Therapeutics公布了CTX310的数据，结果显示，单次静脉输注后，该药物可显著且持久地降低甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白（LDL）水平，且安全性良好。基于积极的I期临床试验结果，该公司已将靶向血管生成素相关蛋白3（ ANGPTL3 ）的CTX310推进至Ib期临床试验，优先开发用于治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）和难治性高胆固醇血症。该公司预计将于2026年下半年发布最新进展。
• 靶向LPA的CTX320™在临床试验的剂量递增阶段已显示出高达73%的降低效果。与此同时，公司正在推进下一代LPA项目CTX321™，该项目采用更新的向导RNA，在临床前试验中显示出约两倍的效力提升，并沿用相同的LNP递送系统。CTX321目前正处于IND/CTA申报准备阶段，预计将于2026年发布Lp(a)项目更新。
• 除了临床阶段项目外，CRISPR Therapeutics 还持续推进多个临床前体内基因编辑候选药物的研发，其中包括：
  • CTX460™ 是一种靶向 SERPINA1 的药物，用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)，是该公司基于 SyNTase™ 基因编辑平台研发的首个在研候选药物。该公司预计将于 2026 年年中启动 CTX460 的临床试验。
  • CTX340™ 是一种靶向血管紧张素原 ( AGT ) 的难治性高血压药物，目前正处于IND/CTA申报前的准备阶段。公司预计将于2026年上半年启动CTX340的临床试验。
    
    

基于siRNA的程序
CRISPR Therapeutics 的小干扰 RNA (siRNA) 产品组合包括与 Sirius Therapeutics 合作开发的心血管和血栓栓塞疾病的临床阶段项目。

• CTX611 (SRSD107) 是一种靶向因子XI (FXI) 的长效siRNA，目前正在进行一项针对接受全膝关节置换术 (TKA) 患者的II期临床试验。公司预计将于2026年下半年发布最新进展。
  
• CRISPR Therapeutics将主导CTX611在全球范围内的III期临床开发，大中华区除外。该项目针对一系列血栓栓塞和凝血相关疾病，代表着数十亿美元的市场机遇，包括房颤（AF）、静脉血栓栓塞（VTE）、缺血性卒中、癌症相关血栓形成（CAT）、慢性肾脏病（CKD）、外周血管疾病（PVD）和慢性冠状动脉疾病（CAD）。
  
  

自身免疫性疾病和免疫肿瘤学
Zugocabtagene geleucel（zugo-cel；以前称为 CTX112™）在自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤方面持续取得进展。

• 在自身免疫性疾病领域，针对多种适应症的I期临床试验正在进行中，包括系统性红斑狼疮（SLE）、系统性硬化症（SSc）和炎性肌炎，以及针对免疫性血小板减少性紫癜（ITP）和温型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的第二项I期临床试验。首例SLE患者，既往接受过9种疗法均无效，基线系统性红斑狼疮疾病活动指数2000（SLEDAI-2K）评分为8分，在接受CAR-T治疗后9个月内，其病情已维持在无药物DORIS临床缓解状态。第二例SLE患者，基线SLEDAI-2K评分为8分，在接受CAR-T治疗后2个月内，其B细胞持续耗竭，SLEDAI-2K评分为0分。公司预计将于2026年下半年发布最新进展。
  
• zugo-cel治疗B细胞恶性肿瘤的I/II期临床试验正在进行中。公司预计将于2026年下半年发布最新进展。CRISPR Therapeutics还与礼来公司达成合作及临床供应协议，共同评估zugo-cel联合pirtobrutinib治疗侵袭性B细胞淋巴瘤的疗效，进一步拓展了该项目在肿瘤领域的研发。
  
  

再生医学
CRISPR Therapeutics持续推进其再生医学产品组合，包括其在糖尿病领域的研究。CTX211™的临床数据令人鼓舞，显示植入12个月后可检测到C肽水平。这些数据为公司低免疫细胞工程策略提供了指导，并支持向下一代候选药物CTX213™的过渡。CTX213已展现出令人信服的临床前疗效，目前正朝着临床试验阶段迈进。公司预计将随着研发进展提供更多最新信息。

关于 CASGEVY ^® (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

^CASGEVY®是一种非病毒载体、体外CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，适用于符合条件的镰状细胞贫血症 (SCD) 或输血依赖性血小板减少症 (TDT) 患者。该疗法通过编辑患者自身的造血干细胞和祖细胞，在BCL11A基因的红系特异性增强子区域进行基因编辑。这种编辑可使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白 (HbF)。HbF 是胎儿发育过程中自然存在的携氧血红蛋白形式，出生后会转化为成人血红蛋白。CASGEVY 已被证实能够减少或消除 SCD 患者的血管闭塞危象 (VOC)，并减少 TDT 患者的输血需求。CASGEVY 已获得全球多个监管机构的批准，适用于 12 岁及以上符合条件的 SCD 和 TDT 患者。

关于 CRISPR Therapeutics 与 Vertex 合作开发 CASGEVY

CRISPR Therapeutics 和 Vertex 于 2015 年建立了战略研究合作关系，旨在利用 CRISPR/Cas9 技术发现和开发针对人类疾病潜在遗传病因的疗法。CASGEVY 是该合作项目首个获批的疗法。根据修订后的合作协议，Vertex 负责 CASGEVY 的全球开发、生产和商业化，并与 CRISPR Therapeutics 按 60/40 的比例分享全球项目成本和利润。Vertex 是 CASGEVY 的生产商和独家授权持有者。

