Syndax and World Orphan Drug Alliance to Launch a Multi-Regional Managed Access Program, Expanding Access to Revuforj® (revumenib) Outside the U.S.

- 根据当地法规的允许，该计划将扩大Revuforj无法商业化的某些地区的访问范围-

- 该计划将在欧亚大陆部分地区、中欧和东南欧、以色列、中东和土耳其、拉丁美洲和非洲启动-

纽约，2026年1月7日（环球新闻）-- Syndax Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：SNDX）和世界孤儿药物联盟（WODA）今天宣布合作，通过管理获取计划扩大公司首款同类脑膜蛋白抑制剂Revuforj®（revumenib）的获取范围。该计划使医生能够向美国以外的适当患者开Revuforj处方，这些患者的药物尚未获得批准，但当地法规允许获得新药，并且可以确保资金。该计划正在欧亚大陆、中欧和东南欧部分地区、以色列、中东和土耳其、拉丁美洲和非洲启动。

Anjali Ganguli博士说：“我们很高兴与WODA合作，开始在全球范围内扩大Revuforj的覆盖范围，进一步推进我们转变癌症患者护理的使命。”Syndax Pharmaceuticals首席战略官。“除了为患者在无法进入的地区获得Revuforj的途径之外，该计划还将使更多的医生获得该药物的宝贵第一手经验，支持我们将Revuforj建立为全球标准护理治疗的长期目标。”

WODA主席帕特里克·乔丹（Patrick Jordan）表示：“这次合作凸显了WODA的使命，即弥合罕见和危及生命的疾病患者的治疗差距。”“我们的联盟模式使我们能够接触到那些获得创新疗法（包括肿瘤学）仍然是一项严峻挑战的地区的患者。”

在美国，Revuforj是FDA批准用于治疗复发性或难治性（R/R）急性白血病与赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT 2A）易位，确定由FDA授权的测试在成人和儿童患者一岁及以上。Revuforj还被FDA批准用于治疗一岁及以上没有令人满意的替代治疗选择的成人和儿科患者中具有易感核磷蛋白1（NPM 1）突变的R/R急性髓性白血病（AML）。这些是难以治疗的血癌，治疗选择有限且预后不良。

该计划将由WODA管理，WODA是六大洲150多个国家的患者获得药物的领导者。WODA将通过其成员网络按指定患者向医疗保健提供者提供Revuforj。该计划将根据当地监管和伦理框架进行，以确保合规、以患者为中心的分发。

医生和医疗保健专业人员可通过联系medinfo@syndax.com询问计划详情。寻求信息的患者和护理人员应联系他们的医生。关于Revuforj®（revumenib）

Revuforj（revumenib）是一种口服、一流的脑膜蛋白抑制剂，已获得FDA批准，用于治疗患有赖氨甲基转移酶2A基因（KMT 2A）错位的复发性或难治性（R/R）急性白血病，该白血病是FDA授权的一项测试在成人和儿童患者中确定的。一岁及以上。Revuforj还适用于治疗一岁及以上且没有令人满意的替代治疗选择的成人和儿科患者中存在易感核磷蛋白1（NPM 1）突变的R/R急性骨髓性白血病（ML）。

在整个治疗领域正在进行或计划进行多项revumenib试验，包括在新诊断的NPM 1 m或KMT 2 AR急性白血病患者中与标准护理疗法结合使用。

Revumenib此前曾被美国FDA授予孤儿药称号，用于治疗急性白血病、ALL和模糊谱系急性白血病（ALAL），并被欧盟委员会授予治疗急性白血病的孤儿药称号。美国FDA还授予revumenib快速通道指定，用于治疗携带KMT 2A重排或NPM 1突变的R/R急性白血病成人和儿童患者，并授予突破疗法指定，用于治疗携带KMT 2A重排的R/R急性白血病成人和儿童患者。

重要安全性信息

警告：分化综合征、QT延长和尖端扭转型室速

Revuforj出现了可能致命的分化综合症。体征和症状可能包括发烧、呼吸困难、缺氧、肺部渗透、胸腔或心胸积液、体重迅速增加或周围性肿胀、低血压和肾功能不全。如果怀疑有分化综合征，立即开始皮质类固醇治疗和血流动力学监测，直到症状缓解。

