Praxis Precise Pharmaceuticals宣布Relutricine治疗SEN 2A和SEN 8A发育性和癫痫性脑病的CLARLD研究取得积极结果

成功的中期分析触发了因疗效而提前停止

Topline研究结果将于2025年12月6日在美国癫痫学会年会上分享

Praxis确认即将与FDA举行会议，讨论结果和NDA路径

波士顿，2025年12月4日（GLOBE NEWSWIRE）-- Praxis Precision Medicines，Inc.（纳斯达克：PRAX）是一家临床阶段生物制药公司，将遗传学见解转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统（中枢神经系统）疾病疗法的开发中，今天宣布了CLARLD研究注册队列的积极结果，该研究评估了瑞卢三嗪用于治疗SEN 2A和SEN 8A发育性和癫痫性脑病（DEE）患者，根据数据监测委员会的建议，为了有效性而提前停止研究。

“SEN 2A和SEN 8A DEE是毁灭性的疾病，由于它们给患者带来了令人衰弱的癫痫发作负担，死亡率极高，而且目前还没有批准的治疗选择。我们的进展是为这些儿童及其家人提供有史以来第一种治疗方法的重要里程碑”总裁兼首席执行官Marcio Souza说道。“我们期待在美国癫痫协会年会上分享结果。”

FDA已确认在未来几周内召开会议审查数据并讨论下一步措施。Praxis将在会后决定提交瑞卢三嗪保密协议的时间。

CLARLD终点线结果将于2025年12月6日星期六中午12：00至2：00在佐治亚世界会议中心Poster Hall B2举行的美国癫痫协会年会上公布。

关于瑞鲁三嗪（PRAX-562）瑞鲁三嗪是一种正在开发的一流小分子，用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE），作为持续钠电流的优先抑制剂，被证明是严重DEE癫痫发作症状的关键驱动因素。瑞鲁三嗪精确调节钠通道（NaV）的机制与对疾病状态NaV通道过度兴奋性的卓越选择性一致。在SCN 2A、SCN 8A和其他DEE小鼠模型中，Relutrigine的体内研究已证明对癫痫发作具有剂量依赖性抑制作用，直至完全控制癫痫发作活动。在三项I期研究中，瑞鲁三嗪总体耐受良好，并证明生物标志物变化表明NaV通道调节。2期CLARLD研究队列1的数据表明，在接受大量治疗的人群中，其耐受性良好的安全性特征，运动性癫痫发作均得到稳健的短期和长期改善，并且一些SEN 2A-和SEN 8A-DEE患者的癫痫发作保持不变。瑞鲁三嗪已获得FDA的孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病指定，用于治疗SEN 2A-DEE、SEN 8A-DEE和Dravet综合征;以及欧洲药品管理局的突破性治疗指定（BTD）和ODD，用于治疗SEN 2A-DEE和SEN 8A-DEE。要了解有关EMERALD和EMELD研究的更多信息，请访问Resiliences.com。

关于实践 Praxis Quality Pharmaceuticals是一家临床阶段生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病的疗法开发。Praxis正在利用我们对大脑中共享生物靶点和回路的理解，通过我们专有的小分子平台Cerebrum™和反义寡聚核寡核酸（ASO）平台Solidus™，将遗传学见解应用于发现和开发罕见和更普遍的神经系统疾病的疗法。Praxis已经建立了多元化的多模式CNS产品组合，包括运动障碍和癫痫的多个项目，有四种临床阶段的候选产品。欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com并在Facebook、Instagram、LinkedIn和Twitter/X上关注我们。

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