Protara Therapeutics在患有淋巴畸形的儿科患者中获得FDA突破性治疗和TARA-002快速通道认证

TARA-002入选FDA制造开发和准备试点计划

纽约，2026年1月5日（环球新闻网）-- Protara Therapeutics，Inc.（纳斯达克：TARA）是一家开发治疗癌症和罕见疾病的变革疗法的临床阶段公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予TARA-002突破疗法和快速通道称号，TARA-002是该公司的研究性细胞疗法，用于治疗患有大囊性和混合性囊性淋巴畸形（LM）的儿科患者。此外，FDA还选择TARA-002参与化学、制造和控制（SMC）开发和准备试点（CDRP）计划，该计划旨在支持MCC在加快临床开发时间范围内开发产品，并为患者提供更早的访问机会。

Protara Therapeutics首席执行官Jesse Shefferman表示：“获得这些重要的FDA指定和参与CDRP计划的邀请凸显了LM儿科患者未满足的需求，并强调了我们相信TARA-002可以成为这一服务不足的患者群体的有意义的治疗选择。”“我们期待着继续与FDA合作，尽快将这种有前途的疗法带给患者，并希望在今年上半年与FDA会面，以确定TARA-002在LM中的注册途径。”

FDA的突破性治疗指定是一个旨在加快旨在治疗严重疾病的药物或生物制品的开发和监管审查的过程，初步临床证据表明该药物或生物制品可能在至少一个具有临床意义的终点上表现出实质性改善。现有疗法。FDA的快速通道计划旨在促进旨在治疗医疗需求未满足的严重疾病的新药和生物制品的开发和审查。

TARA-002此前被授予罕见儿科疾病称号，用于治疗LM。

FDA创建了CDRP计划，以根据患者早期获得治疗的预期临床益处，以压缩临床开发时间框架来促进治疗的CMA开发。该计划旨在促进申办者和FDA之间就SMC开发战略进行更早、更结构化的接触，自成立以来，已增加了与FDA的合作，以便申办者能够在临床开发进行的同时自信地扩大生产能力。TARA-002已被接受加入该计划，该计划将涉及该公司LM和非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）计划的制造。

关于LM中的TARA-002

TARA-002是一种研究性的、遗传上不同的脓链球菌菌株，在保持免疫刺激特性的同时被灭活。它是由与OK-432相同的主细胞库开发的，OK-432最初获得日本厚生省的上市批准，用于治疗LM，并已成为日本的标准治疗已有30年。此外，OK-432在LM中进行了一项大型II期试验，在500多名患者中进行了研究，取得了显着的临床成功。TARA-002已被美国食品和药物管理局授予罕见儿科疾病、突破性治疗和快速通道称号，用于治疗LM。

关于淋巴畸形

LM是一种罕见的先天性淋巴管畸形，导致这些结构无法连接或排入静脉系统。大多数LM存在于头部和颈部区域，并在儿童早期淋巴生长活跃时期被诊断出来，超过50%在出生时被发现，90%在三岁之前被诊断出来。该疾病最常见的发病率和严重的表现包括上呼吸消化道受压，包括需要插管的气道阻塞和可能的气管切开依赖;病变内出血;对关键结构的撞击，包括神经、血管和淋巴系统;复发性感染;以及美容和其他功能障碍。

关于Protara Therapeutics，Inc.

Protara是一家临床阶段生物技术公司，致力于为癌症和罕见疾病患者推进变革性疗法。Protara的产品组合包括其主要候选药物TARA-002，这是一种正在开发的基于细胞的研究疗法，用于治疗非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）和淋巴畸形（LM）。该公司正在一项正在进行的II期试验中评估TARA-002，该试验针对的是对Calmette-Guérin治疗无反应或天真的NMIBC原位癌（CIS）患者，以及一项针对LM儿科患者的II期试验。此外，Protara正在开发静脉注射氯化胆碱，这是一种研究性的磷脂代谢物替代品，用于接受肠外营养的患者，这些患者无法通过口服或肠内途径满足胆碱需求。欲了解更多信息，请访问www.protaratx.com

前瞻性陈述

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