关于体内实验项目

CRISPR Therapeutics公司已建立专有的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台，利用CRISPR/Cas9及其新型专有SyNTase™编辑技术，实现肝脏基因编辑。该公司的体内产品组合包括其主要在研项目CTX310（靶向血管生成素相关蛋白3 (ANGPTL3)）和CTX320（靶向LPA，即编码载脂蛋白(a) (apo(a) 的基因，apo(a) 是脂蛋白(a) [Lp(a)] 的主要成分）。两者均为已验证的心血管疾病治疗靶点。CTX310和CTX320分别针对杂合子家族性高胆固醇血症、纯合子家族性高胆固醇血症、混合型血脂异常或严重高甘油三酯血症患者以及脂蛋白(a)水平升高的患者进行开发。此外，该公司的研究和临床前开发候选药物包括：CTX460™，靶向 SERPINA1，用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)；CTX340™，靶向 AGT，用于治疗难治性高血压；以及 CTX321，靶向 LPA，用于治疗脂蛋白(a)升高的患者。

关于 CTX611 (SRSD107)

CTX611 是一种新型双链 siRNA，旨在靶向人凝血因子 XXI 的信使 RNA，从而抑制 XXI 蛋白的表达。CTX611 通过调节内源性凝血途径，有望发挥抗凝血和抗血栓作用。基于目前的临床经验，CTX611 正在被开发为一种长效 XXI 抑制剂，有望实现不频繁的皮下给药，包括每半年一次的给药。

关于 Zugocabtagene Geleucel（zugo-cel；原名 CTX112）

Zugocabtagene geleucel（Zugo-cel）是一种全资拥有的同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法候选产品，靶向CD19，目前正在开发用于自身免疫性疾病和免疫肿瘤学适应症。Zugo-cel是一种现成的同种异体CAR-T疗法，利用CRISPR-Cas9技术进行靶向基因敲除和CAR插入，以实现免疫逃逸并增强T效应细胞的效力。Zugo-cel在标准淋巴清除方案后给药，无需HLA配型。目前正在进行Zugo-cel的临床试验，受试者包括系统性红斑狼疮、系统性硬化症和炎性肌炎成人患者，以及复发或难治性B细胞恶性肿瘤成人患者。

关于 CRISPR Therapeutics 和 Sirius Therapeutics 的合作

CRISPR Therapeutics 和 Sirius Therapeutics 于 2025 年达成战略合作，共同开发和商业化用于治疗血栓栓塞性疾病和其他严重疾病的新型小干扰 RNA (siRNA) 疗法。其主导项目 CTX611 是一种靶向 FXI 的长效 siRNA。根据协议，两家公司将共同开发 CTX611，并平均分担成本和利润。CRISPR Therapeutics 将负责美国市场的商业化，而 Sirius 将负责大中华区市场的商业化。此外，该合作还赋予 CRISPR Therapeutics 获得至多两个其他 siRNA 项目授权的选择权。

关于 CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics 成立于十多年前，是一家领先的基因编辑公司，专注于开发治疗严重疾病的变革性药物。公司已从一家开拓性的研究型机构发展成为行业领导者，其^CASGEVY® （exagamglogene autotemcel [exa-cel]）的获批标志着公司发展历程中的一个里程碑。CASGEVY® 是全球首个获批用于治疗镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血的 CRISPR 疗法。CRISPR Therapeutics 正在推进涵盖血红蛋白病、肿瘤、再生医学、心血管疾病、自身免疫性疾病和罕见病等领域的广泛且多元化的研发管线。公司正通过开发 SyNTase™ 编辑技术不断巩固其在基因编辑领域的领先地位。SyNTase™ 是一种新型的专有基因编辑平台，旨在实现精准、高效且可扩展的基因校正。为了加速并扩大其影响力，CRISPR Therapeutics 已与包括 Vertex Pharmaceuticals 在内的领先生物制药合作伙伴建立了战略合作关系。 CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，其全资美国子公司CRISPR Therapeutics, Inc.以及研发机构分别位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com 。

CRISPR ^{THERAPEUTICS®}标准字符标记和设计标识、SyNTase™、CTX112™、CTX211™、CTX213 ^™ 、CTX310®、CTX320™、CTX321™、CTX340™、CTX460™ 和 CTX611™ 是 CRISPR Therapeutics AG 的商标和注册商标。CASGEVY® 和^CASGEVY标识是 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 的注册商标。所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。

CRISPR关于前瞻性声明的特别说明

本新闻稿中包含的非历史事实的陈述均属于1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”。由于此类陈述受风险和不确定性因素的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述所明示或暗示的结果存在重大差异。此类陈述包括但不限于Kulkarni博士在本新闻稿中作出的陈述，以及关于以下任何或所有事项的陈述：(i) CRISPR Therapeutics的临床前研究、临床试验和在研产品及项目，包括但不限于生产能力、此类研究和试验的进展情况、潜在的新适应症拓展以及对数据、安全性和有效性的总体预期；(ii) 本新闻稿中包含的数据，以及利用正在进行和计划中的临床试验数据来设计和启动进一步临床试验的能力；(iii) CRISPR Therapeutics的战略、目标、预期财务业绩及其现金资源的充足性； (iv) CASGEVY的商业化计划和预期，以及预期效益，包括预期患者获得CASGEVY的机会；(v) 监管申报和授权，包括监管机构决策的时间表和预期；(vi) 合作的预期效益；以及(vii) 基因编辑技术和疗法（包括CRISPR/Cas9和SyNTase以及其他技术）的治疗价值、开发和商业潜力。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括但不限于CRISPR Therapeutics最新10-K表格年度报告以及其向美国证券交易委员会提交的任何其他后续文件中“风险因素”标题下讨论的风险和不确定性。现有和潜在投资者请勿过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表其发布之日的情况。除法律要求外，我们不承担更新或修订本新闻稿中任何前瞻性陈述的义务或责任。

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