Solid Biosciences宣布美国卫生与公众服务部将杜兴肌营养不良症列入国家推荐统一筛查小组

马萨诸塞州查尔斯顿，2025年12月16日（环球新闻网）-- Solid Biosciences Inc.（纳斯达克：SLDB）（“公司”或“Solid”）是一家开发治疗神经肌肉和心脏疾病的精确遗传药物的生命科学公司，今天分享称，美国卫生与公众服务部（HHS）正式将杜兴肌营养不良症（杜兴）添加到推荐统一筛查小组（RUSP）中，这是美国各地新生儿普遍筛查的推荐疾病清单。

近十年来，Solid一直是家长项目肌肉萎缩症（PPMD）委员会的坚定支持者和指导委员会成员，致力于对杜兴进行新生儿筛查，首先是纽约州的州级试点项目，该项目于2021年完成。将杜兴宁添加到RUSP中预计将加速检测工作，从而更早地获得专家的帮助以及支持性干预和治疗选择，从而可能改善杜兴宁患者的预后。

“在Solid，我们很荣幸能够与PPMD一起支持将Duchenne纳入RUSP，这是一个里程碑，诞生于多年来严格的证据生成、不懈的倡导以及家庭、临床医生、研究人员和行业合作伙伴的坚定承诺，”患者倡导高级副总裁兼Solid Biosciences联合创始人安妮·加诺特（Annie Ganot）说道。“这一成就标志着新生儿筛查的变革时刻，确保新诊断家庭的早期诊断并获得重要资源。在我们庆祝这一进展的同时，我们仍然高度专注于紧迫而谨慎地向杜兴社区提供我们的差异化、研究性基因疗法SGT-003，我们坚信治疗领域的持续创新可以为世界各地的家庭带来新的希望。”

杜兴氏症是一种遗传性肌肉萎缩性疾病，主要影响男孩，症状通常出现在三到五岁之间。杜氏病是一种进行性、不可逆转且最终致命的疾病，大约每3，500至5，000名活男婴中就有1人受到影响，仅在美国，估计患病率就为5，000至15，000例。

关于SGT-003 SGT-003是一种研究性基因疗法，含有分化的微肌营养不良蛋白构建体和专利的下一代衣壳AAV-SLB 101，其设计合理，可靶向整合素受体，在非临床研究中显示增强心脏和骨骼肌转导，减少肝脏靶向。SGT-003的微肌营养不良蛋白构建体独特地包括R16/17结合结构域，该结构域将nNOS定位于肌肉膜。非临床研究表明，nNOS可以改善流向肌肉的血液流动，从而减少因缺血和肌肉疲劳而导致的肌肉损伤。总而言之，这些设计特征表明SGT-003可能成为治疗杜兴的潜在同类最佳研究性基因疗法。

关于Solid Biosciences Solid Biosciences是一家精确遗传医学公司，专注于开发针对罕见神经肌肉和心脏疾病的候选基因治疗组合，包括治疗杜兴肌营养不良症的SGT-003（Duchenne），SGT-212治疗弗里德赖希共济失调（FA），SGT-501治疗氯喹能多态性室性心动过速（CPVT），SGT-601治疗TNNT 2介导的扩张型心肌病和其他致命的遗传性心脏病。该公司还专注于开发创新的遗传调节剂库和其他使能技术，具有显着影响跨行业基因治疗交付的潜力。Solid正在推进其多元化的管道和交付平台，以寻求团结科学、技术、疾病管理和护理领域的专家。Solid以患者为中心，由直接受杜兴影响的人创立，其使命是改善患有毁灭性罕见疾病的患者的日常生活。欲了解更多信息，请访问www.solidbio.com。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括有关公司未来预期、计划和前景的陈述;成功实现和执行公司目标、优先事项以及实现关键临床里程碑的能力;该公司的神经肌肉和心脏疾病项目，包括其SGT-003候选产品、其外壳产品管道（包括AAV-SLB 101）以及其他临床和临床前项目以及对临床开发的预期，临床试验的启动和入组、给药、临床试验数据的可用性和潜在的加速批准;以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“意图”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“应该”、““目标”、“将”、“工作”和类似的表达。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与公司在预期时间内或根本无法推进SGT-003及其其他临床和临床前项目以及推进AAV-SLB 101及其衣壳库的能力相关的风险;获得并维持FDA和其他监管机构的必要批准;在临床试验中复制公司候选产品的临床前研究和早期临床试验中发现的积极结果;获取、维护或保护与其外壳库和候选产品相关的知识产权;与其他寻求开发外壳、外壳库、Duchenne、Friedreich的共济失调以及其他神经肌肉和心脏治疗和基因疗法的公司成功竞争;实现其其他业务目标并继续作为持续经营企业。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何因素都可能导致公司的实际业绩与前瞻性陈述中包含的不同，请参阅“风险因素”部分，以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，在公司最近提交给美国证券交易委员会的文件中。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应依赖于本新闻稿发布之日后任何日期的公司观点。该公司预计后续事件和事态发展将导致公司的观点发生变化。然而，虽然公司可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但公司明确否认有任何义务这样做。

Solid Biosciences投资者联系方式：Nicole Anderson投资者关系和企业传播总监Solid Biosciences Inc. investors@solidbio.com

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