Gain Therapeutics宣布在针对帕金森病患者的GT-02287 1b期临床试验中，在关键探索性终点上取得积极结果

结果显示，中枢神经系统靶点被激活，脑脊液中GCase底物葡萄糖基鞘氨醇（GluSph）水平降低，这是预先设定的终点。

脑脊液中谷氨酸鞘氨醇（GluSph）的减少是首次在帕金森病患者接受 GCase 调节剂治疗后观察到的现象，这表明大脑中 GCase 的活性增加，预计这将影响帕金森病（PD）的进展。

计划于一月初举办KOL活动，讨论研究结果；注册信息请见此处。

马里兰州贝塞斯达，2025 年 12 月 18 日（GLOBE NEWSWIRE）——Gain Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：GANX）（简称“Gain”或“公司”）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发下一代变构小分子疗法。该公司今天首次在帕金森病 (PD) 中提供了证据，证明脑脊液 (CSF) 中的葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 底物减少。

脑脊液中谷氨酰胺合成酶（GluSph）水平降低表明脑内糖皮质激素酶（GCase）活性增强。

所有脑脊液中葡萄糖鞘氨醇（GluSph）水平升高的个体，在接受GT-02287治疗90天后，其GluSph水平显著下降，恢复至健康个体的水平。值得注意的是，脑脊液中GluSph水平的变化是这项1b期研究预先设定的探索性终点。GluSph水平升高是GCase功能障碍的标志，已被证实会增加α-突触核蛋白的聚集，并损害神经元中的线粒体功能和其他细胞内过程。

Gain Therapeutics总裁兼首席执行官Gene Mack就研究结果评论道：“我们对GT-02287活性及其与中枢神经系统靶点结合的生物标志物证据感到振奋。据我们所知，GT-02287是首个在帕金森病患者脑脊液中证实能降低谷氨酸鞘氨醇（GluSph）水平的GCase调节剂，这为脑内GCase活性增强提供了下游证据。此外，我们相信脑内GluSph水平的降低将直接影响神经元健康，并转化为临床上可观察到的改善。”

Mack 先生继续说道：“我们拥有足够的资金来支持运营直至 1b 期扩展结束和 2026 年底，我们期待在 2026 年 3 月的 AD/PD™ 会议上公布该研究的更长期随访结果，观察 GT-02287 治疗对继续参与九个月扩展研究的受试者的 MDS-UPDRS 评分的影响，并确定一些早期功能改善的迹象的持久性。”

GT-02287 1b期研究

正在进行的 1b 期研究的第一部分（90 天给药期）已结束。该 1b 期研究共招募了 21 名受试者；19 名受试者完成了 90 天的给药期，其中 15 名（79%）选择继续参加为期 9 个月的扩展研究（第二部分），该研究预计将于 2026 年 9 月结束。

与2025年10月在国际帕金森病和运动障碍大会上公布的初步1b期数据一致，GT-02287在90天给药期间，血浆暴露量处于预期治疗范围内，总体耐受性良好。数据监察委员会（DMC）建议1b期研究继续进行，无需任何更改。

即将举办的关于 GT-02287 的虚拟 KOL 活动

Gain Therapeutics将于2026年1月6日（星期二）美国东部时间上午10:00举办一场题为“了解帕金森病中的GCase底物：生物标志物和疾病修饰的展望，以及GT-02287 1b期临床研究中新兴生物标志物数据的背景分析”的网络研讨会。届时，Roy Alcalay医学博士、理学硕士和Peter Lansbury博士等行业权威专家将出席，共同探讨今日公布的研究结果，并进行问答环节。更多活动详情将在临近活动时另行发布的新闻稿中公布。如需注册，请点击此处。

关于 GT-02287
Gain Therapeutics公司的主导候选药物GT-02287正处于临床开发阶段，用于治疗伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病（PD）。这种口服、可穿透血脑屏障的小分子药物是一种变构酶调节剂，能够恢复溶酶体酶葡糖脑苷脂酶（GCase）的功能。GCase的功能受损是由于GBA1基因突变（帕金森病最常见的遗传异常）或其他与年龄相关的应激因素所致。在帕金森病的临床前模型中，GT-02287能够恢复GCase的酶活性，减轻内质网应激、溶酶体和线粒体病变、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，并降低血浆神经丝轻链（NfL）水平——NfL是神经退行性疾病的生物标志物。在 GBA1-PD 和特发性 PD 的啮齿动物模型中，GT-02287 被证明可以挽救运动功能和步态缺陷，并防止筑巢等复杂行为出现缺陷。

在 GBA1-PD 和特发性 PD 模型中，令人信服的临床前数据表明，GT-02287 给药后具有疾病修饰作用，这表明 GT-02287 可能具有减缓或阻止帕金森病进展的潜力。

GT-02287 在健康志愿者中进行的 1 期研究结果表明，该药物具有良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预期的治疗范围内，并且在接受临床相关剂量 GT-02287 的患者中，靶点结合情况有所增加，葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 活性也随之增加。

GT-02287目前正在一项针对伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病患者的1b期临床试验中进行评估。该试验在澳大利亚的七个研究中心招募受试者，其主要终点是评估帕金森病患者接受GT-02287治疗三个月后的安全性和耐受性。近期启动的1b期研究扩展阶段允许受试者继续接受GT-02287治疗，总疗程最长可达12个月。

Gain 的帕金森病领先项目在其早期发展阶段就获得了迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会 (MJFF) 和西尔弗斯坦帕金森病基金会 (GBA) 的资助，以及由欧盟“地平线 2020”研究计划和瑞士创新署 (Innosuisse) 共同资助的 Eurostars-2 联合计划的资助。

关于 Gain Therapeutics, Inc.
Gain Therapeutics, Inc. 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发。Gain 的主要候选药物 GT-02287 目前正在一项 1b 期临床试验中评估其治疗伴或不伴 GBA1 基因突变的帕金森病的疗效。GT-02287 在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也具有潜在疗效。Gain 还拥有多个尚未公开的临床前资产，这些资产针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤。

Gain公司独创的方法能够发现新型变构小分子调节剂，这些调节剂可以恢复或破坏蛋白质功能。凭借其高度先进的Magellan™平台，Gain公司正在加速药物研发，并为包括神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤在内的无法治愈或难以治愈的疾病开发出新的疾病修饰疗法。

前瞻性声明
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投资者：
Gain Therapeutics, Inc.
阿帕尔·查谟
投资者关系和公共关系经理
ajammu@gaintherapeutics.com

LifeSci Advisors LLC
查克·帕达拉
常务董事
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媒体：
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