木薯发布2025年第三季度财务结果并提供业务更新

• Simufilam有望于2026年上半年启动一项临床研究，用于治疗TSC相关癫痫。
• 任命 Dawn C. Bir 为董事会成员，进一步增强了我们的战略能力。
• 截至2025年9月30日，公司持有现金及现金等价物1.061亿美元，预计可支持运营至2027年。
  

德克萨斯州奥斯汀，2025 年 11 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发治疗中枢神经系统 (CNS) 疾病（例如结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫）的新型研究性疗法的生物技术公司 Cassava Sciences, Inc.（纳斯达克股票代码：SAVA，“Cassava”，“公司”）今天公布了截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并提供了业务更新。

2025年前九个月净亏损为1080万美元，即每股亏损0.22美元，而2024年同期净亏损为2790万美元，即每股亏损0.58美元。2025年前九个月经营活动所用现金净额为2250万美元。

公司预计2025年底现金余额为9200万至9600万美元，其中包括预计2025年第四季度新增的1000万至1400万美元现金支出。这较此前对2025年下半年经营活动净现金支出的预期有所下调。尽管公司在2025年第二季度计提了与某些证券诉讼潜在和解相关的3125万美元预计损失准备金，但该潜在和解款项的支付时间尚不明确。此前，该潜在和解款项的支付已包含在2025年的现金支出预期中。

“2025年对Cassava来说是取得重大进展的一年。我们启动了针对TSC相关癫痫的simufilam项目，该项目基于两项精密的动物研究结果，这两项研究均支持simufilam作为首创疗法的潜在应用。我们通过与神经科学和医学领域的顶尖专家合作，提升了研发能力，并扩充了董事会，以战略性地指导这项重要的新举措，”Cassava总裁兼首席执行官Rick Barry表示。“我们很高兴能与TSC联盟以及TSC领域的关键意见领袖合作，共同开展一项概念验证研究，我们计划于2026年上半年启动该研究。”

公司亮点：
公司正在推进西莫菲拉姆作为治疗 TSC 相关癫痫的潜在疗法，目前已取得积极的临床前进展，并任命了经验丰富的神经科学领导者。

TSC相关癫痫（概念验证研究计划于2026年上半年开展）
该计划建立在Angélique Bordey博士发表于《神经元》 ¹和《科学转化医学》 ²的开创性工作之上，该研究表明，在局灶性癫痫发作的小鼠模型中，与载体相比，使用simufilam治疗可减轻神经元异常并降低癫痫发作频率60%。

• 目标适应症：结节性硬化症（TSC）相关性癫痫。TSC在美国影响约5万人，癫痫是TSC最常见的神经系统表现之一，发生率高达84%。 ³
• 积极的临床前数据：除Bordey实验室的研究结果外，simufilam在TSC联盟提供的公认的TSC相关癫痫小鼠模型中也展现出积极的临床前结果（ 2025年8月）。Simufilam能够减缓癫痫发作的进展，且研究结束时simufilam剂量与癫痫发作次数之间存在统计学意义上的相关性。并非所有测量参数均达到统计学意义。该研究由TSC联盟和TSC临床前研究联盟合作开展，进一步支持了simufilam作为TSC相关癫痫首创疗法的潜在应用。公司计划在即将召开的科学会议上公布相关数据和分析结果，并发表相关论文。
• 合作：耶鲁大学许可协议（ 2025年2月）
• 目前状态：正在筹备于 2026 年上半年启动 TSC 相关癫痫的概念验证研究，包括制定监管策略。

公司动态：

• Joseph Hulihan 医学博士、公共卫生硕士被任命为首席医疗官，他拥有丰富的临床开发经验，致力于推进TSC相关癫痫和其他神经系统疾病的新疗法。Hulihan 博士将把大约一半的专业时间投入到Cassava公司（ 2025年8月起）。
• Dawn C. Bir 女士被任命为独立董事，她将临床开发与战略商业目标相结合的卓越业绩带到了 Cassava 董事会（ 2025 年 10 月）。

