Denali Therapeutics與Royalty Pharma宣布達成2.75億美元特許權使用費融資協議

加州南旧金山和纽约，2025 年 12 月 4 日（GLOBE NEWSWIRE）——Denali Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：DNLI）和 Royalty Pharma plc（纳斯达克股票代码：RPRX）今天宣布了一项基于 tividenofusp alfa 未来净销售额的 2.75 亿美元合成特许权使用费融资协议。

Tividenofusp alfa 是 Denali 公司研发的用于治疗 II 型粘多糖贮积症（MPS II，又称亨特综合征）的主要在研酶替代疗法，该疗法采用 TransportVehicle ^™技术。目前，美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在审查 tividenofusp alfa 的生物制品许可申请 (BLA)，以寻求加速审批，预计处方药用户收费法案 (PDUFA) 的审批目标日期为 2026 年 4 月 5 日。

“我们很高兴能与 Royalty Pharma 合作，他们的投资认可了 tividenofusp alfa 对亨特氏病患者群体的价值和潜力，并支持我们更广泛地实现 TransportVehicle 平台的愿景，”Denali Therapeutics 首席执行官 Ryan Watts 博士表示。“有了这些额外的资金，我们就能更好地推进我们的研发项目，为 tividenofusp alfa 的上市做好准备，从而为治疗多种严重疾病带来广阔的机遇。”

Royalty Pharma首席执行官兼董事会主席Pablo Legorreta表示：“我们很高兴能与Denali公司合作，并获得tividenofusp alfa的专利使用权。tividenofusp alfa是一种创新疗法，能够有效解决亨特综合征患者在认知和身体症状方面尚未得到充分满足的医疗需求。Denali的技术平台能够将药物输送到患者体内，突破血脑屏障，为脑部疾病的治疗提供了一种极具前景的新方法。我们很高兴能与Denali建立合作关系，并相信tividenofusp alfa有望成为一种改变临床实践的疗法，从而改善亨特综合征患者的生活。”

交易条款

该交易须满足多项交割条件，其中包括Denali公司获得美国FDA加速批准其tividenofusp alfa上市。交易完成后，Royalty Pharma公司将支付2亿美元的首付款，并须在tividenofusp alfa于2029年12月31日前获得欧洲药品管理局（EMA）批准后，再支付7500万美元。作为交换，Royalty Pharma公司将获得Denali公司tividenofusp alfa全球净销售额9.25%的特许权使用费。当特许权使用费达到3倍时，Royalty Pharma公司将停止获得该项特许权使用费；若在2039年第一季度前达到2.5倍，则特许权使用费支付将停止。

顾问

Gibson Dunn担任Denali的法律顾问。Goodwin Procter and Maiwald担任Royalty Pharma的法律顾问。

关于德纳利治疗公司

Denali Therapeutics Inc. 是一家生物技术公司，致力于开发一种新型生物疗法，利用其专有的 TransportVehicle ^™平台，使药物能够穿过血脑屏障。凭借经临床验证的递送平台和涵盖所有研发阶段的不断增长的候选疗法产品组合，Denali 正朝着其目标稳步迈进，即为患有神经退行性疾病、溶酶体贮积症和其他严重疾病的患者提供有效的药物，从而改善他们的生活。欲了解更多信息，请访问www.denalitherapeutics.com 。

关于 Royalty Pharma

Royalty Pharma成立于1996年，是生物制药专利使用费的最大买家，也是生物制药行业创新的主要资助者。公司与众多创新者合作，涵盖学术机构、研究型医院、非营利组织、中小型生物技术公司以及全球领先的制药公司。Royalty Pharma构建了一个专利使用费组合，使其能够根据众多行业领先疗法的销售额直接获得收益。Royalty Pharma通过直接和间接两种方式资助生物制药行业的创新：直接方式是与企业合作，共同资助后期临床试验和新产品上市，以换取未来的专利使用费；间接方式则是从原始创新者手中收购现有的专利使用费。 Royalty Pharma 目前拥有超过 35 种商业产品的专利使用费，其中包括 Vertex 的 Trikafta 和 Alyftrek、GSK 的 Trelegy、Roche 的 Evrysdi、Johnson & Johnson 的 Tremfya、Biogen 的 Tysabri 和 Spinraza、Servier 的 Voranigo、AbbVie 和 Johnson & Johnson 的 Imbruvica、Astellas 和 Pfizer 的 Xtandi、Pfizer 的 Nurtec ODT 以及 Gilead 的 Trodelvy，还有 18 种处于研发阶段的候选产品。