在接受Revuforj治疗的患者中发生了QTc间期延长和尖端扭转型室性心动过速。在治疗前和治疗期间纠正低钾血症和低镁血症。QTcF > 450 msec的患者请勿开始Revuforj治疗。如果发生QTc间期延长，应中断、减量或永久停用Revuforj。

警告和注意事项

分化综合征：Revuforj可能导致致命或危及生命的分化综合征（DS）。DS的症状，包括接受Revuforj治疗的患者中出现的症状，包括发烧、呼吸困难、缺氧、周围性肿胀、胸腔积液、急性肾衰竭、皮疹和/或低血压。

在临床试验中，接受Revuforj治疗的241名患者中，有60名（25%）发生DS，其中60名（25%）发生。在KMT 2A易位的患者中，DS发生在33%的急性髓性白血病（AML）患者，33%的混合表型急性白血病（MPAL）患者和9%的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中; DS发生在18%的NPM 1 m AML患者中。12%的患者DS为3级或4级，2名患者致命。首次发病的中位时间为9天（范围3-41天）。一些患者经历了1起以上的DS事件。7%的患者需要中断治疗，1%的患者退出治疗。

开始Revuforj治疗前，将白细胞计数降至25 Gi/L以下。如果怀疑DS，立即开始全身皮质类固醇治疗（例如，成人每12小时静脉注射10毫克地塞米松，体重低于40公斤的儿童患者每12小时静脉注射0.25毫克/公斤/剂）至少3天，直至体征和症状消退。采取支持措施和血液动力学监测，直至改善。如果在开始全身性皮质类固醇治疗后严重体征和/或症状持续超过48小时，则应提前Revuforj，如果出现危及生命的症状（例如需要呼吸机支持的肺部症状），则应提前进行Revuforj。如果在逐渐减少皮质类固醇后再次出现DS，则应立即重新服用类固醇。

QT间隔延长和尖端扭转型室性心动过速：Revuforj可导致QT（TTC）间隔延长和尖端扭转型室性室性心动过速。

在临床试验中以推荐剂量接受Revuforj治疗复发性或难治性急性白血病的241名患者中，有86名（36%）患者报告称其为不良反应。15%的患者为3级，2%的患者为4级。10%的人的心率纠正QT间隔（使用Fridericia方法）（SDF）大于500毫秒，24%的人的SDF较基线增加大于60毫秒。由于TTC间隔延长，Revuforj的剂量需要减少7%。34名17岁以下患者中，21%发生了QT延长，146名17岁至65岁以下患者中，35%发生了QT延长，61名65岁或以上患者中，46%发生了QT延长。一名患者出现心脏骤停的致命结局，一名患者出现非持续性尖端扭转型室速。

在Revuforj治疗前和治疗期间纠正电解质异常，包括低钾血症和低镁血症。在开始Revuforj之前进行心电图（心电图）检查，对于SDF>450毫秒的患者，不要开始Revuforj。前4周每周至少进行一次心电图检查，此后至少每月进行一次。对于患有先天性长QT综合征、充血性心力衰竭、电解质异常或正在服用已知可以延长QT间隔的药物的患者，可能需要更频繁地进行心电图监测。与已知可以延长QT间隔的药物合并使用可能会增加QT间隔延长的风险。

胚胎-胎儿毒性：孕妇服用Revuforj可能会对胎儿造成伤害。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性和有生育能力的女性伴侣的男性在接受Revuforj治疗期间和最后一剂Revuforj后4个月内采取有效的避孕措施。

不良反应

9例（4%）接受Revuforj治疗的患者发生了致命的不良反应，其中4例猝死，2例分化综合征，2例出血，1例心脏骤停。

184名（76%）患者报告了严重不良反应。最常见的严重不良反应（至少10%）是感染（29%）、发热性中性粒细胞减少症（20%）、细菌感染（15%）、分化综合征（13%）和出血（11%）。

