Kura Oncology突出近期成就、初步KOMZIFTI收入及预计2026年里程碑

– 推出了 KOMZIFTI ™ （ziftomenib），这是首个也是目前唯一获批用于治疗复发/难治性 NPM1 突变型 AML 成人患者的每日一次口服 menin 抑制剂 –

– KOMZIFTI自2025年11月21日首次商业销售至2025年12月31日期间，净产品收入为210万美元 –

– 公司拥有丰富的潜在变革性疗法研发管线，有望在2026年取得突破性进展 –

圣地亚哥，2026 年 1 月 11 日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于实现精准药物治疗癌症前景的生物制药公司 Kura Oncology, Inc.（纳斯达克股票代码：KURA）今天重点介绍了近期取得的成就，报告了 KOMZIFTI™（ziftomenib）的初步净产品收入，并概述了 2026 年的预期里程碑。

“继KOMZIFTI于2025年11月13日获得FDA里程碑式批准后，我们正在积极推进其商业化上市，以推动快速普及并扩大市场份额，”Kura Oncology总裁兼首席执行官Troy Wilson博士（法学博士、哲学博士）表示。“凭借KOMZIFTI卓越的疗效、良好的安全性以及便捷的使用方式，我们相信我们已做好充分准备迎接成功，并对上市初期几周的良好表现感到鼓舞。我们全面的研发战略将ziftomenib推进至联合疗法和更早期的治疗方案，包括针对携带NPM1突变、 KMT2A重排和FLT3突变的新诊断患者，这得益于我们不断扩展的研发管线和稳健的现金流。我们期待在2026年及以后为患者带来切实的益处。”

第四季度财务业绩初步亮点

• 在截至 2025 年 12 月 31 日的首次商业上市的五周内，KOMZIFTI 的净产品收入为 210 万美元。
• 根据与协和麒麟的合作协议，将于 2025 年第四季度支付 1.95 亿美元的里程碑款项。
• 预计 2025 年第四季度合作收入（非现金项目）在 1500 万至 1700 万美元之间。
  
• 截至 2025 年 12 月 31 日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资 6.673 亿美元。

近期节目亮点

• 2025年11月，KOMZIFTI获得美国食品药品监督管理局（FDA）的完全批准，用于治疗携带NPM1易感突变且无其他有效治疗方案的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成人患者。KOMZIFTI是首个也是目前唯一获批用于治疗R/R NPM1突变（ NPM1 -m）AML的每日一次口服menin抑制剂，NPM1-m AML是一种治疗选择有限的毁灭性血液癌症。
• 2025 年 11 月，KOMZIFTI 被添加到美国国家综合癌症网络^® （NCCN）肿瘤临床实践指南（NCCN 指南^® ）中，作为 R/R NPM1突变型 AML 成人患者的 2A 类推荐治疗方案。
• 2025年12月，在第67^届美国血液学会年会（ASH 2025）上，两份口头报告显示，齐夫托美尼联合维奈托克和阿扎胞苷（ven/aza）治疗携带NPM1突变或KMT2A重排（ KMT2A -r）的急性髓系白血病（AML）患者，具有良好的安全性和令人鼓舞的抗白血病活性。这些数据来自正在进行的1a/1b期KOMET-007试验（ NCT05735184 ），该试验纳入了新诊断的NPM1 -m AML患者以及复发/难治性NPM1 -m或KMT2A -r AML患者。
• 2025 年 9 月，在评估 ziftomenib 与强化和非强化化疗方案联合用于新诊断的NPM1 -m 或KMT2A -r AML 患者的 3 期 KOMET-017 ( NCT07007312 ) 试验中，首例患者接受了给药。
• 2025 年 10 月，Kura 公司在 2025 年欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 大会上公布了其第一代和下一代法尼基转移酶抑制剂 (FTI) 项目——tipifarnib 和 darlifarnib 的令人信服的初步数据。

预计2026年关键里程碑

KOMZIFTI 商业

• 加快 KOMZIFTI 在美国 R/R NPM1 -m AML 中的应用。
• 推动产品净收入实现季度环比增长。

Ziftomenib 的研发

• 2026 年上半年，将公布 KOMET-007 的最新数据，评估 7+3 联合疗法在新诊断的NPM1 -m 或KMT2A -r AML 中的疗效。
• 2026 年上半年公布 ven/aza 联合治疗 R/R NPM1 -m AML 的数据。
• 2026 年下半年，将公布 KOMET-008 队列的初步数据，该队列评估了吉瑞替尼联合治疗 R/R NPM1 -m/ FLT3 -m AML 的疗效。
• 2026 年，KOMET-017 治疗新诊断 AML 的 3 期试验将提前招募患者，包括与强化和非强化化疗联合治疗。
• 2026 年，KOMET-007 队列提前入组，评估 7+3 和 quizartinib 联合治疗新诊断的NPM1 -m/ FLT3 -m AML（四联症）的疗效。
• 2026 年将 ziftomenib 的适应症扩展至非 AML，包括正在进行的 1a 期剂量递增试验，评估其与伊马替尼联合用于治疗胃肠道间质瘤的疗效。

