Gain Therapeutics强调支持GT-02287改善疾病潜力的生物标志物证据

结果将于美国东部时间今天上午10点在KOL活动中讨论

马里兰州贝塞斯达2026年1月6日（环球新闻网）-- Gain Therapeutics，Inc.（纳斯达克：GANX）（“Gain”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，领导下一代变构小分子疗法的发现和开发，今天提供了GT-02287在患有或不患有GBA 1突变的帕金森病（PD）患者中进行的1b期临床研究的额外生物标志物和临床数据，进一步支持GT-02287改善疾病的潜力。

在基线时脑脊髓液（CSF）中葡萄糖神经苷（GluSph）基线水平升高的参与者中，GT-02287治疗90天后GluSph平均下降了81%。GluSph升高是GCase功能障碍的标志，已被证明会增加阿尔法突触核蛋白的聚集并损害神经元的线粒体功能和其他细胞内过程。对PD患者给予GCase调节剂后首次观察到CSF中GluSph的减少，表明大脑中GCase活性增加，预计这将影响帕金森病（PD）的进展。

截至2025年11月30日，19名患者完成了研究的第1部分，给药90天。其中两名患者在阿尔法突触核蛋白种子放大试验中呈阴性，这使他们的PD诊断受到质疑，因此被排除在运动障碍协会统一帕金森病评级量表（MDS-CLARS）分析之外。另外两名患者也被排除在分析之外，因为所有时间点都没有在“关闭”状态下收集MDS-CLARRS第III部分评分。其余15名患者的MDS-CLARS第II部分和第III部分评分总和平均改善2.20分（第II部分为0.6，第III部分为1.6）。

Gain Therapeutics总裁兼首席执行官Gene Mack评论道：“这些结果标志着我们计划向前迈出的重要一步。观察到的GluSph下降，以及MDS-CLARS评分的改善或稳定，提供了令人鼓舞的证据，表明我们的方法正在参与疾病的潜在生物学，表明具有疾病修饰作用。我们相信这些数据支持持续的临床开发以及我们的疗法有意义地影响疾病进展的潜力。”

GT-02287 1b期临床研究的首席研究员米歇尔·德斯西西奥（Michele DeSciscio）表示：“虽然这项研究不是为了评估临床疗效而设计的，但令人鼓舞的是，在服用GT-02287 90天后，MDS-CLARS评分趋于稳定，并观察到特定功能区域（例如平衡、步态和嗅觉）的改善。”“我们期待在GT-02287 1b期研究的剂量延长部分看到更长期的结果。”

GT-02287上的虚拟KOL活动

Gain Therapeutics将举办一场网络研讨会“了解帕金森病中的GCase Substrates：生物标志物和疾病修饰的观点，将GT-02287 1b期临床研究中的新兴生物标志物数据置于背景下”，由主要意见领袖Roy Alcalay医学博士出席理学硕士，和彼得·兰斯伯里博士，美国东部时间今天上午10：00讨论今天宣布的结果并主持问答环节。要注册，请点击此处。

关于GT-02287 Gain Therapeutics的主要候选药物GT-02287正在临床开发中，用于治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病（PD）。口服给药的脑渗透小分子是一种变构酶调节剂，可以恢复三体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，GCase由于GBA 1基因突变而变得错误折叠和受损，GBA 1基因突变是与PD相关的最常见的遗传异常，或其他与年龄相关的应激因素。在PD的临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，减少了ER应激、髓鞘和线粒体病理、聚集的a-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，以及血浆神经丝轻链（NfL）水平（神经退行性病变的生物标志物）。在GBA 1-PD和特发性PD的啮齿动物模型中，GT-02287被证明可以挽救运动功能和步态的缺陷，并预防筑巢等复杂行为缺陷的发展。

GBA 1-PD和特发性PD模型中令人信服的临床前数据证明了GT-02287给药后具有改善疾病的作用，表明GT-02287可能有潜力减缓或阻止帕金森病的进展。

在健康志愿者中进行的GT-02287 1期研究的结果表明，在接受临床相关剂量的GT-02287的受试者中，具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露在预计的治疗范围内，并且目标参与度随着葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性的增加。

GT-02287目前正在一项1b期临床试验中进行评估，用于治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病。该试验招募了澳大利亚七个地点的参与者，其主要终点是评估GT-02287在帕金森病患者中给药三个月后的安全性和耐受性。最近开始的1b期研究扩展允许参与者继续接受GT-02287治疗，总共长达12个月。

Gain的帕金森病主导项目在开发初期就获得了Michael J. Fox帕金森病研究基金会（MJFF）和Silverstein帕金森病基金会与GBA以及Eurostar-2联合项目的资金支持，并获得了欧盟Horizon 2020研究和Innosuisse -瑞士创新机构共同资助的项目。

关于Gain Therapeutics，Inc. Gain Therapeutics，Inc.是一家临床阶段生物技术公司，领导下一代变构疗法的发现和开发。Gain的主要候选药物GT-02287目前正在1b期临床试验中评估治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病。GT-02287在治疗戈谢氏病、路易体痴呆症和阿尔茨海默病方面具有进一步的潜力。Gain拥有多项未公开的临床前资产，针对的是线粒体储存障碍、代谢疾病和实体瘤。

Gain的独特方法能够发现可以恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂。Gain部署其高度先进的Magellan™平台，正在加速药物发现，并为无法治疗或难以治疗的疾病（包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤学）开辟新型疾病改善疗法。

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投资者：Gain Therapeutics，Inc. Apaar Jammu投资者关系和公共关系经理ajammu@gaintherapeutics.com

LifeSci Advisors LLC Chuck Padala董事总经理chuck@lifesciadvisors.com

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