uniQure提供了治疗亨廷顿氏病的AST-130的监管更新

马萨诸塞州列克星敦和阿姆斯特丹，2025年12月4日（环球新闻网）-- uniQure NV（纳斯达克：QURE）是一家领先的基因治疗公司，为有严重医疗需求的患者推进变革疗法，今天宣布，该公司收到了美国食品和药物管理局（FDA）关于生物制品许可申请前会议的最终会议记录（BLA）于10月29日举行，2025年讨论AST-130的应用，这是一种治疗亨廷顿病（HD）的研究性基因疗法。

在最后的会议记录中，与uniQure 2025年11月3日的新闻稿一致，FDA表示，从AST-130 I/II期研究提交的数据目前不太可能提供支持BLA提交的主要证据。uniQure正在仔细评估反馈，并计划紧急要求在2026年第一季度与FDA举行后续会议。

uniQure首席执行官Matt Kapusta表示：“我们致力于与FDA合作，尽快向患者及其家人推广AMT-130。”“过去几周，我们从亨廷顿病社区（包括患者、家人、护理人员、临床医生和倡导者）看到的支持，强化了亨廷顿病未满足需求的紧迫性。”

关于UniQure

uniQure正在兑现基因治疗的承诺--单一治疗方法具有潜在的治疗效果。UniQure针对血友病B的基因疗法的批准是十多年研究和临床开发的历史性成就，代表着基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者带来了新的治疗方法。uniQure目前正在推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿氏病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病的患者。www.uniQure.com

uniQure前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述之外的所有陈述都是前瞻性陈述，通常用“预期”、“相信”、“可能”、“建立”、“估计”、“期望”、“目标”、“意图”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”等术语来表示。“会”和类似的表达方式以及这些术语的否定词。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。这些前瞻性声明的例子包括但不限于以下声明：公司计划要求在2026年第一季度与FDA举行后续会议，并与FDA合作向患者和家属推进AMT-130，以及与AMT-130计划相关的监管互动的时间和结果。出于多种原因，公司的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。这些风险和不确定性除其他外包括：与公司的AST-130 I/II期临床试验相关的风险，包括此类试验无法证明足以支持进一步的临床开发或监管批准的数据的风险; FDA最终得出结论认为此类试验不充分且控制良好，无法提供支持BLA的主要证据的风险;更多患者数据可用，导致与从顶线数据得出的解释不同的风险;与公司与监管机构互动相关的风险，这可能会影响临床试验的启动、时间和进展以及监管批准的途径;公司正在评估的测量是否被视为疾病进展的可靠和敏感的测量; RMAT认定、突破性治疗认定或任何加速途径（如果获得）是否将获得监管批准;如果需要，公司进行和资助AMT-130的第三阶段或验证性研究的能力;公司继续建立和维护实现其目标所需的基础设施和人员的能力;公司在管理当前和未来临床试验和监管流程方面的有效性;公司在临床试验中展示其基因治疗候选物的治疗益处的能力;基因治疗的持续开发和接受;公司获取、维护和保护其知识产权的能力;以及公司为其运营提供资金并根据需要和可接受的条款筹集额外资本的能力。这些风险和不确定性在公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的定期文件中的“风险因素”标题下进行了更全面的描述，包括其于2025年2月27日向SEC提交的10-K表格年度报告，其于2025年5月9日和2025年7月29日向SEC提交的10-Q表格季度报告，和2025年11月10日以及公司不时向SEC提交的其他文件中。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，并且，除非法律要求，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新信息可用。