达利法尼布研发

• 2026 年上半年启动达利法尼和卡博替尼治疗晚期肾细胞癌 (RCC) 的扩展队列研究（1b 期）。
• 2026 年上半年公布 darlifarnib 和 adagrasib 在KRAS ^G12C突变实体瘤（非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺导管腺癌）中的初步数据。
• 2026 年下半年公布达利法尼和卡博替尼治疗晚期肾细胞癌（1a 期）的最新剂量递增数据。
• 探索在 2026 年评估其他适应症和联合用药的机会。

管道

• 2026 年下半年公布 menin 抑制剂治疗糖尿病的临床前数据。
• 下一代menin抑制剂KO-7246将于2026年进入糖尿病和心血管代谢疾病的IND申报研究阶段。
• 推进下一代menin抑制剂候选药物的临床前开发，用于2026年实体瘤的联合治疗。

2026年财务指引

• Kura 预计 2026 年将确认 4500 万美元至 5500 万美元的非现金合作收入。
• 截至 2025 年 12 月 31 日，公司拥有 6.673 亿美元的现金、现金等价物和短期投资，加上预期的短期合作付款和产品收入，预计将支持 ziftomenib AML 项目，直至新诊断 AML 的一线 3 期试验取得主要结果。
  

关于 KOMZIFTI™（齐夫托美尼）
KOMZIFTI（ziftomenib）是一种口服menin抑制剂，获准用于治疗患有复发性或难治性急性髓系白血病（AML）且具有易感NPM1突变的成年患者，这些患者没有令人满意的其他治疗选择。

Ziftomenib 正在开发用于一线治疗携带NPM1突变、 KMT2A易位和FLT3突变的 AML，有望与已批准的疗法联合使用，使更多患者在疾病早期阶段受益。

来自美国处方信息中心的KOMZIFTI重要安全信息

方框警告：分化综合征

KOMZIFTI治疗期间曾出现过分化综合征，该综合征可能致命。其体征和症状可能包括发热、关节痛、低血压、低氧血症、呼吸困难、体重迅速增加或外周水肿、胸腔或心包积液、肺部浸润、急性肾损伤和皮疹。如果怀疑出现分化综合征，应暂停KOMZIFTI治疗，并开始口服或静脉注射糖皮质激素，同时进行血流动力学和实验室监测，直至症状缓解；症状改善后恢复KOMZIFTI治疗。

警告和注意事项

分化综合征

KOMZIFTI 可引起致命或危及生命的分化综合征 (DS)。DS 与髓系细胞的快速增殖和分化有关。DS 的症状，包括接受 KOMZIFTI 治疗的患者出现的症状，可能包括发热、低氧血症、关节疼痛、低血压、呼吸困难、体重迅速增加或外周水肿、胸腔或心包积液、急性肾损伤和皮疹。

在临床试验中，112例接受推荐剂量KOMZIFTI治疗的NPM1突变复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中，有29例（26%）发生DS。其中13%的DS为3级，2例患者死亡。在临床试验中，对所有接受KOMZIFTI单药治疗的任何基因型AML患者进行更广泛的评估发现，DS发生率为25%。在39例接受KOMZIFTI治疗的KMT2A重排AML患者中，有4例DS死亡。KOMZIFTI尚未获准用于KMT2A重排AML患者。

在112例携带NPM1基因突变的患者中，观察到DS，伴或不伴有白细胞增多症，最早可在KOMZIFTI治疗开始后3天出现，最长可达46天。中位发病时间为15天。两例患者出现不止一次DS事件。15例（13%）患者治疗中断后又恢复，而2例（2%）患者永久停止治疗。

在开始使用 KOMZIFTI 治疗前，应将白细胞计数降至 25 x 10⁹/L 以下。如果怀疑患有唐氏综合征 (DS)，应暂停使用 KOMZIFTI，并开始口服或静脉注射糖皮质激素（例如，地塞米松 10 mg，每 12 小时一次），至少持续 3 天，同时进行血流动力学和实验室监测。当体征和症状改善且降至 2 级或以下时，可以恢复使用相同剂量的 KOMZIFTI 进行治疗。在症状得到充分控制或完全缓解后，应在至少 3 天内逐渐减少糖皮质激素的用量。过早停止糖皮质激素治疗可能会导致唐氏综合征症状复发。