Denali Therapeutics 前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。本新闻稿中明示或暗示的前瞻性陈述包括但不限于：与tividenofusp alfa和Denali的TransportVehicle平台相关的计划、时间表和预期；关于与Royalty Pharma合作的预期，包括特许权使用费融资协议的财务方面；特许权使用费融资协议的潜在收益和结果；关于获得FDA加速批准的预期；以及开展开发和商业化活动的计划。

实际结果受风险和不确定性因素的影响，并可能与这些前瞻性声明所指出的结果存在重大差异，这些风险和不确定性因素包括但不限于：任何可能导致与 Royalty Pharma 的协议终止的事件、变化或其他情况的发生风险；不利的经济状况、关税和通货膨胀对 Denali 业务和运营的影响；Denali 向后期临床药物开发公司的转型；Denali 及其合作伙伴完成其候选产品开发以及（如果获得批准）商业化的能力；Denali 对第三方生产和供应其候选产品的依赖；Denali 对其血脑屏障平台技术成功开发的依赖；Denali 及其合作伙伴按预期时间表开展或完成临床试验的能力；发生重大不良事件、毒性或其他不良副作用的风险；候选产品能否获得商业化所需的监管批准的不确定性；与Denali的竞争对手及其所在行业相关的发展情况，包括竞争性候选产品和疗法；Denali获得、维持或保护与其候选产品相关的知识产权的能力；Denali针对其业务、候选产品和血脑屏障平台技术的战略计划的实施；Denali根据需要获得额外资金以支持其运营的能力；Denali在当前环境下准确预测未来财务业绩的能力；总体经济和市场状况；以及其他风险和不确定性，包括Denali于2025年2月27日和2025年11月6日向美国证券交易委员会提交的最新年度报告（10-K表）和最新季度报告（10-Q表）以及Denali未来将向美国证券交易委员会提交的报告中所述的风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述基于Denali截至本新闻稿发布之日可获得的信息。除法律要求外，Denali不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

Royalty Pharma 前瞻性声明

本文所载信息并非旨在完整呈现，亦非包含您可能所需的所有信息。除非另有说明，本文所载声明均截至本文件发布之日。在任何情况下，本文件的交付或任何证券的出售均不应被视为暗示本文所载信息在本文件发布之日后的任何时间仍然正确，亦不应被视为暗示信息将会更新或修订以反映后续出现的信息或本文件发布之日后发生的变化。本文件包含构成“前瞻性声明”的陈述，该术语的定义见1995年美国《私人证券诉讼改革法案》。这些陈述包括表达公司对未来事件或未来业绩的意见、预期、信念、计划、目标、假设或预测的陈述，而非反映历史事实的陈述。例如，对Royalty Pharma的战略、融资计划、增长机会、市场增长以及资本部署计划的讨论。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“或许”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“相信”、“估计”、“目标”、“预测”、“指导”、“目标”、“预测”、“规划”、“潜在”或“继续”等词语，以及这些词语的否定形式或类似表达来识别此类前瞻性陈述。前瞻性陈述基于管理层当前的信念和假设以及公司目前可获得的信息。然而，这些前瞻性陈述并非对 Royalty Pharma 业绩的保证，您不应过分依赖此类陈述。前瞻性陈述受诸多风险、不确定性及其他可变因素的影响。此类风险和不确定性可能导致陈述不准确，因此请读者不要过分依赖此类陈述。其中许多风险超出 Royalty Pharma 的控制范围，并可能导致其实际业绩与预期业绩存在重大差异。本文件中包含的前瞻性陈述仅代表截至本文件发布之日的信息。除法律另有规定外，Royalty Pharma不承担任何更新此类陈述或公开宣布任何此类陈述修订结果以反映未来事件或发展的义务，并特此声明拒绝承担此类义务。如需了解更多信息，请访问美国证券交易委员会（“SEC”）网站www.sec.gov上的EDGAR系统，查阅Royalty Pharma向SEC提交的报告和文件。