Cogent Biosciences 在美国血液学会（ASH）第67届年会上展示了贝祖克拉替尼（Bezuclastinib）在非进展性系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者中的完整SUMMIT研究结果。

-- Bezuclastinib 在所有症状领域均取得了明显的临床获益，包括 11 项具体症状的显著改善以及基线时最严重症状的改善 --

贝祖克拉斯替尼的研究表明，降低疾病的客观指标（包括血清类胰蛋白酶水平）与症状严重程度的改善相关；这是首次在非晚期系统性肥大细胞增生症（NonAdvSM）患者中证实这一点。

——最新的48周数据显示，症状改善随着时间的推移持续加深，且效果显著——

贝祖克拉斯汀尼展现出良好的安全性和耐受性，支持长期使用。

-- 贝祖克拉斯汀于2025年10月获得突破性疗法认定；新药申请（NDA）预计将于2025年12月提交 --

Cogent将于美国东部时间12月8日（周一）上午8:00举行投资者电话会议和网络直播。

马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德，2025年12月6日（GLOBE NEWSWIRE）—— Cogent Biosciences公司（纳斯达克股票代码：COGT）今日公布了SUMMIT临床试验第二部分（注册导向性研究）的完整结果，该试验旨在评估bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增生症（NonAdvSM）患者的疗效。正如之前报道，bezuclastinib在主要终点和所有关键次要终点方面均显示出具有临床意义和高度统计学意义的改善。新的结果进一步凸显了bezuclastinib对患者自述症状和肥大细胞负荷客观指标的益处，并证实了疾病病理改善与患者自述症状严重程度之间存在显著相关性。

“我们很高兴公布SUMMIT试验的更多数据，这些数据进一步证实了我们此前的判断，即bezuclastinib将成为非晚期系统性肥大细胞增生症患者的最佳治疗选择，”Cogent公司总裁兼首席执行官Andrew Robbins表示。“我们仍按计划于本月向FDA提交bezuclastinib用于治疗非晚期系统性肥大细胞增生症的首个新药申请，并且我们对公众对我们扩大用药计划日益增长的兴趣感到鼓舞。”

“目前非晚期系统性肥大细胞增生症患者的治疗选择非常有限，而SUMMIT试验中bezuclastinib在疾病病理和症状改善方面所展现出的疗效，对于这类患者群体来说无疑是令人振奋的，”杜克大学血液恶性肿瘤和细胞治疗科医学副教授Lindsay Rein医学博士表示。“SUMMIT试验的结果与我使用bezuclastinib治疗非晚期系统性肥大细胞增生症患者的临床经验相符，该药物能够快速、显著地改善症状控制和疾病的客观指标，且耐受性良好。”

SUMMIT试验数据 

在SUMMIT临床试验的第二部分（注册导向型研究）中，118名患者接受了每日一次的贝祖克拉斯汀尼治疗联合最佳支持治疗（BSC），60名患者接受了安慰剂联合BSC。该研究纳入了经中心病理复核确诊为非进展型系统性肥大细胞增生症（NonAdvSM）的成年患者，这些患者尽管接受了优化的BSC方案，但仍存在中度至重度症状负担。

完成24周治疗期后，患者可以选择参加一项开放标签扩展研究，接受贝祖克拉斯替尼治疗。各治疗组患者的基线人口统计学特征均衡，且均反映了显著的疾病负担。疾病症状采用肥大细胞增多症症状严重程度每日日记（MS2D2）进行评估。

Bezuclastinib 带来了具有临床意义和统计学意义的症状改善。

在多个其他关键次要终点中，bezuclastinib 均显示出对肥大细胞负荷客观疾病标志物的快速、深度和持续改善。在第 24 周，87.4% 的患者血清类胰蛋白酶水平降低 ≥50%，75.6% 的患者骨髓肥大细胞减少 ≥50% 或聚集体清除，85.7% 的患者 KIT D816V 变异等位基因频率降低 ≥50% 或检测不到，所有这些结果与安慰剂相比均具有统计学意义。来自 SUMMIT 研究患者的更多病理生物学数据将于 12 月 8^日星期一在 ASH 会议上以口头报告的形式分享。

峰会小组

作为 SUMMIT 研究的一部分，本研究纳入了患有冒烟型系统性肥大细胞增生症的患者（贝祖克拉斯汀尼组 n=8，安慰剂组 n=4）以及既往接受过阿伐普利尼治疗的患者（贝祖克拉斯汀尼组 n=11，安慰剂组 n=3）。在这些亚组中，接受贝祖克拉斯汀尼治疗的患者的总症状评分 (TSS) 平均变化分别为 -35.6 和 -21.6。这些患者在疾病负担客观指标方面的反应与 SUMMIT 研究人群的整体结果一致，其相关不良事件和总体耐受性也与 SUMMIT 研究人群的结果一致。

