Praxis Precision Medicines宣布EMBOLD研究针对SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病的Relutrigine取得积极结果

成功的期中分析促使疗效评估提前终止。

初步研究结果将在美国癫痫学会年会上公布。
2025年12月6日

Praxis确认将与FDA举行会议，讨论研究结果和新药申请（NDA）流程。

波士顿，2025 年 12 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Praxis Precision Medicines , Inc.（纳斯达克股票代码：PRAX）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将基因见解转化为治疗以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统 (CNS) 疾病的疗法。该公司今天宣布，在数据监测委员会建议提前终止 EMBOLD 研究后，评估 relutrigine 治疗 SCN2A 和 SCN8A 发育性和癫痫性脑病 (DEE) 患者的注册队列取得了积极结果。

“SCN2A 和 SCN8A 致病性癫痫性脑病 (DEE) 是一种毁灭性疾病，由于癫痫发作给患者带来沉重的负担，死亡率极高，目前尚无获批的治疗方案。我们的进展是朝着为这些儿童及其家庭提供首个治疗方案迈出的重要一步，”总裁兼首席执行官 Marcio Souza 表示。“我们期待在美国癫痫学会年会上分享研究成果。”

FDA已确认将在未来几周内召开会议，审查相关数据并讨论后续步骤。Praxis将在会后决定何时提交relutrigine的新药申请（NDA）。

EMBOLD 的主要研究结果将于 2025 年 12 月 6 日星期六下午 12:00 至 2:00 在佐治亚世界会议中心 B2 号海报厅 1.38 号展厅举行的美国癫痫协会年会上公布。

关于瑞鲁曲嗪（PRAX-562）
瑞鲁曲嗪是一种首创的小分子药物，目前正在开发用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE）。它是一种优先抑制持续性钠电流的药物，而持续性钠电流已被证实是严重DEE癫痫发作症状的关键驱动因素。瑞鲁曲嗪精准调节钠通道（NaV）的机制与其对疾病状态下NaV通道过度兴奋的卓越选择性相一致。体内研究表明，瑞鲁曲嗪能够剂量依赖性地抑制癫痫发作，甚至在SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型中完全控制癫痫活动。在三项I期临床研究中，瑞鲁曲嗪总体耐受性良好，并显示出指示NaV通道调节的生物标志物变化。来自 EMBOLD II 期研究队列 1 的数据显示，该药物具有良好的耐受性，安全性高，在既往接受过大量治疗的患者群体中，运动性癫痫发作得到显著的短期和长期改善，部分 SCN2A 和 SCN8A 型 DEE 患者甚至维持了无癫痫发作状态。Relutrigine 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的孤儿药资格认定 (ODD) 和罕见儿科疾病资格认定，用于治疗 SCN2A-DEE、SCN8A-DEE 和 Dravet 综合征；同时，也获得了欧洲药品管理局 (EMA) 授予的突破性疗法资格认定 (BTD) 和 ODD，用于治疗 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE。欲了解更多关于 EMERALD 和 EMBOLD 研究的信息，请访问ResilienceStudies.com 。

关于 Praxis
Praxis Precision Medicines 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将遗传性癫痫的研究成果转化为中枢神经系统疾病的治疗方案，这些疾病的特征是神经元兴奋-抑制失衡。Praxis 利用其专有的小分子平台 Cerebrum™ 和反义寡核苷酸 (ASO) 平台 Solidus™，结合对大脑中共同生物靶点和回路的理解，将遗传学见解应用于罕见病和常见神经系统疾病的发现和治疗方案的开发。Praxis 已建立起多元化的多模式中枢神经系统产品组合，涵盖运动障碍和癫痫等多个项目，目前有四个处于临床阶段的候选产品。欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com ，并在Facebook 、 Instagram 、 LinkedIn和Twitter/X上关注我们。

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