最常见的不良反应（至少20%），包括实验室异常，包括磷酸盐升高（51%）、出血（48%）、恶心（48%）、未确定病原体的感染（46%）、谷草胺转移酶升高（44%）、谷丙氨转移酶升高（40%）、肌氨转移酶升高（38%）、肌肉骨骼疼痛（37%）、发热性中性粒细胞减少症（37%）、心电图QT延长（36%）、钾含量下降（34%）、甲状旁腺激素完整增加（34%）、碱性磷酸酶增加（33%）、腹泻（29%）、细菌感染（27%）、三酸酯增加（27%）、磷酸盐减少（25%）、分化综合征（25%）、疲劳（24%）、肿胀（24%）、病毒感染（23%）、食欲下降（20%）和排便（20%）。

药物相互作用

当Revuforj与以下药物同时使用时，可能会发生药物相互作用：

特定人群

哺乳期：建议哺乳期女性在Revuforj治疗期间和最后一剂后1周内不要母乳喂养。

怀孕和测试：Revuforj给孕妇服用时可能会对胎儿造成伤害。启动Revuforj前7天内验证有生育能力的女性的妊娠状态。

不孕症：根据动物的发现，Revuforj可能会损害生育能力。对生育力的影响是可逆的。

儿科：监测儿科患者的骨骼生长和发育。

老年人：65岁及以上患者与年轻患者之间没有观察到Revuforj的有效性总体差异。与年轻患者相比，65岁及以上患者的QTc间期延长和水肿发生率更高。

要报告疑似不良反应，请联系Syndax Pharmaceuticals，电话1-888-539- 3 REV或FDA，电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。

请参阅完整的处方信息，包括盒装警告。

关于Syndax

Syndax Pharmaceuticals是一家致力于推进创新癌症疗法的商业阶段生物制药公司。该公司管道的亮点包括Revuforj®（revumenib），一种FDA批准的脑膜蛋白抑制剂，和Niktimvo™（axatilimab-csfr），一种FDA批准的单克隆抗体，可阻断集落刺激因子1（CSF-1）受体。在我们致力于重新构想癌症护理的推动下，Syndax正在努力释放其管道的全部潜力，并正在进行多项临床试验。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com/或在X和LinkedIn上关注该公司。

关于世界孤儿药物联盟（WODA）

世界孤儿药联盟（WODA）是一个由独立制药公司组成的全球合作伙伴关系，共同努力扩大服务不足的市场获得孤儿药和专科药物的机会。WODA的合作模式确保全球罕见和超罕见疾病患者能够及时、合规地获得创新疗法。更多信息：www.woda-alliance.com

Syndax前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”等词语或这些术语的否定或复数，以及类似的表达（以及提及未来事件、条件或情况的其他词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax截至本新闻稿发布之日的预期和假设。这些前瞻性陈述中的每一项都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关临床试验的进展、时间、临床开发和范围的陈述、Syndax候选产品的临床数据报告、Syndax及其合作伙伴产品在市场上的接受程度、销售、营销、制造和分销要求、以及其候选产品在治疗各种癌症适应症和纤维化疾病中的潜在用途。许多因素可能会导致当前预期与实际结果之间存在差异，包括：临床前或临床试验期间观察到的意外安全性或有效性数据;临床试验中心激活率或入组率低于预期; Revuforj或Niktimvo可用性的变化;预期或现有竞争的变化;监管环境的变化; Syndax的合作者未能支持或推进合作或候选产品;以及意外诉讼或其他纠纷。Syndax向美国证券交易委员会提交的文件中讨论了可能导致Syndax实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述中表达或暗示的因素不同的其他因素，包括其中包含的“风险因素”部分。除法律要求外，Syndax没有义务更新此处包含的任何前瞻性陈述以反映预期的任何变化，即使有新信息可用。

媒体联系人：Syndax：Sharon Klahre Syndax Pharmaceuticals，Inc.电子邮件：sklahre@syndax.com电话：781.684.9827

WODA：Tina Vojnovic世界孤儿药物联盟电子邮件：tina. woda-alliance.com电话：+386 31 744 735

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