QTc间期延长

KOMZIFTI 可引起 QTc 间期延长。在临床试验中，112 例接受 KOMZIFTI 治疗的NPM1突变复发/难治性 AML 患者中，12% 报告了 QTc 间期延长不良反应。其中 8% 的患者 QTc 间期延长为 3 级。9% 的患者心率校正 QT 间期（采用 Fridericia 法）(QTcF) 大于 500 毫秒，12% 的患者 QTcF 较基线值增加超过 60 毫秒。1% 的患者因 QTc 间期延长而需要降低 KOMZIFTI 剂量。42 例年龄小于 65 岁的患者中，14% 发生 QTc 间期延长；70 例年龄 ≥ 65 岁的患者中，10% 发生 QTc 间期延长。

在开始使用KOMZIFTI治疗前，应纠正电解质紊乱，包括低钾血症和低镁血症。开始使用KOMZIFTI治疗前应进行心电图检查，且QTcF间期>480毫秒的患者不应开始使用KOMZIFTI治疗。治疗的前四周至少每周进行一次心电图检查，之后至少每月进行一次。如果QTc间期>500毫秒或较基线变化>60毫秒（3级），则应暂停使用KOMZIFTI。对于先天性长QTc综合征、充血性心力衰竭、电解质紊乱或正在服用已知可延长QTc间期药物的患者，可能需要更频繁地进行心电图监测。同时使用 KOMZIFTI 和已知可延长 QTc 间期的药物可能会增加 QTc 间期延长的风险，导致 QTc 间期进一步延长，并引起与 QTc 间期延长相关的不良反应，包括尖端扭转型室性心动过速、其他严重心律失常和猝死。

胚胎-胎儿毒性

根据动物实验结果及其作用机制，KOMZIFTI 在用于孕妇时可能对胚胎和胎儿造成损害。应告知孕妇该药物对胎儿的潜在风险。应告知有生育能力的女性在接受 KOMZIFTI 治疗期间以及末次给药后 6 个月内采取有效的避孕措施。应告知伴侣为有生育能力女性的男性在接受 KOMZIFTI 治疗期间以及末次给药后 3 个月内采取有效的避孕措施。

不良反应

接受 KOMZIFTI 治疗的患者中有 4 例（4%）发生致命性不良反应，包括 2 例分化综合征、1 例感染和 1 例猝死。接受 KOMZIFTI 治疗的患者中有 79% 报告了严重不良反应。发生率 ≥ 5% 的严重不良反应包括：病原体不明的感染（29%）、发热性中性粒细胞减少症（18%）、细菌感染（16%）、分化综合征（16%）和呼吸困难（6%）。

因不良反应而中断KOMZIFTI治疗的患者占54%。发生率≥2%且需要中断治疗的不良反应包括：病原体不明的感染（15%）、分化综合征（13%）、发热性中性粒细胞减少症（5%）、发热（4%）、心电图QT间期延长（4%）、白细胞增多症（4%）、细菌感染（3%）、心力衰竭（2%）、胆囊炎（2%）、腹泻（2%）、瘙痒（2%）和血栓形成（2%）。因不良反应而减少KOMZIFTI剂量的患者占4%。因不良反应而永久停用KOMZIFTI的患者占21%。 ≥ 2% 的患者因不良反应而永久停止使用 KOMZIFTI，这些不良反应包括：未确定病原体的感染（8%）、细菌感染（4%）、心脏骤停（2%）和分化综合征（2%）。

最常见（≥ 20%）的不良反应，包括实验室异常，有天冬氨酸氨基转移酶升高（53%）、未确定病原体的感染（52%）、钾降低（52%）、白蛋白降低（51%）、丙氨酸氨基转移酶升高（50%）、钠降低（49%）、肌酐升高（45%）、碱性磷酸酶升高（41%）、出血（38%）、腹泻（36%）、恶心（35%）、疲乏（34%）、水肿（30%）、细菌感染（28%）、肌肉骨骼疼痛（28%）、胆红素升高（27%）、钾升高（26%）、分化综合征（26%）、瘙痒（23%）、发热性中性粒细胞减少症（22%）和转氨酶升高（21%）。