2025年第三季度财务业绩：

• 截至 2025 年 9 月 30 日，现金及现金等价物为 1.061 亿美元，无债务。相比之下，截至 2024 年 12 月 31 日，现金及现金等价物为 1.286 亿美元。
• 截至 2025 年 11 月 10 日，已发行股份总数为 4830 万股。
• 截至2025年9月30日的季度净亏损为1080万美元，即每股亏损0.22美元。相比之下，2024年同期净亏损为2790万美元，即每股亏损0.58美元。
• 2025 年前九个月，经营活动使用的净现金为 2250 万美元。
• 公司预计2025年底现金余额为9200万至9600万美元，其中包括预计2025年第四季度新增的1000万至1400万美元现金支出。这较此前对2025年下半年经营活动净现金支出的预期有所下调。尽管公司在2025年第二季度计提了与某些证券诉讼潜在和解相关的3125万美元预计损失准备金，但该潜在和解款项的支付时间尚不明确。此前，该潜在和解款项的支付已包含在2025年的现金支出预期中。
• 截至2025年9月30日的季度，研发费用为400万美元。相比之下，2024年同期为1770万美元。这一78%的降幅主要是由于阿尔茨海默病研发项目的逐步结束，该项目已于2025年第二季度完成。
• 截至2025年9月30日止季度的行政及一般费用为790万美元，而2024年同期为1290万美元。下降39%的主要原因是法律相关费用较上年同期减少了250万美元。此外，由于上年同期计入的遣散费在2025年不再发生，薪酬成本也减少了130万美元。2025年第三季度的行政及一般费用包括约320万美元的法律相关费用和成本，以及310万美元的非现金股权激励费用。
  

关于TSC和TSC相关癫痫

结节性硬化症 (TSC) 是一种罕见的遗传性疾病，由雷帕霉素靶蛋白 (mTOR) 通路中的TSC1或TSC2基因突变引起，并累及包括脑、心脏、肾脏、眼睛、皮肤和肺在内的多个器官 ^2,4 。临床表现从轻微的皮肤异常到更严重的表现，例如局灶性脑畸形、癫痫发作和 TSC 相关神经精神障碍 (TAND) ⁵ 。症状通常会随时间变化，这使得疾病管理充满挑战。终身护理和支持至关重要，尤其对于 TSC 儿童患者而言 ⁶ 。

结节性硬化症（TSC）在美国影响着大约50,000人^³ 。癫痫是TSC患者最常见的并发症^⁷ ，癫痫发作的中位发病时间为出生后的最初几个月^⁸。80 %至90%的TSC患者会经历癫痫发作^¹ 。三分之二的TSC患者患有难治性癫痫，并终生饱受癫痫发作的困扰^¹ 。目前的治疗方法，包括抗癫痫药物和mTOR抑制剂，疗效并不理想，且伴有严重的副作用^² 。

关于木薯科学公司

Cassava Sciences, Inc.（纳斯达克股票代码：SAVA）是一家生物技术公司，专注于开发新型在研疗法，包括用于治疗中枢神经系统疾病（例如结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫）以及其他潜在适应症的西莫菲拉姆 (simufilam)。西莫菲拉姆是一种专有的在研口服小分子药物，据信能够调节丝状蛋白 A 的活性，而丝状蛋白 A 调控着神经元发育的多个方面¹ 。该公司总部位于德克萨斯州奥斯汀市。