安全数据

如2025年7月7日报道，大多数治疗期间出现的不良事件（TEAE）（贝祖克拉斯汀尼组98.3% vs. 安慰剂组88.3%）为低级别。贝祖克拉斯汀尼治疗中最常见的TEAE为：头发颜色改变（贝祖克拉斯汀尼组69.5% vs. 安慰剂组5.0%）、味觉改变（贝祖克拉斯汀尼组23.7% vs. 安慰剂组0%）、恶心（贝祖克拉斯汀尼组22.0% vs. 安慰剂组13.3%）以及ALT/AST升高（贝祖克拉斯汀尼组22.0% vs. 安慰剂组6.6%；≥3级，贝祖克拉斯汀尼组5.9% vs. 安慰剂组0%）。贝祖克拉斯汀尼治疗组4.2%的患者发生严重不良事件，而安慰剂组为5.0%。接受贝祖克拉斯替尼治疗的患者中，5.9%因治疗相关不良事件而停止治疗，所有病例均由ALT/AST升高引起，且所有患者的症状均已完全缓解。除短暂且可控的实验室检查异常外，未报告任何肝脏不良事件。

SUMMIT长期随访

预计将于 2026 年第一季度在即将召开的科学会议上公布 SUMMIT 试验中患者的长期随访数据。初步的 48 周数据将在定于 12 月 8 日^星期一举行的投资者电话会议上分享。

网络直播信息

Cogent将于美国东部时间12月8日（周一）上午8:00举行网络直播，讨论SUMMIT非先进药物市场（NonAdvSM）的更多数据。直播将在Cogent官网投资者与媒体页面（investors.cogentbio.com ）进行。直播结束后约两小时将提供回放，并存档最多30天。

关于 Cogent Biosciences, Inc.
Cogent Biosciences是一家专注于开发针对特定基因疾病的精准疗法的生物技术公司。其最先进的临床项目bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在有效抑制KIT D816V突变以及KIT 17号外显子上的其他突变。KIT D816V突变是系统性肥大细胞增生症的致病因素，这是一种由肥大细胞不受控制的增殖引起的严重疾病。17号外显子突变也存在于晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中，GIST是一种高度依赖致癌KIT信号通路的癌症。该公司目前正在进行一项针对其自主研发的新型FGFR2/3抑制剂的I期临床试验。此外，Cogent研究团队正在开发一系列新型靶向疗法，以帮助对抗由ErbB2、PI3Kα、KRAS和JAK2基因突变引起的严重基因疾病。 Cogent Biosciences公司总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德。访问我们的网站www.cogentbio.com了解更多信息。您也可以在社交媒体平台X （原Twitter）和LinkedIn上关注Cogent Biosciences。我们会定期在网站和X平台上发布可能对投资者重要的信息。

前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述，包括但不限于以下陈述：计划于2025年12月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交bezuclastinib用于治疗非进展型系统性肌炎（NonAdvSM）患者的新药申请（NDA）；公司认为bezuclastinib将成为NonAdvSM患者的最佳治疗选择，并计划在2026年第一季度即将召开的科学会议上公布参与SUMMIT试验患者的长期随访数据。诸如“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”或“会”等词语及其类似表达旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述并非历史事实，亦非对未来业绩的保证。相反，这些前瞻性陈述基于我们目前对公司未来发展、未来计划和战略、临床结果、临床试验入组率以及其他未来状况的信念、预期和假设。新的风险和不确定性可能不时出现，我们无法预测所有风险和不确定性。我们不对任何此类前瞻性陈述的准确性做出任何明示或暗示的陈述或保证。我们可能无法实现前瞻性陈述中披露的预测或里程碑，因此您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述受诸多重大风险和不确定性的影响，包括但不限于Cogent公司最近向美国证券交易委员会提交的10-K表格年度报告中“风险因素”标题下列出的风险和不确定性。任何前瞻性陈述仅代表其作出之日的观点。除法律另有规定外，我们及我们的关联公司、顾问或代表均不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修订任何前瞻性声明的义务。这些前瞻性声明不应被视为代表我们在本声明发布日期之后的任何日期的观点。

接触：
克里斯蒂·瓦里奇
投资者关系高级总监
christi.waarich@cogentbio.com
617-830-1653