Crinetics宣布在先天性肾上腺增生症（CAH）的Atumelnant关键性成人临床试验中首例患者已用药

三期研究建立在二期研究的积极结果之上，结果显示关键疾病生物标志物和先天性肾上腺皮质增生症（CAH）临床指标均迅速且持续下降。

圣地亚哥，2025 年 12 月 11 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Crinetics Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：CRNX）今天宣布，CALM-CAH 3 期试验的首位患者已接受给药，该试验评估了研究候选药物 atumelnant，这是一种新型的每日一次口服促肾上腺皮质激素 (ACTH) 受体拮抗剂候选药物，用于治疗经典先天性肾上腺皮质增生症 (CAH)。

“在 CALM-CAH 3 期研究中为首例患者给药，凸显了我们致力于满足先天性肾上腺皮质增生症 (CAH) 患者未被满足的医疗需求，以及我们对 atumelnant 潜力的信心，”Crinetics 首席医疗官兼研发官 Dana Pizzuti 医学博士表示。“通过 CALM-CAH 研究，我们将评估 atumelnant 在将肾上腺雄激素水平正常化的同时，将糖皮质激素水平降低至生理正常范围的能力。CALM-CAH 研究采用独特的终点指标来衡量这两个目标，为评估疾病的整体控制树立了新的标准。”

阿图美南特是目前唯一处于后期临床开发阶段的小分子ACTH受体拮抗剂，旨在阻断肾上腺中导致经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）相关雄激素过量产生的通路。在一项针对经典型CAH成人患者的II期研究中，阿图美南特治疗可降低关键生物标志物水平，包括雄烯二酮和17-羟孕酮，并改善其他疾病活动性临床指标，例如肾上腺体积缩小和月经恢复。基于II期研究结果，Crinetics公司已推进针对成人患者的注册性III期临床试验CALM-CAH。

CALM-CAH 3 期研究是一项随机、安慰剂对照试验，旨在评估阿替马坦特对患有经典 CAH 的成年人的疗效，评估雄激素过量减少、糖皮质激素使用改善以及其他反映疾病控制的临床结果。

Crinetics公司最近获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于治疗经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。

如需了解更多信息，请访问https://clinicaltrials.gov/study/NCT07159841 。

关于 Atumelnant
在研药物阿图美南（atumelnant）是首个也是目前唯一一个每日一次口服的促肾上腺皮质激素（ACTH）受体拮抗剂，它选择性地作用于肾上腺上的黑皮质素2型受体（MC2R），目前正处于临床开发的后期阶段。ACTH分泌过多的疾病会对身心健康造成显著影响。新型药物阿图美南在临床前模型中表现出对MC2R的强亲和力，并能抑制受ACTH调控的肾上腺来源的糖皮质激素和雄激素。一项为期12周的II期临床研究数据持续证实了阿图美南的显著治疗获益，在不同人群中，关键的先天性肾上腺皮质增生症（CAH）相关生物标志物（包括A4和17-羟孕酮）均出现快速、显著且持续的统计学意义上的降低。目前正处于三期临床开发阶段的阿图梅南特有望为先天性肾上腺皮质增生症和ACTH依赖性库欣综合征患者带来变革性的治疗方案。这项突破性进展有望彻底改变这些疾病的治疗方式，为患者生活质量的显著提升带来希望。

关于 Crinetics Pharmaceuticals
Crinetics Pharmaceuticals是一家全球性制药公司，致力于通过以患者需求为导向的科学研究，革新内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的治疗。Crinetics专注于发现、开发和商业化创新疗法，其核心专长在于利用具有特定药理学特性的小分子靶向G蛋白偶联受体（GPCR）。

Crinetics 的主导产品 PALSONIFY™（帕妥昔汀）是首个获得美国 FDA 批准的每日一次口服药物，用于治疗对手术反应不佳和/或不适合手术的肢端肥大症成人患者。帕妥昔汀目前也正在进行临床开发，用于治疗与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征。Crinetics 拥有超过 10 个已公开的在研项目，其中包括处于后期研究阶段的候选药物 atumelnant，该药物目前正在开发用于治疗先天性肾上腺皮质增生症和 ACTH 依赖性库欣综合征；以及非肽类药物偶联物候选药物 CRN09682，该药物正在开发用于治疗表达 SST2 的神经内分泌肿瘤和其他表达 SST2 的实体瘤。其他探索项目针对各种内分泌疾病，例如神经内分泌肿瘤、格雷夫斯病（包括格雷夫斯甲状腺功能亢进症和格雷夫斯眼病，即甲状腺眼病）、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症以及 GPCR 靶向肿瘤适应症。

前瞻性声明
本新闻稿包含《1933年证券法》（经修订）第27A条和《1934年证券交易法》（经修订）第21E条所指的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中的所有其他陈述均为前瞻性陈述，包括关于atumelnant治疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的3期临床试验项目和atumelnant治疗促肾上腺皮质激素（ACTH）依赖性库欣综合征的2/3期临床试验项目的陈述；关于我们候选药物临床开发的计划和时间表，包括其治疗潜力、临床获益或安全性，以及这些项目预期进展的时间安排。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“即将到来”或“继续”等词语，或这些词语的否定形式或其他类似表达来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的信息，并受诸多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：我们报告的数据可能在临床研究完成后或对相关数据进行更全面的审查后发生变化；我们可能无法获得、维持和执行我们的专利和其他知识产权，并且保护此类权利可能极其困难或成本高昂；地缘政治事件可能会扰乱Crinetics及其所依赖的第三方的业务，包括延迟或以其他方式扰乱其临床研究和临床前研究、生产和供应链，或损害员工生产力；公司候选产品可能出现意想不到的不良副作用或疗效不足，从而限制其开发、监管审批和/或商业化；公司在产品制造、研究以及临床前和临床试验方面对第三方的依赖；Crinetics 临床研究和非临床研究的成功；美国和外国的监管发展或政治变化，包括与定价和药品报销相关的政策；临床研究和临床前研究可能无法按预期的时间或方式进行，甚至根本无法进行；研究、开发和监管审查的时间和结果存在不确定性，Crinetics 的候选药物可能无法推进开发；Crinetics 可能比预期更早地使用其资本资源，或者我们的现金消耗速度可能会加快；我们无法控制的地缘政治发展对我们业务造成的任何未来影响；以及公司定期向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中描述的其他风险和不确定性。公司前瞻性声明中所反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际结果可能与前瞻性声明中预测的结果存在重大差异。有关Crinetics面临的风险的更多信息，请参阅Crinetics向美国证券交易委员会（SEC）提交的定期文件中“风险因素”标题下的内容，包括截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告。请注意，您不应过分依赖这些前瞻性声明，这些声明仅代表截至本文件发布之日的信息。除适用法律要求外，Crinetics不计划因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而公开更新或修订本文中的任何前瞻性声明。

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