更多信息，请访问： https://www.CassavaSciences.com

参考：

1. Zhang L, Bartley CM, Gong X, Hsieh LS.; Lin TV, Feliciano DM, Bordey A. “MEK-ERK1/2依赖性FLNA过表达促进结节性硬化症中异常树突模式形成，且该过程独立于mTOR。” Neuron (2014) 84 (1), 78-91. DOI: 10.1016/j.neuron.2014.09.009
2. Zhang L, Huang T, Teaw S, Nguyen LH, Hsieh LS, Wong X, Burns LH, Bordey A. Filamin A抑制剂可降低局灶性皮质畸形小鼠模型中的癫痫发作活动。Science Translational Medicine. (2020) 12(531):eaay0289. DOI: 10.1126 /scitranslmed.aay0289
3. https://www.tscalliance.org/understanding-tsc/what-is-tsc/
4. Crino P、Nathanson K、Petri Henske E. 结节性硬化症。《新英格兰医学杂志》(2006) 355 (13):1345-56。DOI ：10.1056/NEJMra055323
5. https://www.massgeneral.org/neurology/tsc/patient-education/how-tsc-affects-mental-health#:~:text=Nearly%20all%20people%20with%20TSC%20experience%20some%20form%20of%20mental,for%20people%20who%20have%20them
6. https://www.massgeneral.org/neurology/tsc/patient-education/medical-care
7. https://www.massgeneral.org/neurology/tsc/patient-education/how-tsc-affects-brain-seizures
8. https://www.massgeneral.org/neurology/tsc/patient-education/how-tsc-affects-brain-seizures#:~:text=Although%20seizures%20can%20begin%20at,or%20neurons%2C%20of%20the%20brain

如需更多信息，请联系：
投资者
桑迪娅·冯·德·魏德
svonderweid@lifesciadvisors.com

公司
埃里克·舍恩，首席财务官
（512）501-2450
ESchoen@CassavaSciences.com
IR@cassavasciences.com

关于前瞻性陈述的警示性说明：

本新闻稿包含前瞻性陈述，其中可能包括但不限于以下陈述：某些证券诉讼的潜在解决以及我们与之相关的损失或有估计；在 2026 年上半年开展 simufilam 临床研究的时间安排和计划；我们开展与 TSC 癫痫相关的 simufilam 额外临床前研究的计划；simufilam 作为 TSC 相关癫痫和其他潜在适应症的治疗方法的潜力；在即将召开的科学会议或出版物上展示临床前结果的计划；预期里程碑的时间安排；与某些证券诉讼的潜在和解相关的估计损失或有支付的时间安排（如果实现），该和解已于 2025 年第二季度记录；未来期间的预期现金余额和现金使用情况。这些陈述可以通过诸如“预期”、“之前”、“相信”、“可能”、“期望”、“预测”、“打算”、“或许”、“待定”、“计划”、“可能”、“潜在”、“准备”、“将”等词语以及其他类似含义的词语和术语来识别。

此类声明基于我们目前对未来事件的预期和预测。此类声明仅代表截至本新闻稿发布之日的信息，并受诸多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：推进与结节性硬化症 (TSC) 相关癫痫及其他潜在适应症相关的临床前研究的能力；成功履行公司在耶鲁大学许可协议项下义务的能力；启动西莫菲拉姆 (simufilam) 治疗 TSC 相关癫痫的初步概念验证研究的能力；以及药物发现和开发中固有的或卡萨瓦科学公司 (Cassava Sciences, Inc.) 特有的其他风险，详见我们截至 2024 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格年度报告和截至 2025 年 9 月 30 日止季度的 10-Q 表格季度报告“风险因素”部分以及后续将向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的报告。以上列举了可能导致实际结果与任何前瞻性声明中预期结果存在差异的诸多因素，但并非全部。鉴于这些风险、不确定性和假设，本新闻稿中讨论的前瞻性声明和事件本身具有不确定性，可能不会发生，实际结果可能与前瞻性声明中预期或暗示的结果存在重大不利差异。因此，您不应将前瞻性声明作为对未来事件的预测。除法律要求外，我们不承担更新或修订任何前瞻性声明的任何意图或责任。有关这些风险以及与我们业务相关的其他风险的更多信息，投资者应查阅我们向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件，这些文件可在 SEC 网站www.sec.gov上查阅。

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财务报表如下：