Fully Therapeutics将于2025年12月7日举办投资者活动，审查Pociiredis治疗镰状细胞病的PIONEER试验的新临床数据

马萨诸塞州剑桥2025年12月2日（环球新闻网）--Fulspel Therapeutics，Inc.®（纳斯达克股票代码：FULC）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子以改善遗传定义的罕见疾病患者的生活，该公司将于美国东部时间2025年12月7日星期日上午7：00举办一场投资者活动，审查Pociredir 1b期PIONEER试验的新临床数据镰状细胞病（SPD）。这些数据还将在第67届美国血液学会（ASH）年会上公布。

Fulstival管理层成员将加入Inova成人镰状细胞项目主任兼UVA医学院助理教授Sheinei Alan博士，以及波士顿大学乔班尼和阿韦迪西亚医学院医学、儿科、病理学和实验室医学教授Martin Steinberg博士。

要注册，请点击此处或访问Fulspel网站的“活动和演讲”部分。赛事结束后，Fulstival的网站将提供重播。

该活动将提供来自PDC 1b期PIONEER试验的20毫克剂量队列的初步临床数据，以及来自12毫克剂量队列的完整数据。

正式演示结束后将举行现场问答环节。

关于Sheinei Alan，医学博士、博士Sheinei Alan博士在弗吉尼亚联邦大学获得医学博士和博士学位，随后在乔治城大学担任内科住院医师。她目前担任Inova成人镰状细胞项目的主任，该项目是该地区最全面的项目之一，照顾250多名患有镰状细胞病的成年人，并担任弗吉尼亚大学医学院- Inova校区的医学助理教授。作为镰状细胞病多项尖端临床试验的首席研究员，艾伦博士领导了行业赞助的新型治疗方法研究和内部资助的对该患者人群心脏并发症的研究。作为全国镰状细胞中心联盟的主要成员，她在制定共识指导方针、标准化全国护理以及创建培训下一代镰状细胞病专家的途径方面发挥着积极作用。她还为NIH资助、圣裘德赞助的镰状细胞结局分级系统（SCGS）的开发贡献了自己的专业知识。艾伦博士撰写了许多出版物，并经常受邀在国家和国际镰状细胞会议上发表演讲，将Inova定位为全面、专业护理领域的领导者。在她的领导下，该计划加强了社区合作伙伴关系，扩大了弗吉尼亚州北部的宣传和教育举措。

关于Martin H Steinberg，医学博士Martin H Steinberg博士，医学博士是一位血液学家，专注于红细胞疾病的临床和研究，特别强调镰状细胞病。他发表了450多篇关于镰状细胞病及相关疾病的科学和临床特征的文章和3本教科书。毕业于康奈尔大学和塔夫茨大学医学院，他在纽约和波士顿完成了研究生培训。他参与了基础、转化和临床研究，致力于了解镰状细胞病表型多样性的病理生理学和遗传基础。斯坦伯格博士和他的同事利用候选基因、全基因组关联研究、下一代测序和诱导多能干细胞来了解镰状细胞病变异性的遗传决定因素，对疾病的严重程度和选定的疾病亚表型进行了建模，以发现迄今为止未被怀疑的遗传关联。他还帮助开发了一种广泛接受的范式，将镰状细胞病的病理生理重新想象为镰状血管阻塞和血管内溶解的组合。他最近的工作重点是研究患者红细胞中患者血红蛋白浓度的分布。

关于Fulstival Therapeutics Fulstival Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发小分子，以改善医疗需求高度未满足的地区患有遗传罕见疾病的患者的生活。Fulstival的主要临床项目是pociredis，这是一种小分子，旨在增加胎儿血红蛋白的表达，以治疗镰状细胞病。Fulspel使用专有技术来识别可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因错误表达的已知根本原因。欲了解更多信息，请访问http://www.fulcrumtx.com并在X（@FulcrumTX）和LinkedIn上关注我们。

关于Pociredis Pociredis是一种研究性口服EED小分子抑制剂，是使用Fulstival的专有发现技术发现的。EED的抑制会导致关键胎儿珠蛋白抑制物（包括BCC 11 A）的强烈下调，从而导致胎儿血红蛋白（GbF）增加。Pociredis正在开发用于治疗BCD。PIONEER 1b期临床试验中SPD的初始数据显示了概念验证，并实现了与潜在总体患者受益相关的绝对水平的GbF增加。通过12毫克剂量队列的完成，证明多西雷地在暴露长达三个月的ASD患者中通常耐受良好，没有报告治疗相关的严重不良事件。Pociredis已获得FDA快速通道认证和治疗ASD的孤儿药认证。要了解有关pociredis临床试验的更多信息，请访问ClinicalTrials. gov。

关于镰状细胞病镰状细胞病（BCD）是一种由HBB基因突变引起的红细胞遗传性疾病。该基因编码一种蛋白质，该蛋白质是血红蛋白的关键成分，血红蛋白是一种蛋白质复合物，其功能是在体内运输氧气。突变的结果是氧气运输效率降低，并形成镰刀形红细胞。这些镰刀形细胞比健康细胞灵活性差得多，可以阻塞血管或使细胞破裂。患有ASD的人通常会遭受严重的临床后果，其中可能包括贫血、疼痛、感染、中风、心脏病、肺动脉高压、肾衰竭、肝脏疾病和预期寿命缩短。

联系方式：Kevin Gardner LifeSci Advisors，LLC kgardner@lifesciadvisors.com 617-283-2856