uniQure发布关于亨廷顿舞蹈症治疗药物AMT-130的监管更新

马萨诸塞州列克星顿和阿姆斯特丹，2025 年 12 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）——领先的基因治疗公司uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）致力于为有严重医疗需求的患者推进变革性疗法，该公司今天宣布，已收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 关于 2025 年 10 月 29 日举行的生物制品许可申请 (BLA) 前会议的最终会议纪要，该会议讨论了用于治疗亨廷顿病 (HD) 的在研基因疗法 AMT-130 的申请。

在最后一次会议纪要中，与uniQure公司2025年11月3日发布的新闻稿一致，FDA表示，目前AMT-130 I/II期研究提交的数据不太可能提供支持生物制品许可申请（BLA）的主要证据。uniQure公司正在认真评估FDA的反馈意见，并计划紧急请求FDA在2026年第一季度召开后续会议。

“我们致力于与FDA合作，尽快将AMT-130带给患者及其家人，” uniQure首席执行官Matt Kapusta表示。“过去几周，我们收到了来自亨廷顿病群体（包括患者、家属、护理人员、临床医生和倡导者）的支持，这更加凸显了亨廷顿病领域亟待满足的需求。”

关于uniQure

uniQure 正在兑现基因疗法的承诺——单次治疗即可达到治愈效果。uniQure 的血友病 B 基因疗法获批，这是一项历史性的成就，基于十余年的研究和临床开发，标志着基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者开启了新的治疗途径。uniQure 目前正积极推进一系列专有基因疗法的研发，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症 (ALS)、法布里病和其他严重疾病。www.uniQure.com

uniQure 前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有其他陈述均为前瞻性陈述，这些陈述通常使用“预期”、“相信”、“可能”、“确定”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“寻求”、“应该”、“将”、“会”等词语及其否定形式等类似表达方式。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于以下陈述：公司计划于2026年第一季度请求与FDA举行后续会议，并与FDA合作推进AMT-130的上市，以造福患者及其家属；以及与监管机构就AMT-130项目进行沟通的时间安排和结果。由于诸多原因，公司的实际业绩可能与这些前瞻性声明中预期的业绩存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与公司AMT-130的I/II期临床试验相关的风险，包括此类试验可能无法提供足够的数据以支持进一步的临床开发或监管批准的风险； FDA最终认定此类试验不足以提供支持生物制品许可申请（BLA）的主要证据的风险；更多患者数据的出现可能导致与初步数据不同的解读的风险；与公司和监管机构互动相关的风险，这些互动可能会影响临床试验的启动、时间和进展以及监管批准途径；公司正在评估的指标是否被视为疾病进展的可靠且灵敏的指标；如果获得RMAT认定、突破性疗法认定或任何加速审批途径，是否能够最终获得监管批准；公司在必要时开展和资助AMT-130的III期或确证性研究的能力；公司持续建设和维护实现其目标所需的基础设施和人员的能力；公司有效管理当前和未来临床试验及监管流程的能力；公司在临床试验中证明其基因治疗候选药物疗效的能力；基因疗法的持续开发和市场接受度；公司获取、维护和保护其知识产权的能力；以及公司在需要时以可接受的条款为其运营提供资金并筹集额外资金的能力。这些风险和不确定性在公司定期向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中，包括2025年2月27日提交的10-K表年度报告、2025年5月9日、2025年7月29日和2025年11月10日提交的10-Q表季度报告以及公司不时向SEC提交的其他文件中，均在“风险因素”标题下进行了更详细的描述。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，并且，除法律要求外，即使将来有新的信息出现，本公司也不承担更新这些前瞻性陈述的义务。