药物相互作用

KOMZIFTI 与以下药物同时使用时可能发生药物相互作用：

• 强效或中效 CYP3A4 抑制剂：应更频繁地监测患者与 KOMZIFTI 相关的不良反应。
• 强效或中效 CYP3A4 诱导剂：避免同时使用 KOMZIFTI。
• 抑酸剂：避免同时使用 KOMZIFTI 与质子泵抑制剂 (PPI)、H2 受体拮抗剂 (H2RA) 或局部作用的抗酸剂。如果必须同时使用 H2RA 或局部作用的抗酸剂，则应调整 KOMZIFTI 的给药时间。
  • 服用 KOMZIFTI 应在服用 H2 受体拮抗剂前 2 小时或服用后 10 小时进行。
  • 服用 KOMZIFTI 应在局部使用抗酸剂前 2 小时或后 2 小时进行。
• 延长 QTc 间期的药物：避免与 KOMZIFTI 合用。如果必须合用，应在开始用药时、合用期间以及根据临床需要进行心电图检查。如果 QTc 间期 > 500 ms 或较基线变化 > 60 ms，则应暂停使用 KOMZIFTI。

特定人群的使用

妊娠：根据动物实验结果及其作用机制，KOMZIFTI 用于孕妇时可能对胚胎和胎儿造成损害。应告知孕妇该药物对胎儿的潜在风险。对于有生育能力的女性，在开始服用 KOMZIFTI 前，应确认其妊娠状态。

哺乳：由于可能对母乳喂养的婴儿产生不良反应，建议妇女在接受 KOMZIFTI 治疗期间以及最后一次给药后 2 周内不要进行母乳喂养。

不孕症：根据动物实验结果，KOMZIFTI 可能会损害有生育能力的雌性和雄性的生育能力。

请参阅完整的处方信息，包括黑框警告。

关于 Kura 肿瘤科
Kura Oncology是一家致力于实现精准药物治疗癌症前景的生物制药公司。Kura的小分子候选药物研发管线旨在靶向癌症信号通路，并满足血液系统恶性肿瘤和实体瘤的迫切需求。Kura开发并正在商业化KOMZIFTI™（ziftomenib），这是一种获得FDA批准的每日一次口服menin抑制剂，用于治疗复发或难治性NPM1突变型急性髓系白血病成人患者。Kura持续引领menin抑制和法尼基转移酶抑制领域的进展。欲了解更多信息，请访问Kura网站https://kuraoncology.com/ ，并在Xbox和LinkedIn上关注我们。

上述及本新闻稿中讨论的初步财务指标取决于财务结算程序的完成情况以及从现在到2025年第四季度财务业绩最终确定期间可能出现的其他情况，以及2025年财务报表审计的完成情况。因此，实际结果可能与这些估计值存在重大差异。此外，上述估计值并未提供了解Kura截至2025年12月31日财务状况所需的所有信息。

Kura前瞻性声明
本新闻稿包含某些前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与历史结果或此类前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果存在重大差异。此类前瞻性陈述包括但不限于有关Kura未来运营、财务业绩和财务状况的陈述；Kura在2026年的业绩；Kura现金状况的稳健性；Kura的预期现金流；Kura的研究、临床前和临床开发活动；ziftomenib、darlifarnib和临床前资产的计划和预计时间表；对KOMZIFTI和Kura候选产品的治疗潜力的预期；对KOMZIFTI商业潜力的预期；以及预计2026年非现金合作收入的确认。可能导致实际结果出现重大差异的因素包括与市场竞争、市场接受度和KOMZIFTI商业化相关的风险；与开展临床前研究和临床试验相关的风险； Kura未来实际财务和经营业绩可能与预期或目标存在差异的风险；Kura的候选产品可能无法获得监管部门批准的风险；KOMZIFTI或Kura的候选产品可能出现意外不良副作用的风险；Kura可能无法获得额外融资的风险；与协和麒麟的合作可能失败的风险；以及与发现、开发和商业化安全有效的治疗药物以及围绕此类药物构建业务相关的其他风险。请务必将包含“可能”、“将”、“会”、“可以”、“应该”、“相信”、“估计”、“预计”、“承诺”、“潜在”、“预期”、“计划”、“预计”、“打算”、“继续”、“设计”、“目标”等词语或其否定形式或其他类似词语的陈述视为不确定且具有前瞻性的陈述。有关Kura面临的风险和不确定性的更多列表和描述，请参阅Kura向美国证券交易委员会提交的定期报告和其他文件，这些文件可在www.sec.gov查阅。此类前瞻性陈述仅代表其发布之日的情况，Kura不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。

Kura 联系

投资者和媒体：
格雷格·曼
858-987-4046
gmann@kuraoncology.com